Улучщение после лечения етеплирсеном

Улучщение после лечения етеплирсеномЕтеплирсен, экспериментальный препарат для  пропуска  экзона, предназначен для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), вызванной конкретными мутациями в гене дистрофина, продолжает демонстрировать улучшения  в шестиминутном тесте после 74 недель  фазы 2b у  12 пациентов.

Етеплирсен  вызвает  пропуск экзона 51 гена дистрофина.

Sarepta Therapeutics, Кембридж, штат Массачусетс биотехнологическая компания, объявила результаты 5 апреля 2013 в своем  пресс-релизе. Более подробная информация будет представлена ??на конференции MDA , которая  состоится 21-24 апреля в Вашингтоне, округ Колумбия «Мы рады видеть продолжение стабилизации способности  ходить у больных, получавших етеплирсен почти 1,5 года», говорит Крис Гарабедян, президент и главный исполнительный директор  Sarepta Therapeutics. «Эти данные особенно убедительны, если смотреть в контексте опубликованных исследований  естественной  истории болезни, в которых показано  существенное снижение на шесть-минутного теста   [пройденного расстояния за  шесть минут] за этот период времени у  аналогичных пациентов. Эти результаты продолжают поддерживать потенциал  развития етеплирсена для  лечения МДД и ??изменении курса этой прогрессивного и необратимого мышечного заболевания «.MDA оказывает поддержку развитию пропуска экзонов в качестве стратегии лечения МДД с 1990 года и предоставил дополнительное финансирование для клинических испытаний етеплирсена   неврологу Джерри Менделлу в  Национальной детской больнице  в Колумбусе, штат Огайо.

ЧИТАЙТЕ ТАК ЖЕ:  Чипирование – опасность для человека или возможность развить мозг? Вот какие проекты уже существуют

 Продолжение улучшения  через  74 недели.

Через  74 недели еженедельное внутривенное вливание  етеплирсена продолжало оставаться хорошо переносимым, без клинически значимых, связанных с лечением нежелательных явлений, серьезных нежелательных явлений или  госпитализации. Один из участников испытал временное повышение белка в моче, которое  не имело никаких клинических симптомов. Участник продолжает лечение без перерыва и белок  в моче  исчез через неделю. Шесть участников процесса, которые получали либо 30 мг/ кг в неделю либо 50 мг/ кг в неделю в течение периода исследования, в среднем. Группа  пациентов, получавших плацебо первые 24 недели,  после этого получали  етеплирсен  в дозе  30 или 50 мг/кг в неделю в течение оставшейся части исследования. На 74-неделе  снижение в среднем  шести- минутного  теста   в группе, получавшей етеплирсен (шесть мальчиков) было 2,2 метра (7,2 футов), в то время как в группе плацебо / замедленного  лечения (четыре мальчика),  тест   сократился на 64,6 метров (211,9 футов).62,4-метровая (204,7 футов) разница в среднем снижении пройденного расстояния была статистически значимой. Два участника процесса получавших  30 мг/ кг показали быстрое прогрессирование заболевания и потеряли  способность ходить на 24-й неделе. Поэтому они не могут быть включены в шести-минутный  тест после этого момента — оставляя в общей сложности 10 участников испытания. Следующие шаги.

ЧИТАЙТЕ ТАК ЖЕ:  Госпомощь до 2600 рублей. На какую поддержку могут рассчитывать инвалиды в Беларуси?

В январе  Sarepta Therapeutics объявила о своем намерении встретиться с FDA в течение первого квартала 2013 года, чтобы обсудить дальнейшие шаги для  развития етеплирсена. MDA будет сообщать о результатах этой встречи, когда они станут доступны.

Источник: МойМио

Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *