FDA предоставит статус орфанного препарата для RASRx1902.

Администрация США по контролю за продуктами и лекарствами предоставила статус орфанного лекарственного средства RASRx1902 для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), говорит ее разработчик.

Статус орфанного лекарственного средства предоставляется для лечения, направленного на предотвращение и лечение редких опасных для жизни или хронических состояний, которые затрагивают не более пяти из 10 000 человек, и для которых нет вариантов профилактики и лечения. Он также присуждает эксклюзивность и защищает такие продукты от конкуренции в течение определенного периода времени, как только они выходят на рынок.

Основываясь на этом RASRx получит финансовые стимулы, направленные на продвижение разработки RASRx1902. CureDuchenne ускоряет разработку исследовательской программы клинических испытаний RASRx1902 вместе с исследовательским грантом, предоставленным Министерством обороны США.

«Мы увлечены разработками в областях неудовлетворенных потребностей, таких как лечение мышечной дистрофии Дюшенна», — сказала Кэтлин Роджерс, соучредитель RASRx, в пресс-релизе. «Эта ведущая программа в RASRx применяет независимый от мутации подход к остановке и, возможно, остановке прогрессирования дегенерации при миодистрофии Дюшенна. Благодаря такому подходу мы надеемся оказать помощь пациентам с Дюшенна, а также другим мышечным дистрофиями. Мы получили огромную пользу от знаний CureDuchenne о болезни и знакомства с потребностями пациентов».


RASRx1902 — экспериментальное пероральное лекарственное средство, которое приводит к выраженному увеличению мышечной силы и регенерации, а также к уменьшению мышечного воспаления, дегенерации и смерти тканей в доклинических исследованиях с использованием животных моделей МДД.

ЧИТАЙТЕ ТАК ЖЕ:  Карта со всеми доступными для инвалидов местами появится в Беларуси

CureDuchenne — это инициатива, посвященная исследованиям, уходу за пациентами и инновациям для улучшения и расширения жизни пациентов с МДД.


Миодистрофия Дюшенна характеризуется потерей мышечной функции, в том числе в сердце и легких, из-за наличия мутаций в гене, кодирующем белок дистрофин. Частота смертности часто связана с сердечно-легочной недостаточностью из-за кардиомиопатии.

Источник МойМио

Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *