CAMBRIDGE, Mass., March 20, 2013 /PRNewswire/ — DART Therapeutics Inc., инновационная биотехнологическая фирма новой модели, сосредоточенная на разработке терапий для мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), объявила сегодня о развитии SARM кандидат- препарата, полученного от Бельгийской компании Galapagos NV. В ранних исследованиях кандидат- препарат, переименованный в DT-200, продемонстрировал значительный потенциал по увеличению размера и силы мышц. DT-200 может представлять собой новый класс терапии для такого мышечно-дегенеративного заболевания, как МДД, и иметь потенциальную выгоду при различных нервно-мышечных заболеваниях, при которых улучшение мышечной силы и функциональности было бы положительным результатом. Galapagos предоставила права на свой SARM кандидат-препарат для МДД пациентской организации Charley’s Fund и фонду Nash Avery Foundation, являющемуся соучредителем DART Therapeutics. Условия передачи прав от Charley’s Fund и Nash Avery компании DART не раскрываются.
Селективные модуляторы андрогенных рецепторов (Selective androgen receptor modulators, SARM) способствуют повышению мышечной массы и, как следствие, силы, используя обычные андрогенные пути, без негативных эффектов, свойственных пероральным андрогенным стероидам. DT-200 является пероральным препаратом класса SARM, продемонстрировавшим в доклинических исследованиях потенциал для увеличения размера и силы мышц. При МДД SARM-ы могут быть использованы для прекращения прогрессирующей утраты пораженных мышц за счет увеличения их размера и силы. Однако это пока неисследованная область в терапии МДД. Хотя эффект препарата в нормальных мышечных клетках был явным, исследователи пока не знают, сможет ли SARM терапия увеличить больные мышечные клетки, и можно ли будет поставить знак равенства между их ростом и увеличением мышечной силы. Если DART продемонстрирует ценность SARM-ов для МДД, они могут стать важным компонентом будущего коктейля препаратов, поскольку мышечные клетки, оставшиеся в живых после воздействия других компонентов такого коктейля будут больше, сильнее, и, возможно, более устойчивы к повреждениям. Исследования DART могут также показать пользу SARM-ов для других нервно-мышечных заболеваний, таких как лице-плече-лопаточная мышечная дистрофия (МД Ландузи-Дежерина), спинальная мышечная атрофия, болезнь Шарко-Мари-Тус и БАС.
«Мы знаем, что для трансформации МДД в хроническое, управляемое заболевание, потребуется коктейль препаратов», говорит Dr. Diana Escolar, Chief Medical Officer of DART Therapeutics. «Исследование фазы 1 с участием взрослых добровольцев показало, что DT-200 является безопасным и хорошо переносимым. Работая с этим SARM, мы намерены исследовать степень увеличения мышечной массы и потенциальную силу у пораженных мышц, что может привести к разработке терапии, адресованной к ключевой неудовлетворенной потребности в будущем коктейле [препаратов] для МДД «.
Во второй половине 2013 года DART инициирует исследования фазы 2а у взрослых с нормальным мышцами, сопровождая его исследованием при аномальном ослаблении мышц, чтобы оценить влияние DT-200 на увеличении мышечной массы, мышечной силы и двигательных функций. Это исследование послужит доказательством концепции, что либо нормальные мышцы, либо пораженные, либо и те и другие могут реагировать на SARM-ы, и что эффект увеличения мышечной массы будет клинически благотворным. Если результаты этих исследований будут положительными, будут проводиться исследования для МДД или других нервно-мышечных заболеваний.
«Компания DART была создана в частности для исследования вопросов в области МДД, на которые пока нет ответов», — говорит Gene Williams, генеральный директор DART. «Наша модель дает нам уникальную возможность ставит трудные вопросы и направлять выделяемые на исследования средства на области, которые могут оставаться незамеченными из-за временных и стоимостных ограничений, что свойственно традиционным биотехнологическим фирмам. Мы надеемся, что SARM-ы сыграют роль в потенциальном коктейле для МДД, и смогут быть полезными и для ряда других редких заболеваний, что, как мы надеемся, поможет детям и вне сообщества МДД».
Фирма Galapagos завершила исследование фазы 1 своего SARM кандидат-препарата на здоровых добровольцах, показавшее положительные результаты с точки зрения воздействия и переносимости. Несколько исследований по проверке концепции на MDX-мышах, наиболее распространенной модели для изучения мышечной патологии при МДД, показали кратко- и долгосрочные возможности по предупреждению утомляемости после длительных физических нагрузок. Эти ранние исследования частично финансировались соучредителем DART фондом Charley’s Fund и Nash Avery Foundation
МДД — редкое детское заболевание, затрагивающее примерно 1 из 3600 мальчиков во всем мире. Оно обусловлено генетической мутацией, нарушающей синтез функционального дистрофина, белка, имеющего важное значение для нормального функционирования мышц. Мальчики с МДД демонстрируют прогрессирующие признаки мышечной слабости уже в возрасте до трех лет, теряют способность к хождению в подростковом возрасте, и погибают от сердечной или дыхательной недостаточности как правило в конце второй или начале третьей декады жизни.
О DART Therapeutics Inc.
DART Therapeutics Inc., Cambridge, Mass. — биотехнологическая фирма, использующая новую модель для разработки лекарств для редких педиатрических нервно-мышечных заболеваний. В этой модели пациентские фонды присоединяются к ветеранам биотехнологической отрасли, чтобы оказать влияние на центральную проблему для редких заболеваний: быструю разработку терапии. DART сфокусирована на мышечной дистрофии Дюшенна, смертельном нервно-мышечном заболевании, для которого не существует эффективного лечения. Для получения дополнительной информации посетите www.dartrx.com .
Перевод miopatia.ru