Новый препарат, разработанный под руководством профессора медицинской генетики Тосифуми Йокоты из Университета Альберты, может быть полезен…
Метка: экзон
![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2021/07/zoldensma.-sajt-pravmir.ru_-881x523-1.jpg)
«Круг добра» закупит незарегистрированные препараты для терапии двух редких заболеваний
Экспертный совет фонда «Круг добра» предложил закупить для терапии миодистрофии Дюшенна (МДД) не зарегистрированные в России…
Продолжить чтение![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2021/07/8888.jpg)
Лечение миодистрофии Дюшенна: настоящее и будущее терапии
Генетики мировых лабораторий активно работают над проблемой лечения миодистрофии Дюшенна (МДД). Эксперты рассказали участникам первой Всероссийской…
Продолжить чтение![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2021/06/scale_1200.jpg)
Новые соединения для антисмысловой терапии спинальной мышечной атрофии
Исследователи Сколтеха и их коллеги из России и Великобритании изучили безопасность и эффективность новых химических модификаций…
Продолжить чтение![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2021/01/fba4fef443b3fbb9aa5076a478d8a0f0.jpg)
«Ты особенный малыш»: что делать, если у ребенка миодистрофия Дюшенна
Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) – редкое генетическое заболевание, которое обычно поражает мальчиков (примерно одного из 3500–5000).…
Продолжить чтение![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2020/04/2422623.jpg)
«Янссен» поддержит программу бесплатной диагностики спинальной мышечной атрофии
«Янссен», подразделение фармацевтических товаров ООО «Джонсон & Джонсон», объявляет о запуске программы бесплатной диагностики спинальной мышечной…
Продолжить чтение![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2020/02/Screenshot_2020-02-09-Код-доступа-Юлия-Латынина-08-02-20.jpg)
Юлия Латынина: Про медицину у нас и у них. СМА
… И я хочу начать с истории, которая началась в «Новой газете». В январе «Новая газета»…
Продолжить чтение![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2020/02/content_001_mel2.jpg)
Самое дорогое лекарство в мире. Как лечат детей со СМА и почему Россия хуже Румынии
В России 20 (двадцать) детей, больных СМА, в возрасте до 2 лет. Вылечить каждого из них…
Продолжить чтение![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2019/12/vyondy53.jpg)
FDA предварительно одобрило таргетный препарат компании Sarepta для лечения МДД
FDA одобрило по ускоренной процедуре Vyondys 53 – второй препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД)…
Продолжить чтение![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2019/08/a631d686d7f27882bf60384787dfb372ccfe44ca.jpg)
Чем нас лечат: Спинраза. Против СМА и смысла
Работает ли первый в стране препарат от спинальной мышечной атрофии. В чем Спинраза превзошла все ожидания…
Продолжить чтение![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2019/05/zolgensma_fda_approved.png)
В США выходит на рынок геннотерапевтический препарат Zolgensma от спинальной мышечной атрофии
AveXis объявляет об инновационных программах доступа к генной терапии Zolgensma для американских плательщиков и их семей.…
Продолжить чтение![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2019/03/dmd-heading.jpg)
Найден способ повысить эффективность CRISPR-Cas9
Американские ученые отрегулировали технологию генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна и обнаружили возможность увеличить эффективность лечения. Результаты…
Продолжить чтение![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2018/05/IMG_9585-e1526309540612-350x230_result.jpg)
Восемнадцать плюс
«Когда я поняла, что мое государство мне не может и не хочет помочь, я понадеялась на…
Продолжить чтение![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2018/05/dna-hand.jpg)
Sarepta и Invitae стремятся ускорить исследование средств терапии мышечной дистрофии Дюшенна
Американская фармкомпания Sarepta Therapeutics расширила альянс с компанией Invitae, специализирующейся в сфере генетической информации, для оказания…
Продолжить чтение![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2018/05/1519642259.jpg)
Когда диагноз лотерея: от редких мутаций спасет расшифровка генома
. В мире известно около семи тысяч редких (орфанных) заболеваний. Большая часть — наследственные. Иногда на поиски вызывающей их…
![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2018/04/s4.reutersmedia.net_.jpg)
Biogen направит 1 млрд долларов на разработку антисмысловых олигонуклеотидов
Компании Biogen и Ionis расширили партнерство по созданию новых препаратов для лечения неврологических заболеваний. Результатом 10-летнего…
Продолжить чтение![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2018/02/1517494467_heart_infigure.jpg)
CRISPR оживит больных мышечной дистрофией Дюшенна
Учёным удалось отредактировать клетки сердечной мышцы с мутациями, которые приводят к развитию мышечной дистрофии Дюшенна. Используя…
![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2017/09/22-600x399.jpg)
«Нужен стандарт оказания медицинской помощи»: фонд «МойМио» о редких мальчиках
7 сентября – Международный день осведомленности о миодистрофии Дюшенна. Это редкое генетическое заболевание, которым болеют мальчишки.…
Продолжить чтение