Мы рады вам сообщить, что в периодическом анализе исследования ENDEAR Нусинерсен достиг показателя теоретической эффективности, и компания Biogen приняла решение о досрочном завершении исследования и подаче заявки на регистрацию для наиболее тяжелой формы спинальной мышечной атрофии.
В ближайшие месяцы компания Biogen подаст заявки на регистрацию Нусинерсена в качестве препарата для лечения СМА1 в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) в США и Европейское агентство по лекарственным средствам (ЕС). Подробный график еще не определен и будет зависеть от времени, необходимого на проведение анализа данных, полученных в исследованиях, и подготовку документации.
Расширенный доступ
Одновременно осенью этого года компания Biogen планирует запустить программу так называемого гуманитарного доступа к препарату (compassionate use) в рамках закона о так называемом расширенном доступе (expanded access). Подробности программы:
• Препарат смогут получать все дети с генетически подтвержденной спинальной мышечной атрофией и документально подтвержденной первой клинической формой (т. е. не достигнуты этапы моторного развития).
• Устраняются ранее действующие ограничения на: возраст ребенка, количество копий SMN2, упражнения по аэробике, механическое поддерживание дыхания, сколиоз. Некоторые критерии включения останутся.
• Расширенный доступ будет запущен в центрах и странах, где уже проводились клинические исследования Нусинерсена, кроме Японии, Гонконга, Турции и Израиля. В случае переполнения будут запущены дополнительные центры в тех же странах. Расширенный доступ в странах, где не проводились исследования, будет предметом дальнейших договоренностей.
• Компания Biogen не будет устанавливать ограничения на гражданство или место/страну постоянного проживания пациентов, желающих участвовать в программе, если лечение будет проводиться в соответствии с местным законодательством.
• Запуск расширенного доступа в СМА1 прогнозируется на первую половину сентября 2016 года.
Больше информации будет размещено в течение ближайших недель на сайте Clinical Trials.
Продолжающиеся исследования
Начатые в 2015 году исследования ENDEAR, которые охватывают в числе младенцев с СМА1, будут в ближайшие недели завершены, и дети смогут иметь возможность перейти к открытому исследованию SHINE (в котором все участники получают действующее вещество).
В то же самое время будут продолжаться в соответствии с графиком: исследование CHERISH, включая детей со второй и третьей формой спинальной мышечной атрофии, а также исследование NURTURE, охватывающие младенцев с потенциальной СМА1, симптомы которой еще не выявлены.
Заявку на расширение показаний Нусинирсена, подлежащих регистрации, на мягкие формы СМА компания Biogen подаст после завершения исследования CHERISH.
Нусинерсен
Напоминаем, что Нусинерсен, ранее известный под кодовым названием SMNRx, это препарат, модифицирующий так называемый альтернативный сплайсинг гена SMN2 – его действие обеспечивает образование полноценного белка SMN из гена SMN2, что как бы нивелирует основную причину возникновения симптомов СМА. В предыдущих исследованиях дети, которые получают Нусинерсен, окрепли, иногда значительно. Нусинерсен принимается периодически, обычно раз в четыре месяца, в виде укола в спинной мозг.
Работа над Нусинерсеном началась в 2003 году на грант, полученный от Cure SMA – американской организации семей, столкнувшихся с СМА. Сегодня, когда прошло 13 лет и вложены миллионы долларов, мы в шаге от первого эффективного препарата для лечения спинальной мышечной атрофии!
Подробнее на Конференции СМА 2016
Напоминаем, что представители компании Biogen приедут в Польшу и ответят на вопросы о Нусинерсене во время конференции «Четвертый Уикенд со СМА-ком», которая пройдет в Варшаве 26–27 августа 2016 г. Приглашаем принять участие в Конференции всех, кто захочет поговорить с представителями компании Biogen о лечении.
Источник https://vk.com/club79563950