«Исследование фазы IIa при мышечной дистрофии Дюшенна показывает, что Vamorolone является первым в своем классе диссоциативным стероидным противовоспалительным препаратом», — говорится в журнале Pharmacological Research.
Лечение МДД противовоспалительными глюкокортикоидными препаратами Prednisolone и Emflaza (дефлазакорт) задерживают прогрессирование заболевания, но также связано с серьезными побочными эффектами, такими как повышенная хрупкость костей, замедленное половое созревание, изменения настроения и нарушения обмена веществ. Из-за опасений по поводу этих побочных эффектов около половины американских и европейских пациентов не получают этот стандарт лечения.
Vamorolone компании ReveraGen BioPharma представляет собой стероидный препарат, очень похожий по своей химиче...
Лечение Емфлазой (дефлазокортом) лучше для сохранения двигательной функции у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), чем стандартная терапия кортикостероидами, согласно повторному анализу данных двух клинических испытаний.
Новые результаты следуют за повторной оценкой объединенных данных, полученных в группе плацебо в исследованиях Фазы 2b (NCT00592553) и Фазы 3 (NCT01826487). Цель повторного анализа данных заключалась в оценке влияния кортикостероидов на прогрессирование заболевания МДД, поскольку все участники исследования лечились кортикостероидами.
Результаты объединенного анализа данных планируется представить на Ежегодном собрании Американской академии неврологии (ААН) 21-27 апреля 2018 года в Лос-Анджелесе. Они будут показаны на плакате под названием «Мета-анализ дефлаз...
Глюкокортикостероиды, класс препаратов стероидных гормонов, часто назначаемых пациентам с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), оказывают долгосрочные преимущества, включая более длительное сохранение мышечной силы и функции, и снижение риска смерти. Эти результаты подтверждают стандартную практику назначения лекарств во многих клиниках, говорят авторы исследования, опубликованного онлайн 22 ноября 2017 года в The Lancet .
МДД характеризуется потерей мышечной функции и прогрессирующей мышечной слабостью, которая начинается с нижних конечностей и постепенно прогрессируя и поражая все мышцы. Пациентам, с этим разрушительным нервно-мышечным заболеванием, в определенный момент по мере прогрессирования заболевания назначается глюкокортикостероидная терапия. Исследования, проводимые с конца 198...
7 сентября — международный день распространения информации о миодистрофии Дюшенна. Это одна из самых часто встречающихся наследственных генетических патологий — диагностируется она у одного из 3000 новорожденных мальчиков. Пока что способов полного излечения от болезни не существует, но новые разработки дают шанс изменить ситуацию. Какой может быть терапия будущего, расскажет MedAboutMe.
Что такое мышечная дистрофия Дюшенна?
Мышечная дистрофия Дюшенна — наследственная генетическая патология, одна из тех, которые поражают только мальчиков. Болезнь передается от матерей, но сами женщины от нее не страдают, а являются здоровыми носителями пораженного гена. Ген может передаваться по женской линии многие поколения и никак не проявляться, поэтому рождение ребенка с дистрофией Дюшенна д...
Заболевание обрекает их на смерть в возрасте примерно 20 лет. Лекарство, способное продлить жизнь, уже применяется в Европе. Но надежды российских родителей тонут в судебной трясине
«Первое, что мы заметили, он не мог прыгать»
Наверное, истории всех мальчиков с миодистрофией Дюшенна чем-то похожи. Заболевание становится заметным в 3-5 лет, в 10-12 лет эти дети теряют способность ходить, к 20 годам большинство из них умирает.
Мышечная дистрофия Дюшенна — редкое генетическое заболевание, которое встречается с частотой 3 на 10 тысяч новорожденных мальчиков. По данным Благотворительного фонда «МойМио», в России живет около 4000 таких детей, и все они получают лишь симптоматическое лечение).
Мансур Хасанзанов родился в 2004 году в Ульяновске. «Первое, что мы заметили, он не мог прыгать,...
Новое исследование показало, что еженедельная доза стероидов может помочь в скорейшем выздоровлении при мышечных травмах и в восстановлении мышц, поврежденных мышечной дистрофией.
Результаты исследования, проведенного на мышах, показали, что введение еженедельных доз преднизона стимулирует молекулу под названием KLF15, которая связана с улучшением мышечной деятельности. Она способствует производству аннексинов — белков, которые стимулируют заживление мышц.
Исследователи предупредили, что одна из основных проблем использования стероидов, таких как преднизон, заключается в том, что они вызывают истощение мышц и слабость при длительном применении.
В ходе исследования здоровые мыши с травмой мышц получали стероиды непосредственно перед получением травмы и в течение двух недель пос...
