Вторник, 17 мая
Shadow

FDA предоставит статус орфанного препарата для RASRx1902.

Администрация США по контролю за продуктами и лекарствами предоставила статус орфанного лекарственного средства для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), говорит ее разработчик.

Статус орфанного лекарственного средства предоставляется для лечения, направленного на предотвращение и редких опасных для жизни или хронических состояний, которые затрагивают не более пяти из 10 000 человек, и для которых нет вариантов профилактики и лечения. Он также присуждает эксклюзивность и защищает такие продукты от конкуренции в течение определенного периода времени, как только они выходят на рынок.

Основываясь на этом RASRx получит финансовые стимулы, направленные на продвижение разработки RASRx1902. ускоряет разработку исследовательской программы клинических испытаний вместе с исследовательским грантом, предоставленным Министерством обороны США.

«Мы увлечены разработками в областях неудовлетворенных потребностей, таких как мышечной дистрофии Дюшенна», — сказала Кэтлин Роджерс, соучредитель RASRx, в пресс-релизе. «Эта ведущая программа в RASRx применяет независимый от мутации подход к остановке и, возможно, остановке прогрессирования дегенерации при миодистрофии Дюшенна. Благодаря такому подходу мы надеемся оказать помощь пациентам с Дюшенна, а также другим мышечным дистрофиями. Мы получили огромную пользу от знаний о болезни и с потребностями пациентов».


— экспериментальное пероральное лекарственное средство, которое приводит к выраженному увеличению мышечной силы и регенерации, а также к уменьшению мышечного воспаления, дегенерации и смерти тканей в доклинических исследованиях с использованием животных моделей МДД.

ЧИТАЙТЕ ТАК ЖЕ:  Персональная таблетка. Генная терапия дает шанс на спасение десятков тысяч жизней.

CureDuchenne — это инициатива, посвященная исследованиям, уходу за пациентами и инновациям для улучшения и расширения жизни пациентов с МДД.


Дюшенна характеризуется потерей мышечной функции, в том числе в сердце и легких, из-за наличия мутаций в гене, кодирующем дистрофин. Частота смертности часто связана с сердечно-легочной недостаточностью из-за кардиомиопатии.

Источник МойМио


Связанные записи


Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован.