Страшно узнать, что твой ребенок болен. Еще страшнее услышать, что помочь ему никто не может, потому…
Продолжить чтениеМетка: мукополисахаридоз
«Нашим пациентам иногда проще переехать в другой регион, чем добиваться лечения в своем». Почему для пациента с СМА выиграть суд — не значит получить лечение
В России около 1100 человек с редкой болезнью СМА — спинально-мышечной атрофией. Дети с СМА без…
Продолжить чтение
«На врачей давят, чтобы не назначать лекарства»
Сотни детей и взрослых в России мучительно умирают от редких болезней. Почему им не могут помочь?…
Продолжить чтение
«Нам не надо знать, сколько стоит наше лекарство, если оно есть и может нам помочь». Жизнь больных не укладывается в бюджет
В конце прошлого года на российский рынок поступил первый в мире препарат «Спинраза», который применяют при…
Продолжить чтение
В России впервые зарегистрировали препарат для лечения СМА. Но кто оплатит пациентам многомиллионное лечение?
В августе 2019 года в России зарегистрировали препарат нусинерсен («Спинраза»), который способен остановить прогрессирование спинальной мышечной атрофии (СМА),…
Генетик Минздрава: «Редактирование генома — дело ближайшего будущего»
Насколько информативны генетические тесты? Где и у кого чаще рождаются дети с наследственной патологией? По каким…
Чем грозит человечеству возможность редактировать гены
Новые инструменты генных инженеров, всем спорам вопреки, выводят на первый план способность генной терапии спасать жизни…
Продолжить чтение
Когда болезнь – загадка. Как в регионе и в стране лечат редкие заболевания?
7 сентября в Оренбурге родители детей с мышечной дистрофией Дюшенна и синдромом Ретта рассказали обществу об…
Продолжить чтение
Редкие лекарства будет покупать государство: хорошо это или плохо?
В следующем году федеральный бюджет, над которым сейчас начинают работать власти, может взять на себя финансирование…
Продолжить чтение
Редкие болезни: что должен знать каждый родитель
Эксперт рассказывает, зачем нужно знать о редких заболеваниях ближайших родственников. Об орфанных заболеваниях говорят не часто.…
Регионы судятся с больными детьми
Пациентам с редкими заболеваниями отказывают в дорогостоящих лекарствах. Право на лечение редких болезней пациентам всё еще приходится…
Продолжить чтение
В России не производят ни одного лекарства от редких болезней
В последний день февраля отмечается Международный день редких (орфанных) заболеваний. Большинство этих патологий значительно сокращают жизнь…
Продолжить чтение
Хрустальный Денис. Как «мама-росомаха» поставила на ноги сына с редким генетическим заболеванием
«У меня замечательный сын. Да, мы прошли с ним сложный этап в его развитии. Мы его…
Продолжить чтение
Лекарство за миллион: правда и мифы о рождении заоблачных цен
За какие лекарства приходится платить больше ста тысяч долларов в год на одного пациента? Почему они…
Продолжить чтение
Главный итог года от Ольги Тимуца: «Денег нет, лечения не будет»
Топ-5 разочарований людей с редкими заболеваниями за 2016 год по версии колумниста «Реального времени» Конец года…
Продолжить чтение
Вердикт для пациента
Отец ребенка, страдающего миодистрофией Дюшенна, в суде отстаивает его право на получение лекарства. Отец десятилетнего мальчика…
Продолжить чтение
Трансларна, препарат для лечения миодистрофии Дюшенна, получает регулированный доступ в Великобритании.
PTC Therapeutics успешно заключила соглашение управляемого доступа (MAA) с Национальной службой здравоохранения (NHS) в Англии для…
Продолжить чтение
Несколько тысяч на весь мир – дети с редкими заболеваниями среди нас
Последний день февраля объявлен международным днем редких (орфанных) заболеваний. Это болезни, которые встречаются не чаще, чем…
Продолжить чтение