Biocad перешел к клиническим испытаниям препаратов от гемофилии и СМА

Компания Biocad (Санкт-Петербург) перешла к клиническим испытаниям генотерапевтических препаратов от гемофилии и спинальной мышечной атрофии, сообщил директор департамента разработки генотерапевтических препаратов компании Павел Гершович в ходе международного конгресса CRISPR-2023 в Новосибирске во вторник.

«Терапия спинальной мышечной атрофии, гемофилии В, гемофилии А — у нас в данный момент R&D (исследования и разработки — ИФ) закончены, прошли доклинические исследования, и пациенты в рамках клинических исследований уже получают эти препараты», — сказал он.

Препараты созданы на основе аденоассоциированного вирусного вектора, на клинические испытания получены разрешения Минздрава РФ.

Как сообщалось, специалисты Biocad разработали оригинальный генотерапевтический препарат для терапии СМА, а также два оригинальных генотерапевтических препарата для терапии гемофилии А и В.

Проведение клинических исследований лекарства от СМА может занять до 3 лет.

Спинальная мышечная атрофия — генетическое заболевание, характеризующееся развитием прогрессирующей мышечной слабости в детском возрасте.

В настоящее время в РФ собственных генотерапевтических препаратов нет, при этом в мире таких препаратов всего несколько: препарат от дистрофии сетчатки, для лечения спинальной мышечной атрофии, также зарегистрированный и в РФ.

Источник interfax-russia.ru

ЧИТАЙТЕ ТАК ЖЕ:  Медицина будущего: какие технологии позволят людям победить старость, болезни и смерть?

Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *