Shadow

Этеплирсен демонстрирует продолжительный положительный эффект на 84 неделе

Этеплирсен демонстрирует продолжительный положительный эффект на 84 неделе

Этеплирсен демонстрирует продолжительный положительный эффект на 84 неделе

Обновление данных (26 сентября 2013 года): Результаты, полученные по истечении 96 недель, продемонстрировали продолжающуюся стабилизацию показателей пешей дистанции, преодолеваемой мальчиками, по отношению к которым применялось Этеплирсеном. Более ранние результаты показали, что вливание Этеплирсена в течение 48 недель привело к статистически важному увеличению выработки белка дистрофина.

В ходе пресс-релиза, проводимого 26 сентября 2013 года, компания Sarepta Therapuetics сообщила результаты исследований, проводимых в течение 96 недель. Президент и главный исполнительный директор компании Sarepta, Крис Гарабедиан (Chris Garabedian) сказал: “Мы с нетерпением ожидаем возможности поделиться обновленными данными с , выступающими в качестве части Заявки на регистрацию нового лекарственного препарата Этеплирсена, которую мы планируем подать в первой половине 2014 года”.

Этеплирсен, экспериментальный -пропускающий лекарственный препарат разработан для лечения мышечной дистрофии Дюшена (МДД), вызванной специфическими мутациями в гене дистрофина, продолжает демонстрировать устойчивый эффект при преодолении пешей дистанции на протяжении 84-ой недели фазы 2b, в которой принимало участие 12 человек.

Этеплирсен предназначен для пропуска экзона 51 гена дистрофина.

Результаты были озвучены в ходе проведения пресс-релиза 19 июня 2013 года компанией , базирующейся в Кембридже, Массачусетс. И в тот же день на Конференции по Здравоохранению (Health Care Conference) 2013, организуемой компанией Wells Fargo Securities в Бостоне.

Интернет-трансляция презентации конференции, а также вспомогательные материалы доступны на сайте Sarepta.

“По истечении более чем полутора лет к данному моменту мы продемонстрировали способность ходить у группы мальчиков, возраст которых сейчас составляет в среднем 11 лет, т.е. это тот возраст, когда большинство мальчиков с МДД теряют способность передвигаться пешком. По отношению к этим мальчикам было применено первичное лечение Этеплирсеном”, – сказал Крис Гарабедиан, президент и главный исполнительный директор компании Sarepta Therapeutics.

Дистанция, преодолеваемая пешком; оценка выработки дистрофина.

ЧИТАЙТЕ ТАК ЖЕ:  «Говорить о росте заболеваемости пока не приходится»: врач-невролог рассказал о лекарствах от СМА

Спустя 84 недели (1 год и 6 мес), способность ходить стабилизировалась у всех участников исследования. Хотя тем лицам, по отношению к которым применялось лечение Этеплирсеном на протяжении всех 84 недель, удалось достичь стабильности на более высоком уровне (они преодолевали большую пешую дистанцию), чем тем участникам, по отношению к которым применялось на протяжении первых 24 недель исследования, а затем лечение Этеплирсеном.

Пешая дистанция измерялась в рамках шестиминутного теста на ходьбу. Определялось, насколько далеко участники могут пройти в течение шести минут.

Участники, которым делалось еженедельное внутривенное вливание Этеплирсена в течение всего периода исследования в одном из двух объемов дозы, были отнесены к группе продолжительного терапевтического лечения. Участники, по отношению к которым применялись вливания плацебо на протяжении первых 24 недель с последующими вливания Этеплирсена, были отнесены к группе плацебо/отсроченного (отложенного) лечения.

Биопсия мышечной ткани для получения сведений о выработке дистрофина (необходимого мышечного белка, которого недостает при МДД) была проведена на 48 неделе у всех пациентов. Результаты, сообщавшиеся ранее, показали, что организмы всех пациентов вырабатывали дистрофин на временной отметке – 48-ая неделя.

Два участника группы продолжительного терапевтического лечения утратили способность ходить к 24 неделе, в результате чего их данные не могли быть получены в ходе последующих тестов на шестиминутную ходьбу.

Один из участников группы плацебо/отсроченного (отложенного) лечения временно потерял способность ходить из-за перелома лодыжки, и не смог принять участие в шестиминутном тесте на ходьбу, проводимом на 84 неделе. К настоящему моменту он уже восстановил свою способность ходить.

Способность ходить стабилизировалась, не смотря на увеличение возраста участников

Используя данные, полученные на основе максимальных показателей пешей дистанции, преодолеваемой в течение шести минут, исследователи обнаружили, что каждый мальчик успешно справился с задачей при проведении теста в течение двух дней подряд.

ЧИТАЙТЕ ТАК ЖЕ:  Некоторым аптекам разрешили доставлять лекарства покупателям. Какие компании смогут этим заниматься

Начиная с базовой границы (0 неделя) до 84 недели, средняя величина ухудшения показателей при преодолении пешей дистанции за шесть минут у группы продолжительного терапевтического лечения составляла 21 метр (69 футов).

Начиная с базовой границы (0 неделя) до 84 недели, средняя величина ухудшения показателей при преодолении пешей дистанции за шесть минут у группы плацебо/ отсроченного (отложенного) терапевтического лечения составляла 67 метров (221 фут).

Участники группы продолжительного терапевтического лечения на 84 неделе в среднем проходили на 46 метров (152 фута) дальше, чем участники группы плацебо/ отсроченного (отложенного) терапевтического лечения. Различие было расценено как статистически важное.

Показатели при преодолении пешей дистанции за шесть минут у группы плацебо/ отсроченного (отложенного) терапевтического лечения начали стабилизироваться (устойчиво сохраняться) на 36 неделе. Это период времени, когда началась выработка белка дистрофина.

В период между 36 и 84 неделями у всех участников группы продолжительного терапевтического лечения было отмечено снижение способности ходить. Но снижение находилось на уровне ниже 10 процентов. Средний возраст участников этой группы на 84 неделе составлял 11 лет. Это возрастная категория, при которой способность ходить у детей, которых затронула МДД, обычно заметно снижается.

В период между 36 и 84 неделями три участника группы плацебо/ отсроченного (отложенного) терапевтического лечения продемонстрировали увеличение показателей при преодолении ими пешей дистанции. В тоже время четыре участника продемонстрировали снижение показателей на 2,5 процента. Средний возраст членов этой группы на 84 неделе составлял 10 лет и 4 месяца. Это время, когда у мальчиков с МДД может ожидаться значительное ухудшение способности ходить. (Примечание: Сообщается, что у одного из участников было отмечено незначительное увеличение показателей преодоления пешей дистанции. Однако данные не были получены в ходе теста на ходьбу, проводимого на 84 неделе, т.к. у участника была сломана лодыжка. Данные по этому участнику были предоставлены на основании результатов, которые он продемонстрировал на 74 неделе).

ЧИТАЙТЕ ТАК ЖЕ:  Аферисты воспользовались 140-м указом по растаможке автомобилей на льготных условиях

Не было отмечено никаких клинически значимых побочных эффектов, связанных с этим методом терапевтического лечения. Не было выявлено серьезных побочных эффектов. Прекращение лечения также не осуществлялось.

Не было отмечено никаких клинически значимых изменений, касающихся этого метода терапевтического лечения, выявленных в ходе проведения лабораторного теста, связанного с вопросами безопасности лекарственного препарата.

У двоих участников было отмечено временное повышение уровня белка в моче, но эта ситуация была устранена без какого-либо вмешательства, и она не вызывала появление каких-либо видимых побочных эффектов.

Дальнейшие нормативные действия компании Sarepta

В ходе своего выступления на конференции Wells Fargo генеральный директор Крис Гарабедян сказал следующее:

Sarepta выражает надежду на то, что к концу июля 2013 года будет организована встреча с Администрацией по пищевым продуктам и лекарственным веществам (U.S. Food and Drug Administration (FDA)) для обсуждения вопросов, касающихся следующих этапов утверждения Этеплирсена. (Первоначально компания надеялась на встречу с FDA в июне).

Sarepta выражает надежду на то, что сможет приступить к проведению подтверждающего исследования Этеплирсена в первом квартале 2014 года. (Компания находится на стадии принятия на себя требуемых обязательств, касающихся условий проведения подтверждающего исследования).

Компания выражает надежду на то, что FDA будет расценивать выработку белка дистрофина в качестве образца в ходе оценки при помощи мышечной биопсии, а также в качестве суррогатной конечной точки, т.е. измерения «разумной степени вероятности предсказания клинической эффективности». Если FDA будет расценивать выработку белка дистрофина как допустимую конечную точку, агентство позволит компании Sarepta подать заявку для ускоренного утверждения Этеплирсена. Это может означать доступ пациентов к Этеплирсену до окончательного утверждения лекарственного препарата.

Источник: МойМио

ТАНЦЫ НА КОЛЯСКАХ | БЕЛАРУСЬ


Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *