CRISPR/Cas9 — футуристическая технология изменения генома, которую называют одновременно как ключом к решению важнейших медицинских проблем, так и путём в мир ужасающих мутаций. Возможно, оба варианта правдивы. Так или иначе, она уже вовсю используется в агрокультуре и медицине, в том числе для модификации человеческих эмбрионов. Чего же именно мы можем добиться в будущем?
Существует ряд иных «инструментов» для редактирования генов, но CRISPR — наиболее перспективен, эффективен и надёжен, поскольку белок Cas9 одинаков для всех локусов-мишеней, т. е. определённых генов на карте хромосомы. Технология позволяет создавать разрывы на цепочке ДНК и заполнять их нужными элементами. На данный момент интерес к модификации генома только растёт — и вот десять вещей, которые он нам открывает.
Избавление от малярии. Биологи из Калифорнийского университета использовали CRISPR, чтобы создать малярийных комаров, не способных заразиться плазмодиями Plasmodium falciparium, и тем самым распространить болезнь дальше. Устойчивость распространяется на 99% потомства генетически модифицированных комаров, и в теории должна помочь навсегда избавиться от малярии.
Лечение рака. В 2015 году для внушительной победы над одним из худших врагов человечества медики применили не CRISPR, но схожую технологию изменения генов — TALEN. Иммунные клетки были модифицированы на атаку раковой опухоли без причинения вреда здоровым тканям. В результате годовалая Лейла Ричардс, страдающая от острого лимфобластного лейкоза, полностью избавилась от болезни.
Лечение мышечной дистрофии. Мышечная дистрофия в основном развивается из-за генетического дефекта, ведущего к недостаточной выработке белка дистрофина, необходимого для развития мышц. Мутация, виновная в этом заболевании, затрагивает один-единственный ген, и оттого является идеальной целью для CRISPR/Cas9. Пока что были проведены успешные опыты на мышах.
Создание здоровенных собак и коз. Китайские учёные уже сейчас используют CRISPR/Cas9 для удаление генов, ответственных за ограничение роста мускулов и волос у овец, чтобы продвинуть мясную и шерстяную индустрии. По непонятным причинам, эти же опыты проводились на биглях. Возможно, в дальнейшем весь мир возьмёт пример с Китая, и нас ждут огромные коровы, выходящие прямиком с фабрики клонирования.
Пересадка свиных органов людям. Джордж Чёрч, знаменитый генетик из Гарвардской медицинской школы, недавно использовал CRISPR для изменения 62 генов у свиньи. По задумке, это должно позволить пересаживать свиные органы людям, и тем спасти тысячи жизней. Также модификация множества генов за раз является огромным шагом в развитии данной технологии.
Лечение ВИЧ. ВИЧ внедряет своё ДНК в гены носителя, и именно поэтому его невозможно полностью уничтожить. Не было возможно, точнее, до применения CRISPR. Технология успешно показала себя в устранении вредоносного участка ДНК, проблема лишь состоит в точном его обнаружении.
Разработка качественно новых лекарств. Одна из крупнейших в мире фармацевтических компания Bayer AG начала масштабную разработку новых лекарств, основанных на CRISPR. Препараты предназначены для лечения сердечных заболеваний, анемии и слепоты, но в первую очередь исследование нацелено на развитие само генной технологии.
Создание супер-растений. Человечество меняло гены агрокультур на протяжение всей своей истории, но теперь в дело вступили новейшие методы. Учёные из Ратгерского университета работают над созданием улучшенных сортов винограда и газонной травы, чтобы затем этот способ можно было распространить на любое культурное растение. В первую очередь это касается сопротивления типичным болезням.
Исцеление слепоты. Разумеется, потерять зрение можно различными путями, но CRISPR разбирается минимум с парой из них. Учёные успешно уничтожили мутацию, вызывающую пигментный ретинит — наследственное заболевание, ведущее к слепоте. Эксперименты проводились на крысах, но лечение людей не за горами. Также, компания Editas Medicine обещает лечение амавроза Лебера, другой глазной болезни, к 2017 году.
Улучшение человека. Хотя технология генной модификации уже применялась на людях, как в случае с больной раком девочкой, в основном это считается неэтичным. Тем не менее, учёные из лондонского Института Фрэнсиса Крика недавно получили разрешение на изменение генов человеческих эмбрионов, чтобы изучить первые фазы жизни и улучшить варианты их развития.