Каждый год компания Muscular Dystrophy инвестирует более одного миллиона фунтов стерлингов в исследования. Это порядка 25 — 30 научно-исследовательских проектов, направленных на повышение понимания первопричин многих различных типов мышечных заболеваний и разработки эффективных методов лечения.
В этом году, девять захватывающих новых проектов
1)Улучшение диагностики митохондриальной болезни
2)Поиск новых генов, которые вызывают врожденные мышечные дистрофии и врожденной миопатии.
3)Разработка животной модели для тестирования терапии для отдельных видов мышечной дистрофии
4)Поиск эффективных средств для лечения спинальной мышечной атрофии
5)Понимание двух различных типов поясно-конечностной мышечной дистрофии
Еще три проекта будет проверять терапевтические подходы для мышечной дистрофии Дюшенна в лаборатории:
6)Разработка атрофин препарата для дистрофии Дюшенна и Беккера
Профессор Дам Кей Дэвис и его коллеги из Оксфордского университета ищут лекарства, которые могли бы увеличить количество белка атрофин, в мышцах. Считается, что атрофин может компенсировать недостаток дистрофина в мышечной дистрофии Дюшенна. В случае успеха, такой подход в лечении МДД будет применяться в отношении всех мальчиков и молодых мужчин с МДД и МДБ.
Это исследование может открыть новые препараты, которые обладают потенциалом для лечения всех людей с Дюшенна и Беккера мышечными дистрофиями. Считается, что такая терапия будет безопасна, потому что атрофин уже присутствует в организме, повышение уровня атрофин не будет вызывать иммунного отторжения.
Руководитель проекта: профессор Дам Кей Дэвис
Адрес: Оксфордский университет
Условия: МД Дюшенна, Беккера
Продолжительность: 2 года
Общая стоимость проекта: 98446 фунтов стерлингов
7)Использование пропуска экзонов для роста мышц
Профессор Джордж Диксон планирует планирует сочетать молекулярный патч для блокирования миостатина с пропуском экзонов . Эта комбинированная терапия может оказаться более эффективной, чем каждое лечение само по себе. Руководитель проекта: профессор Джордж Диксон
Откуда: Royal Holloway — Лондонский университет
Условия: МД Дюшенна,
продолжительность: 3-х лет
Общая стоимость проекта: 124 696 фунтов стерлингов
8)Улучшение доставки молекулярных патчей(антисмысловых олигонуклеотидов) для поперечно-полосатых мышц
В рамках данного проекта профессор Уэллс и его аспирант будет изучать пути улучшения доставки молекулярных патчей , чтобы они могли охватить все мышцы . В настоящее время идут клинические испытания пропуска экзонов для МДД, но исследователи столкнулись с проблемой недостаточно равномерного распределения и количества патчей для всех мышц тела
Клинические испытания пропуска экзонов уже показали некоторые обнадеживающие результаты , но чтобы значительно улучшить эффективность этого лечения в увеличнии мышечной силы и функции мышц .Проект также может позволить использовать более низкие дозы молекулярного патча, который может быть безопаснее и дешевле.
Это исследование также может принести пользу людям с другими нервно-мышечными заболеваний, такими как миотоническая дистрофия, которые влияют на сердце и для которых подобные молекулярные патч-технологии подавали бы надежды в качестве потенциальной терапии.
Руководитель проекта: профессор Доминик Уэллс
Расположение: Королевского ветеринарного колледжа в Лондоне
Условия: МДД
Продолжительность: 4 года
Общая стоимость проекта: 113 810 фунтов стерлингов
Таже финансируется клиническое испытание
9)Пилотное клиническое испытание для болезни Мак Ардла, характеризующейся быстрой утомляемостью при прогрессирующей дистрофии мышц, сердечной недостаточностью и др., обусловлено дефицитом мышечной фосфорилазы, участвующей в метаболизме гликогена –аутсомно-рецессивный тип
http://www.muscular-dystrophy.org/research…awarded_funding
Источник miopatia.ru