FDA предварительно одобрило таргетный препарат компании Sarepta для лечения МДД

FDA одобрило по ускоренной процедуре Vyondys 53 – второй препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) от компании Sarepta Therapeutics Inc («Сарепта Терапьютикс Инк.»), сообщает агентство Reuters.

Как сообщается на сайте FDA, препарат предназначен для лечения пациентов с подтвержденной мутацией гена дистрофина, отвечающего за пропуск экзона 53. По оценкам, данная мутация наблюдается примерно у 8% с МДД, которая сама по себе является редким заболеванием. Оно встречается примерно у одного из 3,5-5 тыс. человек, преимущественно мужчин.

В свою очередь, портал FirstWordPharma цитирует Билли Данна, и.о. директора Отдела невронаук Центра экспертизы и исследований лекарственных средств FDA, который назвал Vyondys 53 «первым таргетным препаратом для лечения именно данного подтипа заболевания».

В августе 2019 года FDA отклонило регистрационную заявку на Vyondys 53 из-за проблем безопасности, включая риск инфекции и нефротоксичность. Теперь же регулятор потребовал от Sarepta провести исследование для подтверждения клинической пользы препарата. По информации компании, оно должно завершиться к 2024 году.

https://pharmvestnik.ru

ЧИТАЙТЕ ТАК ЖЕ:  Врачи рекомендуют провести чек-ап организма перед началом холодов. Вот почему важно обследоваться

Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *