Новый препарат, разработанный под руководством профессора медицинской генетики Тосифуми Йокоты из Университета Альберты, может быть полезен…
Метка: экзон
«Круг добра» закупит незарегистрированные препараты для терапии двух редких заболеваний
Экспертный совет фонда «Круг добра» предложил закупить для терапии миодистрофии Дюшенна (МДД) не зарегистрированные в России…
Продолжить чтение
Лечение миодистрофии Дюшенна: настоящее и будущее терапии
Генетики мировых лабораторий активно работают над проблемой лечения миодистрофии Дюшенна (МДД). Эксперты рассказали участникам первой Всероссийской…
Продолжить чтение
Новые соединения для антисмысловой терапии спинальной мышечной атрофии
Исследователи Сколтеха и их коллеги из России и Великобритании изучили безопасность и эффективность новых химических модификаций…
Продолжить чтение
«Ты особенный малыш»: что делать, если у ребенка миодистрофия Дюшенна
Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) – редкое генетическое заболевание, которое обычно поражает мальчиков (примерно одного из 3500–5000).…
Продолжить чтение
«Янссен» поддержит программу бесплатной диагностики спинальной мышечной атрофии
«Янссен», подразделение фармацевтических товаров ООО «Джонсон & Джонсон», объявляет о запуске программы бесплатной диагностики спинальной мышечной…
Продолжить чтение
Юлия Латынина: Про медицину у нас и у них. СМА
… И я хочу начать с истории, которая началась в «Новой газете». В январе «Новая газета»…
Продолжить чтение
Самое дорогое лекарство в мире. Как лечат детей со СМА и почему Россия хуже Румынии
В России 20 (двадцать) детей, больных СМА, в возрасте до 2 лет. Вылечить каждого из них…
Продолжить чтение
FDA предварительно одобрило таргетный препарат компании Sarepta для лечения МДД
FDA одобрило по ускоренной процедуре Vyondys 53 – второй препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД)…
Продолжить чтение
Чем нас лечат: Спинраза. Против СМА и смысла
Работает ли первый в стране препарат от спинальной мышечной атрофии. В чем Спинраза превзошла все ожидания…
Продолжить чтение
В США выходит на рынок геннотерапевтический препарат Zolgensma от спинальной мышечной атрофии
AveXis объявляет об инновационных программах доступа к генной терапии Zolgensma для американских плательщиков и их семей.…
Продолжить чтение
Найден способ повысить эффективность CRISPR-Cas9
Американские ученые отрегулировали технологию генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна и обнаружили возможность увеличить эффективность лечения. Результаты…
Продолжить чтение
Восемнадцать плюс
«Когда я поняла, что мое государство мне не может и не хочет помочь, я понадеялась на…
Продолжить чтение
Sarepta и Invitae стремятся ускорить исследование средств терапии мышечной дистрофии Дюшенна
Американская фармкомпания Sarepta Therapeutics расширила альянс с компанией Invitae, специализирующейся в сфере генетической информации, для оказания…
Продолжить чтение
Когда диагноз лотерея: от редких мутаций спасет расшифровка генома
. В мире известно около семи тысяч редких (орфанных) заболеваний. Большая часть — наследственные. Иногда на поиски вызывающей их…
Biogen направит 1 млрд долларов на разработку антисмысловых олигонуклеотидов
Компании Biogen и Ionis расширили партнерство по созданию новых препаратов для лечения неврологических заболеваний. Результатом 10-летнего…
Продолжить чтение
CRISPR оживит больных мышечной дистрофией Дюшенна
Учёным удалось отредактировать клетки сердечной мышцы с мутациями, которые приводят к развитию мышечной дистрофии Дюшенна. Используя…
«Нужен стандарт оказания медицинской помощи»: фонд «МойМио» о редких мальчиках
7 сентября – Международный день осведомленности о миодистрофии Дюшенна. Это редкое генетическое заболевание, которым болеют мальчишки.…
Продолжить чтение