Понедельник, 27 сентября
Shadow

Amondys 45: Sarepta утвердила ещё один препарат от мышечной дистрофии Дюшенна

объявила о том, что утвердило ее очередной препарат генной терапии. Лекарство, которое будет продаваться под брендом Amondys 45, теперь разрешено к применению у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, несущих определенные в гене, отвечающем за выработку дистрофина (ключевого для роста мышц белка). По оценкам Sarepta Therapeutics, такие мутации имеют 8% пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна.

Согласно данным пациентсткой организации CureDuchenne, частично спонсируемой такими производителями лекарств, как Sarepta Therapeutics, утверждение Amondys 45 означает, что в настоящее 30% пациентов с этим орфанным заболеванием имеют варианты лечения.

Amondys 45 (касимирсен) – антисмысловой олигонуклиотид, в конструкции которого задействован запатентованный фосфородиамидат-морфолиноолигомер. Похожая технология используется в двух других препаратах этого же производителя, Exondys 51 (этеплирсен) и Vyondys 53 (голодирсен), эффективность которых неоднократно подвергалась сомнениям.

Как и в случае двух других одобренных продуктов компании, стоимость лечения последним препаратом Sarepta рассчитывается по весу – например, 20-килограммового ребенка обойдется в 300 000 долларов в год.

Источник https://pharma.net.ua

ЧИТАЙТЕ ТАК ЖЕ:  В январе вступил в силу Указ о соцподдержке отдельных категорий граждан. Что изменилось

Связанные записи


Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *