Sarepta Therapeutics объявила о том, что FDA утвердило ее очередной препарат генной терапии. Лекарство, которое будет продаваться под брендом Amondys 45, теперь разрешено к применению у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, несущих определенные мутации в гене, отвечающем за выработку дистрофина (ключевого для роста мышц белка). По оценкам Sarepta Therapeutics, такие мутации имеют 8% пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна.
Согласно данным пациентсткой организации CureDuchenne, частично спонсируемой такими производителями лекарств, как Sarepta Therapeutics, утверждение Amondys 45 означает, что в настоящее время 30% пациентов с этим орфанным заболеванием имеют варианты лечения.
Amondys 45 (касимирсен) – антисмысловой олигонуклиотид, в конструкции которого задействован запатентованны...
В Москве с 14-15 июня кластер биомедицинских технологий Сколково совместно с компанией «Марлин Биотех» провели конференцию, посвященную лечению мышечной дистрофии Дюшенна.
Cотрудники пациентской организации CureDuchenne поделились своим опытом работы в этой области как с родителями пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, так и с российскими врачами — неврологами.
Лекцию провели — основатель организации Debra Miller, врач Jaсk Knowles и физиотерапевт Doug Levin, перевод обеспечивал Директор по науке в компании «Марлин Биотех» — Денис Решетов.
https://www.youtube.com/watch?v=REylun22XIs&list=PLPUrODB7YiWIGvKH9-sZIS-SaG0XiI9vH
Основные рекомендации от команды СureDuchenne:
1. Важным аспектом при МДД является генетический анализ, который позволяет выявить тип му тации. На сегодняшн...
15.06.17 в Сколково г. Москва прошла конференция для родителей - Лечение МДД, организованная компанией Марлин Биотех, которая пригласила пациентскую организацию из США CureDuchenne.
Лекцию провели основатель организации Debra Miller, врач Jak Knowles, и физиотерапевт Dog Levin. Переводил лекцию директор по науке в Марлин Биотех Денис Решетов.
На конференции врач показывал как правильно делать растяжки.
Источник Всероссийский родительский проект МДД
ПО ТЕМЕ:
Сколково совместно с компанией «Марлин Биотех» провели конференцию, посвященную лечению мышечной дистрофии Дюшенна.
В Москве с 14-15 июня кластер биомедицинских технологий Сколково совместно с компанией «Марлин Биотех» провели конференцию, посвященную лечению мышечной дистрофии Дюшенна. Cотрудники пациентской организ...
Администрация США по контролю за продуктами и лекарствами предоставила статус орфанного лекарственного средства RASRx1902 для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), говорит ее разработчик.
Статус орфанного лекарственного средства предоставляется для лечения, направленного на предотвращение и лечение редких опасных для жизни или хронических состояний, которые затрагивают не более пяти из 10 000 человек, и для которых нет вариантов профилактики и лечения. Он также присуждает эксклюзивность и защищает такие продукты от конкуренции в течение определенного периода времени, как только они выходят на рынок.
Основываясь на этом RASRx получит финансовые стимулы, направленные на продвижение разработки RASRx1902. CureDuchenne ускоряет разработку исследовательской программы клинических испыта...
Фонд, созданный в помощь мальчику, умирающему от миодистрофии Дюшенна, финансирует стартап, который будет бороться с болезнью с помощью технологии генетического редактирования CRISPR.
Калифорнийский благотворительный фонд CureDuchenne заявил, что направит $5 млн на финансирование нового стартапа Exonics Therapeutics. Он будет разрабатывать ту же технологию, которая позволила Эрику Олсону и его коллегам из Техасского Юго-западного медицинского центра излечить подопытную мышь от дистрофии, подвергнув изменению ее ДНК.
Олсон и его коллеги показали, что CRISPR работает на мышах, но такая операция никогда не проводилась на живом человеке. Именно это и есть основная цель Exonics: ввести пациенту триллион вирусов, каждому из которых дана инструкция исправить ДНК дистрофина в клетках мускуло...
В Москве с 14-15 июня кластер биомедицинских технологий Сколково совместно с компанией «Марлин Биотех» провели конференцию, посвященную лечению мышечной дистрофии Дюшенна.
Cотрудники пациентской организации CureDuchenne поделились своим опытом работы в этой области как с родителями пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, так и с российскими врачами — неврологами.
Лекцию провели — основатель организации Debra Miller, врач Jaсk Knowles и физиотерапевт Doug Levin, перевод обеспечивал Директор по науке в компании «Марлин Биотех» — Денис Решетов.
Основные рекомендации от команды СureDuchenne:
1. Важным аспектом при МДД является генетический анализ, который позволяет выявить тип му тации. На сегодняшний день ведутся разработки препаратов для различных видов мутаций и важно знать, ка...
Биодобавки или БАДы – это композиции биологически активных веществ, получение которых осуществляется путем биохимического синтеза из природного сырья. Биодобавки не относятся к лекарственным средствам, и российским законодательством приравнены к пищевой продукции. Тем не менее, полезные свойства биологически активных веществ были доказаны во многих исследованиях. Поэтому многие медицинские специалисты успешно применяют их вкупе с лекарственными препаратами для лечения различных групп заболеваний.
Здесь мы поговорим о биодобавках, как о возможном альтернативном средстве, потенциально способном поддерживать состояние больных с разнообразными формами нервно- мышечных заболеваний благодаря своим антиоксидантным и противовоспалительным свойствам. И хотя в вопросе лечения такого заболеван...
Мутации дупликации экзонов представляют большой интерес для CureDuchenne, и в прошлом году CureDuchenne были профинансированы исследования, направленные конкретно на эти мутации при болезни Дюшенна.
Dr. Kevin Flanigan из Nationwide Children’s Hospital успешно завершил первый этап своего исследования (см. ниже).
CureDuchenne будет продолжать финансировать эту работу в 2013 году. Тремя составляющими данного проекта являются:
1. Увеличение численности mdx- мышей с дупликациями
Dr. Flanigan и команда успешно вывели мышей, несущих дупликацию 2 экзона в локусе МДД, и в настоящее время они увеличивают количество модельных мышей с такой мутацией. Такое расширение колонии модельных мышей необходимо для получения количества животных, достаточного для обеспечения интерпретируемого ана...
Прошло почти 10 лет с момента как CureDuchenne начал финансирование проекта биотехнологической компании Prosensa из Нидерландов.
Начав с $ 10.000 , мы обязались профинансировать $ 1,3 млн программу по разработке антисмысловых препаратов (пропуск экзонов ) для Дюшенна. Несколько лет спустя венчурные фирмы подкрепили наши инвестиции своими вложениями в несколько миллионнов долларов, чтобы продолжить исследования.
В 2009 году компания Glaxo Smith Kline , доведя эти инвестиции до $ 650 млн., приняли в разработку ещё четыре соединения пропуска экзонов компании Prosensa .
Сегодня "Street.com" опубликовал некоторые данные абстракта доклада , который GSK намерена представить на конференции Cold Springs в Харбор в четверг, ссылаясь на результаты фазы II и данных за 24 и 48 недель. Мы очень...
Прошло почти 10 лет с момента как CureDuchenne начал финансирование проекта биотехнологической компании Prosensa из Нидерландов.
Начав с $ 10.000 , мы обязались профинансировать $ 1,3 млн программу по разработке антисмысловых препаратов (пропуск экзонов ) для Дюшенна. Несколько лет спустя венчурные фирмы подкрепили наши инвестиции своими вложениями в несколько миллионнов долларов, чтобы продолжить исследования.
В 2009 году компания Glaxo Smith Kline , доведя эти инвестиции до $ 650 млн., приняли в разработку ещё четыре соединения пропуска экзонов компании Prosensa .
Сегодня "Street.com" опубликовал некоторые данные абстракта доклада , который GSK намерена представить на конференции Cold Springs в Харбор в четверг, ссылаясь на результаты фазы II и данных за 24 и 48 недель. Мы очень...
