Shadow

Помогающий при спинальной мышечной атрофии препарат хотят зарегистрировать в РФ

Производитель препарата Spinraza, компания , намерена подать документы на его регистрацию в России Об этом представитель компании Кэролайн Дейли заявила во время II Конференции по вопросам помощи пациентам со спинальной мышечной атрофией «Конференция СМА», организованной благотворительным фондом «Семьи СМА», которая прошла в Москве 20-21 октября 2017.

«Этот препарат – первое лекарственное средство, которое борется с симптомами спинальной мышечной атрофии, генетического прогрессирующего заболевания, поражающего скелетные . В  некоторых случаях Spinraza может стабилизировать состояние пациента», напомнили в фонде «».

По словам представителя Biogen, компания  уже  отправила заявку на аудит своего производства на соответствие российским стандартам надлежащей производственной практики (Good Manufacturing Practice).

«Иногда комиссия придирается, но мы полагаем, что в нашем случае всё будет нормально», — заявила Кэролайн Дейли. Она отметила, что производитель прилагает все возможные усилия для выхода на препарата российский рынок, но чтобы он состоялся, необходимо предпринять значительное количество действий.

Точные сроки завершения аудита и появления Spinraza в продаже назвать пока невозможно, но как только они будут определены, об этом будет объявлено, рассказала представитель Biogen. О предполагаемой стоимости курса лечения не сообщается.

«По нашим предположениям, регистрация Спинразы в России займет около года – в том случае, если не возникнет дополнительных препятствий. И для того, чтобы регистрация препарата у нас в принципе стала возможной, необходимы согласованные действия российского СМА-сообщества и личное участие всех заинтересованных в решении проблемы людей и организаций», — рассказывала ранее порталу Милосердие.ru учредитель и директор фонда «Семьи СМА» и руководитель Ассоциации пациентов со СМА .

ЧИТАЙТЕ ТАК ЖЕ:  Что такое коронавирус, где и когда он появился, какие правила профилактики нужно соблюдать и что делать, если заболел. О коронавирусе на «ясном языке»

«В английском языке существует четкое различие в терминологии: есть “cure” – полное излечение от болезни, а есть “treatment” – , поддерживающая . И Спинраза – это второе», — напомнила она.

«В этой ситуации важно помнить: препарат не панацея. Даже если удастся затормозить развитие болезни, нам по-прежнему необходимо быть внимательными к своим родным, которые больны СМА и продолжать использовать необходимое медицинское оборудование, обучаться и выполнять ежедневные упражнения, массаж, дыхательную гимнастику… Никакое лекарство от СМА не будет работать эффективно, если не заниматься с ребенком дополнительно», – подчеркнула Ольга Германенко.

Препарат Спинраза выпущен в дозировке 12 мг на 5 мл для интратекального введения (непосредственно в спинномозговую жидкость) и одобрен для всех возрастов и типов СМА без каких-либо ограничений. Существует разница между его введением в первый год применения и в дальнейшие.В первый год необходимо будет сделать 6 инъекций: 3 дозы с 14-ти дневным интервалом, 1 дозу спустя 30 дней и далее – раз в 4 месяца. Впоследствии препарат нужно будет применять постоянно в течение всей жизни каждые 4 месяца. Инструкция и рекомендации по введению препарата в данный момент переводятся на русский язык фондом «Семьи СМА» и появятся на его сайте после новогодних праздников.

Спинраза будет вводиться только в условиях стационара сотрудниками медицинских учреждений, которые могут обеспечить безопасность процедуры. Именно с этим связаны вероятные ограничения на его свободное распространение в аптеках. Перед введением лекарства необходимо будет сделать лабораторные тесты в целях безопасности и предупреждения побочного воздействия.

В числе побочных эффектов, как самые распространенные, были отмечены головные боли, запоры, инфекционные заболевания верхних и нижних дыхательных путей, повышение уровня белков в моче, тромбоцитопения, а также осложнения, связанные с процедурой интратекального введения.

Препарат не действует мгновенно. Пациенты, которые показывали впечатляющие результаты, получали лекарство в течение нескольких лет. В клинических испытаниях участвовали более 200 детей в возрасте от 8 дней до 15 лет, включая детей на неинвазивной вентиляции легких.

По результатам анализа исследований у группы детей со СМА 1 типа, у 40% из 82 детей, получавших Спинразу, улучшились моторные функции, а в контрольной группе этого не произошло ни у одного из пациентов. Важно отметить, что чем раньше начинался прием препарата, тем более значительным была его эффективность.

(по данным фонда «Семьи СМА»)

Источник https://www.miloserdie.ru

ЧИТАЙТЕ ТАК ЖЕ:  CRISPR вылечил мышей от мышечной дистрофии без редактирования генома

Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *