«Эврисди» одобрен в Европе против СМА для новорожденных

Препарат Roche против спинальной мышечной атрофии «Эврисди» одобрили в Европейском Союзе для детей до двух месяцев. В прошлом году такое показание лекарство получило в США.

Препарат против спинальной мышечной атрофии (СМА) «Эврисди» от компании Roche получил одобрение Европейской комиссии для лечения младенцев в возрасте до двух месяцев. Об этом сообщается на сайте компании.

«Эврисди» уже разрешен к применению у пациентов в возрасте от двух месяцев и старше в Европе. Теперь он сможет использоваться для лечения младенцев с момента рождения до двух месяцев с клиническим диагнозом СМА 1, 2 или 3 типа, у которых присутствуют от одной до четырех копий гена SMN2.

Решение ЕС о регистрации нового показания основано на недавней рекомендации Комитета по лекарствам для человека EMA и подкреплено промежуточным анализом продолжающегося исследования RAINBOWFISH, в котором участвовали шесть младенцев с двумя или тремя копиями гена SMN2. Через год после начала лечения все шесть младенцев смогли сидеть, четверо — стоять, а трое — самостоятельно ходить.

СМА — тяжелое нервно-мышечное заболевание, поражающее примерно одного ребенка из каждых 10 тыс. У людей с этим заболеванием наблюдается низкий уровень белка SMN, который необходим для функционирования нервов, ответственных за работу мышц и других функций организма, таких как глотание, речь, дыхание и движение.

В прошлом году американское FDA одобрило применение препарата для лечения детей со СМА в возрасте до двух месяцев. Решение принято на основе промежуточных данных исследования, которые показывают, что дети до появления симптомов, получавшие «Эврисди», через 12 месяцев лечения достигли ключевых показателей.

ЧИТАЙТЕ ТАК ЖЕ:  Первый пациент с мозговым имплантом Neuralink сыграл в шахматы

Российский Минздрав одобрил применение препарата у новорожденных в начале этого года. Впервые в России препарат был одобрен в ноябре 2020 года.

Источник pharmvestnik.ru

Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *