Эффективная коррекция in vitro стволовыми мышечными клетками дистрофических мышц мышей.

1Fotolia_36880196_Subscription_XL3

Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) является прогрессирующим заболеванием, вызванным мутацией в гене дистрофина.

Генная коррекция и аутотрансплантация мышечных стволовых клеток (т.е. клеток-сателлитов) представляет собой многообещающий терапевтический подход для восстановления экспрессии дистрофина мышечными волоконами у этих больных; Однако низкая частота сателлитных клеток во взрослых мышцах препятствует выделению достаточного количества клеток для приживления.

Чтобы решить эту проблему, мы стремились улучшить условия культивирования, которые поддерживают увеличение сателлитных клеток и потенциально обеспечивают больше количество клеток для трансплантации. Мы обнаружили, что форсколин, аденилатциклазы активатор, резко расширял популяцию спутниковых клеток в культуре.

Форсколин обработанные культивируемые клетки сохранили иммунофенотипические характеристики сателлитных клеток, и трансплантированные в дистрофические мышцы, дали значительно более высокий уровень приживления по сравнению с контрольными клетками. Форсколин также резко расширяет спутниковые клетки MDX мышиной модели МДД в культуре.

В качестве доказательства концепции комбинированного подхода генной и клеточной терапии для лечения МДД, мы ориентировались на мутантный локус дистрофина редактируемый с помощью технологии CRISPR в дистрофических сателлитных клетках. Экспансия и генная коррекция спутниковых мышечных клеток в культуре, как описано здесь, дает возможность улучшения комбинированной генной и клеточной терапии для нервно-мышечных расстройств.

http://www.distrofiamuscular.net

Источник МойМио

ЧИТАЙТЕ ТАК ЖЕ:  В Петербурге начался пилотный проект по селективному скринингу на мышечные дистрофии Дюшенна и Беккера

Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *