Стабилизация легочной функции через неделю у 120 больных с мышечной дистрофией Дюшенна получавших етеплирсен в фазе 2b исследования.

pillsperiodictable

Миодистрофия Дюшенна (МДД)  является редким, дегенеративным, генетическим заболеванием, которое приводит к прогрессирующей потере мышечной силы и преждевременной смерти.

К клиническим проявлениям относится  легочная  дисфункция, когда пациенты теряют способность ходить. В частности, максимальное давление на вдохе и выдохе (MIP и MEP %)  ухудшаются примерно на 4% в год в возрасте от 8-19.

Етеплирсен является исследуемым лекарственным средством,  предназначеным для включения продукции функционального дистрофина у мальчиков, которые поддаются пропуску экзона 51. По окончании 24-недельной двойной слепой, плацебо-контролируемой фазы все пациенты были зачислены в расширенное открытое  исследование, и  пациенты, получавшие плацебо,  начали   лечение етеплирсеном.

Форсированная жизненная емкость (ФЖЕЛ) % от должного, MIP, MEP и MIP и MEP%  оценивались от 12 до 24 недель. Средний возраст на неделе 120 был 12 лет. На неделе 120 данные 5 из 6 параметров  статистически не отличались от базовой линии, за исключением статистически значимого увеличения MEP.

Кроме того, отдельные значения  для всех 12 пациентов по-прежнему находились в пределах  нормальных для данного возраста значений, свидетельствующих о продолжающейся нормальной функции легких, без необходимости какой-либо  вентиляции или наличия симптомов дыхательной недостаточности. Будет предоставлено​​ обновление данных после 3 лет лечения (неделя 144).

Источник МойМио

ЧИТАЙТЕ ТАК ЖЕ:  FDA одобрило препарат компании Santhera для лечения мышечной дистрофии Дюшенна

Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *