Исследователи из MDA , обрабатывая 1120 химикатов на специально выращенных дистрофин-дефицитных рыбках- зебрах обнаружили три новых лекарственных средства для дальнейшего тестирования как потенциальные методы лечения DMD/BMD.
Эти лекарственные средства вызвали улучшенное выживание и структуру мышцы у dystrophin-дефицитной рыбы, не увеличивая производство белка мышцы dystrophin.
Все идентифицированные составы уже использовались, чтобы лечить другие человеческие заболевания.
Луи Канкель в Детской больнице Бостон и Медицинская школа Гарварда показали результаты своих исследований онлайн 14 марта 2011 на Слушаниях Национальной академии наук США.
Zebrafish — хорошая модель животных для исследуемых химикатов, потому что у них есть прозрачные тела, в которых могут легко быть замечены внутренние структуры; они впитывают химикаты от своей водной среды ; они легко размножаются; и они относительно недороги, чтобы содержать их по сравнению с более крупными, более сложными животными.
Исследователи протестировали 1 120 химикатов, 90 процентов которых, из которых находятся на рынке как лекарства, затем сузили число потенциально полезных химикатов до трех. Первый — противовоспалительное средство, названное epirizole; другой — pentetic кислота, chelating (химическое закрепление) средство; и третьим является аминофиллин, который используется, чтобы лечить астму.
Ни один из трех химикатов не восстановил dystrophin производство, указывая, что лечение позволило zebrafish мышцам развивать нормальную структуру и функцию несмотря на их нехватку dystrophin. Это могло быть преимуществом для разработки лекарственного средства.
Аминофиллин находится в классе препаратов, известных как фосфодиэстераза (PDE) ингибиторы. В настоящее время, два других ингибитора PDE, sildenafil и tadalafil, находятся в клинических испытаниях, чтобы проверить их эффект на скелетную или кардиальную функцию мышцы в пациентах DMD. Sildenafil (на рынке как Viagra и Revatio), используется, чтобы лечить эректильную дисфункцию и легочную артериальную артериальную гипертензию, соответственно. Tadalafil (Сиалис) продается для эректильного лечения дисфункции.
Значение для людей с DMD или BMD
Это исследование показывало ценность скрининга большого количества известных химикатов для нахождения потенциальных методов лечения DMD и BMD быстро и относительно недорого на модели дистрофин-дефицитных рыб .
То, что химикаты смогли вызвать выздоровления, не увеличив количества дистрофина у рыб предполагает, что они могли бы сделать то же самое у более крупных животных, включая, возможно, у людей.
Факт, что аминофиллин использовался много лет в качестве лечения для астмы и что другие химикаты использовались в человеческих болезнях облегчает их применение для начала лечения людей с DMD и BMD.Однако, чтобы начать испытания на людях, сначала необходимо провести испытания на мышах.
Порадовал заголовок.
Это типа: Вам хочется песен? Их есть у меня…
Ребята, вы не из Одессы? ;)