Тамоксифен замедлял прогрессирование мышечной дистрофии Дюшенна

Терапия тамоксифеном в качестве дополнения к приему кортикостероидов оказалась безопасной и хорошо переносилась пациентами с мышечной дистрофией Дюшенна. Прием тамоксифена привел к небольшому замедлению потери моторных функций в сравнении с плацебо, но полученные результаты оказались статистически и клинически незначимыми.

Ученые из Базельского университета оценили эффективность и безопасность использования тамоксифена у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна в качестве дополнения к лечению кортикостероидами. Результаты исследования опубликованы в журнале The Lancet Neurology.

Показатель изменения моторных функций в домене D1 у детей, которые получали тамоксифен, составил -3,05%, а среди участников группы плацебо — -6,15%. Тяжелые нежелательные явления выявили у двоих участников, по одному из каждой группы. Летальные исходы и жизнеугрожающие события на фоне приема тамоксифена не зафиксированы. Самым распространенным нежелательным явлением ученые назвали вирусные инфекции.

Исследователи отметили: хотя у пациентов, которые получали тамоксифен, отмечено замедление прогрессирования заболевания, полученные результаты являются клинически и статистически незначимыми. В настоящее время ученые не могут рекомендовать прием тамоксифена в ежедневной клинической практике для лечения пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна из-за недостаточных доказательств его эффективности.

В исследовании приняли участие 78 мальчиков в возрасте от 6,5 до 12 лет с генетически подтвержденным диагнозом мышечной дистрофии Дюшенна, которые получали постоянную терапию кортикостероидами более полугода. Участникам дополнительно назначали тамоксифен по 20 мг в день перорально или плацебо. Оценивали изменение моторных функций в домене D1.

ЧИТАЙТЕ ТАК ЖЕ:  Паралич побеждён: помог искусственный спинной мозг

Источник medvestnik.ru

Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *