Экспериментальный лекарственный препарат Аталурен, находящийся на стадии разработки, предназначенный для мышечной дистрофии Дюшена (МДД) или мышечной дистрофии Беккера (МДБ), вызванных специфическими мутациями в гене, влияющем на белок дистрофина, на данный момент не получит условного утверждения от Европейского агентства лекарственных средств (European Medicines Agency (EMA)). Разработчик Аталурена обращается с заявкой, чтобы EMA провела повторную оценку данных.
PTC Therapeutics, биофармацевтическая компания из Нью-Джерси, занимающаяся разработкой Аталурена (ранее носящего название PTC124) при поддержке АМД, в ходе проведения пресс-релиза 24 января 2014 года озвучила решение, принятое Европейским регулирующим органом. Компания подала заявку на условную регистрацию при совместной работе с EMA в декабре 2012.
На данный момент лекарственный препарат находится на 3 фазе исследования с участием 220 мальчиков с нонсенс-мутациями, связанными с МДД или МДБ. Возраст мальчиков от 7 до 16 лет. Кроме того, они подходят и по ряду других критериев. Исследование по-прежнему открыто для новых участников. Условное утверждение позволило бы компании сделать лекарственный препарат доступным для пациентов из Европы до того момента, когда будет завершена фаза 3 исследования, хотя полное подтверждение все еще потребуется для того, чтобы завершить данное исследование.
Результаты фазы 3 исследования необходимы для утверждения Аталурена Администрацией США по пищевым продуктам и лекарственным веществам (U.S. Food and Drug Administration (FDA)), независимо от того, каким будет окончательное решение EMA.
«Хотя мы и относимся с пониманием к тому, что эта задержка стала разочарованием для семей, живущих с данным заболеванием, мы все же воодушевлены детальными обсуждениями, которые состоялись у нас с EMA в процессе подачи заявки», — сказал Стюарт Пелтц (Stuart Peltz), генеральный директор PTC Therapeutics. » Мы осознали факт присутствия существенного риска и сообщили об этом, мы понимали, что EMA не выдаст нам условное одобрение, когда мы приступили к выполнению данного процесса 15 месяцев назад. Тем не менее, мы придерживались этого подхода потому, что мы верим, что Аталурен продемонстрировал клиническое преимущество при лечении МДД пациентов с нонсенс-мутацией в рамках наших исследований. Препарат в целом хорошо переносился, и он должен стать доступным для пациентов насколько быстро, насколько это возможно».
Об Аталурене
Аталурен, принимаемый перорально, известен как лекарственный препарат «сквозного прочитывания стоп-кодона». Препарат разработан для того, чтобы заставить клетки произвести «сквозное прочитывание» (проигнорировать) коды с ошибками в генетических инструкциях, способных привести к тому, что клетки стали бы останавливать молекулы белка до того, как процесс выработки был бы завершен. Эти коды с ошибками, известные как «преждевременные стоп-кодоны» или «нонсенс» мутации в гене дистрофина являются причинами возникновения МДД или МДБ приблизительно у 13 процентов пациентов с данными заболеваниями.
В 2010 PTC объявила о том, что при проведении 48-недельной фазы 2 исследования Аталурена пациенты, которым давалась меньшая из двух доз Аталуерна, в течение шести минут преодолевали дистанцию быстрее, нежели те, кто принимал большую из двух доз Аталуерна или плацебо.
Источник: МойМио