Начинается клиническое исследование антисмыслового олигонуклеотида для лечения мышечной дистрофии Дюшенна
Первое клиническое испытание антисмыслового олигонуклеотида в Японии.
National Center of Neurology and Psychiatry (NCNP, Kodaira City; President, Teruhiko Higuchi) and Nippon Shinyaku Co., Ltd. (Nippon Shinyaku; Headquarters, Kyoto City; President, Shigenobu Maekawa) совместно разрабатывают антисмысловой олигонуклеотид (Development Code, NS-065/NCNP-01) для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) с 2009 года, и собираются начать клинические испытания в июле этого года.
Этот продукт был разработан с целью пропуска экзона 53 гена дистрофина и предназначен для определенных типов пациентов с МДД с мутацией в гене дистрофина. Ожидается высокая эффективность и высокий уровень безопасности этого препарата.
Количество пациентов, которым подходит пропуск экзона 53 , примерно такое же,...