Практически все протекающие в нашем организме физиологические процессы закономерно взаимосвязаны. Вот поэтому продолжительный прием таких серьезных лекарств, как гормоны – глюкокортикостероиды, неизбежно сказывается на работе многих систем и органов. Влияние может быть и позитивным, и отрицательным. Соблюдение некоторых незамысловатых правил по коррекции питания может помочь снизить выраженность и даже частоту нежелательных эффектов от проводимого гормонального лечения.
Влияние глюкокортикостероидов
Гормоны, называемые глюкокортикостероидами (кортикостероидами, глюкокортикоидами), и в норме образуются в нашем организме клетками надпочечников. Их системное влияние на самые разные процессы столь многогранно, что хитроумными учеными были созданы натуральные и синтетические лекарства (тр...
О таком редком и тяжелом генетическом заболевании, как прогрессирующая мышечная дистрофия Дюшенна, практически не говорят в России. Не только родители, но и многие врачи сталкиваются с ним впервые и плохо понимают, что делать с больными детьми. Между тем в настоящее время проводятся десятки международных исследований, направленных на поиски лечения.
О том, как и почему возникает это заболевание, с какими трудностями можно столкнуться при диагностике и существует ли лекарство от страшного недуга, в интервью m24.ru рассказал и.о. руководителя Детского нервно-мышечного центра НИКИ педиатрии кандидат медицинских наук Дмитрий Влодавец.
– Расскажите о заболевании, как оно проявляется и на что родителям стоит обратить внимание, чтобы вовремя его обнаружить?
– По последним данным, с м...
FDA одобрило препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) американской биофармацевтической компании Marathon Pharmaceuticals, сообщает Reuters.
Emflaza (deflazacort) относится к классу кортикостероидов. Этот препарат – первый одобренный FDA стероид для лечения МДД. Еще один стероид - Prednisone часто назначается для лечения данного заболевания, однако у него нет официального одобрения FDA. Emflaza также имеет меньше побочных эффектов, чем Prednisone.
Уже в течение многих лет дефлазакорт доступен за пределами США. До одобрения препарата пациенты могли импортировать его из других стран, при этом цена на него была невысокой. Теперь пациентам нельзя будет импортировать лекарственное средство. Сообщается, что стоимость годового курса терапии Emflaza составит 89 тыс. долл., од...
Биодобавки или БАДы – это композиции биологически активных веществ, получение которых осуществляется путем биохимического синтеза из природного сырья. Биодобавки не относятся к лекарственным средствам, и российским законодательством приравнены к пищевой продукции. Тем не менее, полезные свойства биологически активных веществ были доказаны во многих исследованиях. Поэтому многие медицинские специалисты успешно применяют их вкупе с лекарственными препаратами для лечения различных групп заболеваний.
Здесь мы поговорим о биодобавках, как о возможном альтернативном средстве, потенциально способном поддерживать состояние больных с разнообразными формами нервно- мышечных заболеваний благодаря своим антиоксидантным и противовоспалительным свойствам. И хотя в вопросе лечения такого заболеван...
Влияние дефлазакорта и преднизолона по сравнению с плацебо на функции легких у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна, которые потеряли способность к передвижению.
Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) является наиболее распространенным типом мышечной дистрофии. По мере прогрессирования болезни слабость дыхательных мышц приводит к рестриктивным заболевания легких, легочным осложнениям, повышенной заболеваемости и смертности.
Мы провели рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование, которое оценивало эффективность двух доз Дефлазакорта(0,9 мг / кг / день и 1,2 мг / кг / сутки) по сравнению с преднизолоном (0,75 мг / кг / сут) и плацебо для лечения мальчиков с МДД. Первый сегмент по сравнению дефлазакорта, преднизолона и плацебо длился в течение 12 недель. ...
«Принимайте эти таблетки по одной 2 раза в день после еды». Такую рекомендацию наверняка все мы слышали не раз. А теперь давайте задумаемся, насколько она точна и не требует ли она дополнительных указаний. Ведь назначая те или иные лекарства, врач рассчитывает на то, что употреблять их будут правильно.
Правило 1. Кратность наше все
Прописывая прием таблеток несколько раз в день, большинство докторов имеют в виду сутки – не те 15-17 часов, что мы обычно бодрствуем, а все 24. Потому что сердце, печень и почки работают круглосуточно, и, следовательно, микробы трудятся без перерыва на обед и сон. Следовательно, прием таблеток необходимо разделить по возможности равными промежутками времени, это особенно касается антимикробных средств.
То есть, при двукратном приеме интервал между приемом...
