Повторный анализ клинических испытаний показывает потенциал Емфлазы для сохранения двигательной функции у мальчиков с МДД

Лечение Емфлазой (дефлазокортом) лучше для сохранения двигательной функции у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), чем стандартная терапия кортикостероидами, согласно повторному анализу данных двух клинических испытаний.

Новые результаты следуют за повторной оценкой объединенных данных, полученных в группе плацебо в исследованиях Фазы 2b (NCT00592553) и Фазы 3 (NCT01826487). Цель повторного анализа данных заключалась в оценке влияния кортикостероидов на прогрессирование заболевания МДД, поскольку все участники исследования лечились кортикостероидами.

Результаты объединенного анализа данных планируется представить на Ежегодном собрании Американской академии неврологии (ААН) 21-27 апреля 2018 года в Лос-Анджелесе. Они будут показаны на плакате под названием «Мета-анализ дефлазакорта против преднизона / преднизолона у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна» в рамках сессии под названием «Неврология ребенка» и «Неврология развития»: нервно-мышечные болезни.

Испытания были первоначально разработаны, чтобы продемонстрировать эффективность исследуемого препарата PTC Therapeutics Транслана (аталурен). Около 400 мальчиков с МДД были включены в исследования и были рандомизированы для приема плацебо или трансляны.

Участники, которые были зачислены в группы плацебо, получали терапию кортикостероидами в течение 48 недель до начала исследования. Шестьдесят четыре мальчика лечились емфлазой и 82 стандартным препаратом на основе преднизона или преднизолона. В так называемом пост-анализе исследователи повторно проанализировали и сравнили данные, полученные от этих пациентов, которые связаны с двигательной функцией, измеренные с помощью 6-минутного теста (6MWT).

ЧИТАЙТЕ ТАК ЖЕ:  В Новосибирске учёные синтезировали фрагменты ДНК для лечения СМА

Они обнаружили, что пациентам с МДД, которые получали емфлаза в течение 48 недель, удалось пройти более длинные дистанции, чем у пациентам, получавшим стандартную терапию кортикостероидами. Оценочная средняя разница составляла 34,1 метра в пользу группы, получавшей емфлазу.

«Дефлазокорт [Емфлаза] оказался более эффективным, чем преднизон / преднизолон, в замедлении прогрессирования МДД», — пишут исследователи.

Результаты предшествующего анализа данных испытаний при МДД уже показали аналогичный улучшенный ответ, при этом пациенты могли пройти на 31,6 метра больше, чем другие мальчики. Кроме того, Емфлаза задерживала потерю способности к передвижению у мальчиков старше семи лет в среднем на 3,8 года по сравнению с преднизоном или преднизолоном.

Наиболее частыми побочными эффектами в обеих группах лечения, затрагивающими более 10% участников, были рвота, головная боль, воспаление носовой полости и глотки (назофарингит), диарея, боль в верхних отделах живота, кашель, боль в конечности и лихорадка.

Источник МойМио

Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *