Мышечная дистрофия Дюшенна может быть приостановлена препаратом от рака.

shutterstock_281734553_result

Препарат, используемый для лечения лейкемии, может быть потенциальной терапией для замедления прогрессирования мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), в соответствии с результатами исследования, опубликованного в журнале Human Molecular Genetics  под названием «Дазатиниб в качестве средства для лечения мышечной дистрофии Дюшенна.»

В исследовании доктор Линн Липскомб и его коллеги из Университета Шеффилда в  Великобритании изучал дазатиниб, ингибитор киназы, который работает блокируя действие аномального белка, который заставляет  раковые клетки размножаться. Ученые обнаружили, что дазатиниб также выключает подобные сигналы для белка дистрогликана, отвечающего за поддержание здоровья мышечной ткани. Дистрогликан  связан с МДД.

Исследователи протестировали дазатиниб на  Данио, как модели МДД,  и сообщили об улучшении их состояния на 40%. В частности, леченые рыбки плавали быстрее и в течение более длительного времени, чем контрольная группа  рыб. Исследователи полагают, что, если препарат применять в комбинации с другими видами терапии, находящихся в разработке, его эффективность может быть дополнительно улучшена.

«Дазатиниб явно имеет потенциал как лечение МДД, — Профессор Стив Виндер, который руководил исследованием, сказал в пресс-релизе. -Мы считаем препарат может быть эффективным в замедлении разрушения мышц, продлевая способность пациентов ходить, а также защиты их сердца и дыхательных мышц. Существует вероятность того, что, если препарат начать давать  немедленно после постановки диагноза, прогрессирование заболевания может быть значительно сокращено».

Поскольку  дазатиниб является одобренным препаратом для лечения нескольких лейкозов, исследователи надеются, что испытания могут быть более быстро начаты, чтобы проверить его потенциал у пациентов с МДД. Клинические исследования уже начали у мышей, где также получены обнадеживающие результаты. Другие препараты с механизмом действия аналогичным дазатинибу также будут исследованы  командой ученых.

ЧИТАЙТЕ ТАК ЖЕ:  Карта инвалидности даст европейцам больше возможностей

Доктор Марита Полшмидт, директор исследований по мышечной дистрофи и в  Великобритании, отметила: «Эти обнадеживающие выводы о новом уникальном пути  к лечению мышечной дистрофии Дюшенна. Это сложное состояние, и мы считаем, что необходима  будет  комбинированная  терапия для  эффективного  лечения. … Со временем мы надеемся, что его потенциал будет применим для лечения других мышечных дистрофий».

Она пришла к выводу, «В настоящее время, мы с нетерпением ждем результатов дальнейших исследований при мышечной дистрофии Дюшенна.»

МДД обусловлена ​​отсутствием дистрофина, белка, который помогает сохранить мышечные клетки неповрежденными. Симптомы появляются  в раннем детстве, как правило, в возрасте 3 — 5 лет,  болезнь в первую очередь затрагивает мальчиков. В настоящее время она не имеет никакого лечения.

http://musculardystrophynews.com

Источник МойМио

Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *