Shadow

Метка: PTC Therapeutics

Риздиплам – разрабатываемое лечение для Спинальной мышечной атрофии (тип 2,3). Положительные результаты

Риздиплам – разрабатываемое лечение для Спинальной мышечной атрофии (тип 2,3). Положительные результаты

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Положительные результаты исследований препарата Риздиплам для Спинальной мышечной атрофии (СМА) 2 и 3 типов 10 ноября компания Genentech, член группы Roche, объявила о положительных результатах второй части своего клинического испытания SUNFISH фазы 2/3, в целях оценки перпарата Риздиплам для лечения пациентов со СМА 2 или 3 типа. Исследование соответствовало своей первичной конечной точке, которая изменилась по сравнению с базовой линией по шкале измерений двигательной функции 32 (MFM-32*) спустя год после лечения Риздипламом по сравнению с плацебо. Профиль безопасности согласуется с предыдущими исследованиями Риздиплама: никто из пациентов не был исключен из исследований ввиду возникших в связи с лечением проблем; дополнительных опасений по поводу безопасности применения...
Risdiplam демонстрируют постоянную пользу для пациентов со спинальной мышечной атрофией

Risdiplam демонстрируют постоянную пользу для пациентов со спинальной мышечной атрофией

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
2 октября были представлены новые данные, демонстрирующие постоянную пользу рисдиплама (RG7916) для лечения всех типов спинальной мышечной атрофии (SMA). Данные были представлены на 24-м Международном ежегодном конгрессе Мирового общества мышц. Презентации включают данные клинических испытаний FIREFISH, SUNFISH и JEWELFISH. Программа SMA - это сотрудничество между PTC, Фондом SMA и Roche / Genentech. Данные первой части клинического исследования FIREFISH показали, что после 16 месяцев лечения 82% (14/17) пациентов с высокими дозами имели оценку CHOP-INTEND ≥40. 86% (18/21) всех детей были без событий после приема рисдиплама в течение 16 месяцев. Ни один ребенок не нуждался в трахеостомии или не достигал постоянной вентиляции. Основная задача FIREFISH Part 1 состояла в том, чтобы оценить...
Exondys 51 от Sarepta Therapeutics назвали «дорогим и неубедительно эффективным»

Exondys 51 от Sarepta Therapeutics назвали «дорогим и неубедительно эффективным»

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Средство генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна Exondys 51 от Sarepta Therapeutics, получившее условное одобрение в 2106 году, было раскритиковано аудиторами ICER (Institute for Clinical and Economic Review, Институт клинических и экономических исследований), которые сочли, что препарат имеет недостаточную эффективность, безопасность, а также экономическую эффективность по сравнению с другими вариантами терапии этого редкого заболевания, доступными на сегодняшний день. По мнению аудиторов, препарат со стоимостью 300 000 долларов США слишком дорог, тогда как данные о его эффективности недостаточно убедительны. Кроме того, производителю припомнили, что препарат Exondys 51 (этеплирсен) был одобрен американским регулятором под давлением пациентских организаций – эксперты FDA сомне...
ЕМА предоставило статус PRIME препарату Рисдиплам компании «Рош» для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА)

ЕМА предоставило статус PRIME препарату Рисдиплам компании «Рош» для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА)

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Рисдиплам может стать первым пероральным препаратом для лечения СМА 1, 2 и 3 типа – редкого и тяжелого генетического заболевания, которое чаще всего диагностируется у детей. Статус PRIME (PRIority MEdicines) присваивается Европейским агентством по лекарственным средствам препаратам, которые способны обеспечить существенное преимущество перед существующими методами лечения или принести пользу при заболеваниях, для которых лечение отсутствует. В настоящее время рисдиплам изучается в трех глобальных многоцентровых клинических исследованиях по всем типам СМА, в том числе, и с участием российских исследователей и пациентов. Базель, 10 января 2019 года – Компания «Рош» (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) объявляет о включении экспериментального перорального препарата рисдиплам (RG7916) для...
Новые данные о планах по регистрации досье на препарат Рисдиплам для лечения СМА

Новые данные о планах по регистрации досье на препарат Рисдиплам для лечения СМА

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
7 января компания PTC Therapeutics, Inc в рамках презентации на 37-й ежегодной конференции JP Morgan Healthcare представила годовой отчет о деятельности, в котором в том числе были намечены дальнейшие шаги по регистрации и одобрению применения экспериментального препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) Рисдиплам регулирующими органом США (FDA) и национальными регуляторными органами в Европе. Напомним: Рисдиплам  — это лекарственное средство для перорального применения для повышения уровня белка SMN в центральной нервной системе (ЦНС) и по всему организму. Он разработан, чтобы помочь гену SMN2 вырабатывать большее количество функционального белка SMN и поддерживать двигательные нейроны и функции мышц. Клиническую разработку Рисдиплама возглавляет компания Roche в сотрудничес...
Подходы к лечению мышечной дистрофии Дюшенна, которые обсуждались на конференции PPMD

Подходы к лечению мышечной дистрофии Дюшенна, которые обсуждались на конференции PPMD

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Дискуссия о работе над четырьмя различными подходами к лечению мышечной дистрофии Дюшенна (DMD) — восстановлению или замене дистрофина, противовоспалительными препаратами, улучшению мышечной функции и редактированию дисфункциональных генов с использованием метода CRISPR / CAS9 — стали главными темами на сессии конференции, организованной американским родительским проектом в Скоттсдейле, Аризона в 2018 году. Пациенты, родители, врачи, исследователи и руководители отрасли собрались на конференции, чтобы поделиться новостями и прослушать доклады, в том числе четыре из них, которые возглавляли фармацевтические и биотехнологические компании и сообщали результаты доклинической и клинической работы по каждому из этих четырех возможных методов лечения МДД. Восстановление или замена дистрофина ...
Повторный анализ клинических испытаний показывает потенциал Емфлазы для сохранения двигательной функции у мальчиков с МДД

Повторный анализ клинических испытаний показывает потенциал Емфлазы для сохранения двигательной функции у мальчиков с МДД

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Лечение Емфлазой (дефлазокортом) лучше для сохранения двигательной функции у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), чем стандартная терапия кортикостероидами, согласно повторному анализу данных двух клинических испытаний. Новые результаты следуют за повторной оценкой объединенных данных, полученных в группе плацебо в исследованиях Фазы 2b (NCT00592553) и Фазы 3 (NCT01826487). Цель повторного анализа данных заключалась в оценке влияния кортикостероидов на прогрессирование заболевания МДД, поскольку все участники исследования лечились кортикостероидами. Результаты объединенного анализа данных планируется представить на Ежегодном собрании Американской академии неврологии (ААН) 21-27 апреля 2018 года в Лос-Анджелесе. Они будут показаны на плакате под названием «Мета-анализ дефлаз...
Обновленный статус исследовательских программ в области СМА компании Roche

Обновленный статус исследовательских программ в области СМА компании Roche

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
В настоящий момент компания Roche ведет клинические разработки 2 молекул для терапии спинальной мышечной атрофии (СМА) - Олезоксим и RG7916. Обе молекулы применяются перорально и работают по разному. Компания сообщила о старте основной части исследования FIREFISH для младенцев со СМА1 типа и SUNFISH для детей со 2-3 типом СМА, а также о планах по клиническим испытаниям препарата Олезоксим для детей и молодых взрослых с 3 типом RG7916 Препарат RG7916  разработан в сотрудничестве с PTC Therapeutics и SMA Foundation. RG7916 — модификатор сплайсинга СМН2 и исследуется в трех исследовательских программах: FIREFISH, SUNFISH и JEWELFISH. Исследование  FIREFISH для младенцев со СМА 1 типа – Начало части 2 текущей фазы исследования Программа FIREFISH рассчитана на мледенцев возраста от 1 до 7 ...
Клинические исследования препарата Translana на территории Российской Федерации

Клинические исследования препарата Translana на территории Российской Федерации

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Компания РТС инициировала клинические исследования препарата Translana, разработанного для коррекции нонсенс мутации в гене Дистрофин, на территории Российской Федерации. Набор участников проходит на базе НИКИ Педиатрии им. Ю.Е.Вельтищева. Более подробную информацию можно получить так-же у Доктора Дмитрия Владимировича Влодавца (Кандидат медицинских наук, старший научный сотрудник отдела психоневрологии и эпилептологии, сотрудник Детского научно-практического центра нервно-мышечной патологии) - http://duchenne-russia.com/nevrolog Информация о критериях отбора здесь » Источник http://duchenne-russia.com...
PTC Therapeutics не удалось убедить FDA в эффективности препарата для лечения МДД

PTC Therapeutics не удалось убедить FDA в эффективности препарата для лечения МДД

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Американская фармацевтическая компания PTC Therapeutics не смогла убедить FDA в эффективности своего препарата Translarna (ataluren) для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), вызванной нонсенс-мутацией, сообщает FirstWord Pharma. Акции компании упали на 18%. Регулятор отказался регистрировать препарат еще в феврале 2016 г., посчитав заявку неполной. Затем FDA отклонило просьбу компании о пересмотре этого решения. Однако в марте того же года управление приняло к рассмотрению повторную заявку на Translarna. В 2014 г. препарат получил условное одобрение от Еврокомиссии для лечения пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), вызванной нонсенс-мутацией, старше пяти лет. В начале текущего года Еврокомиссия ратифицировала рекомендацию Комитета по лекарственным препаратам для меди...
Два мальчика против государства: суд не на жизнь, а на смерть

Два мальчика против государства: суд не на жизнь, а на смерть

АКТУАЛЬНО, ЗАКОН И ПРАВО, ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Заболевание обрекает их на смерть в возрасте примерно 20 лет. Лекарство, способное продлить жизнь, уже применяется в Европе. Но надежды российских родителей тонут в судебной трясине «Первое, что мы заметили, он не мог прыгать» Наверное, истории всех мальчиков с миодистрофией Дюшенна чем-то похожи. Заболевание становится заметным в 3-5 лет, в 10-12 лет эти дети теряют способность ходить, к 20 годам большинство из них умирает. Мышечная дистрофия Дюшенна — редкое генетическое заболевание, которое встречается с частотой 3 на 10 тысяч новорожденных мальчиков. По данным Благотворительного фонда «МойМио», в России живет около 4000 таких детей, и все они получают лишь симптоматическое лечение). Мансур Хасанзанов родился в 2004 году в Ульяновске. «Первое, что мы заметили, он не мог прыгать,...
Регионы судятся с больными детьми

Регионы судятся с больными детьми

ЗАКОН И ПРАВО, НОВОСТИ, ПЕРСОНАЛИИ
Пациентам с редкими заболеваниями отказывают в дорогостоящих лекарствах. Право на лечение редких болезней пациентам всё еще приходится отстаивать через суд. Регионы порой не хотят брать на себя закупку дорогостоящих препаратов или не в состоянии это сделать. Сложнее всего обстоят дела с инновационными, пока не зарегистрированными в России лекарствами — больным нужно еще доказать, что эти препараты требуются им по жизненным показаниям. Пока родители детей-инвалидов бьются за них в судах, заболевания прогрессируют. Дети оказываются заложниками несовершенства законодательства, тяжелой финансовой ситуации в стране, а порой даже жертвами бюрократической машины. По данным аппарата детского омбудсмена Анны Кузнецовой, в 2016 году только в федеральном регистре лиц, страдающих жизнеугрожающими и...