Четверг, 9 декабря
Shadow

Метка: преднизолон

Испытания показали, что Vamorolone безопасным образом улучшает мышечную функцию у детей с МДД

Испытания показали, что Vamorolone безопасным образом улучшает мышечную функцию у детей с МДД

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Опубликованы ключевые данные второй фазы испытания (2 b) VISION-DMD. Результаты показали эффективность Vamorolone наряду с главной и второстепенными целями исследования. При этом экспериментальная терапия хорошо переносится, имеет благоприятный профиль безопасности. Santhera Pharmaceuticals занимается разработкой лечения в сотрудничестве с Reveragen Biofarma. Партнеры, в частности, планируют направить запрос на приоритетное рассмотрение Vamorolone в FDA и получить одобрение в 2022 году. “Мы взволнованы позитивными результатами исследования VISION-DMD. Они представляют из себя своего рода кульминацию спустя целое десятилетие исследований.“ — Eric Hoffman, PhD, президент и генеральный директор ReveraGen, поделился впечатлениями в пресс-релизе. “Мы очень признательны всем участникам VIS...
Лечение миодистрофии Дюшенна: настоящее и будущее терапии

Лечение миодистрофии Дюшенна: настоящее и будущее терапии

АКТУАЛЬНО, БИБЛИОТЕКА, ИССЛЕДОВАНИЯ, КАРДИОЛОГИЯ, МИОЛИТЕРАТУРА, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ, ПСИХОЛОГИЯ, СЕМЬЯ И ДЕТИ, ФИЗИОЛОГИЯ
Генетики мировых лабораторий активно работают над проблемой лечения миодистрофии Дюшенна (МДД). Эксперты рассказали участникам первой Всероссийской врачебно-пациентской конференции «Стандарты и достижения в области диагностики, реабилитации, ведения и лечения миодистрофии Дюшенна», организованной благотворительным фондом «Гордей», о том, какие виды терапии сейчас используются, а какие - находятся в разработке, а также о препаратах, проходящих стадию клинических испытаний. Почему теряется мышечная функция? Отсутствующий при МДД белок дистрофин необходим для сохранности скелетных мышц. Если здоровый человек бежит марафон – он повреждает мышцы, но для него это не проблема, потому что тело способно регенерировать мышечную ткань. Это восстановление происходит в несколько шагов. Сначал...
Комбинированная терапия с использованием нескольких препаратов и перепрофилирование биомаркеров у мышей MDX, модели миодистрофии Дюшенна

Комбинированная терапия с использованием нескольких препаратов и перепрофилирование биомаркеров у мышей MDX, модели миодистрофии Дюшенна

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Мышечная дистрофия Дюшенна инициируется дефицитом дистрофина, но считается, что последующие патофизиологические пути, такие как нестабильность мембраны, активация NFĸB, митохондриальная дисфункция и индукция путей фиброза TGFβ, приводят к инвалидности. Стратегии замещения дистрофина обнадеживают для решения проблемы дефицита дистрофина; однако все методы на сегодняшний день используют полуфункциональные белки дистрофина, которые могут запускать другие механизмы повреждения. Таким образом, комбинированные методы лечения, которые могут быть нацелены на несколько патогенетических путей, важны для лечения МДД, даже для стратегий замены дистрофина. Мы стремились определить фармакодинамические биомаркеры лекарственного ответа в крови на мышиной модели мышечной дистрофии Дюшенна MDX с испол...
Vamorolone показал противовоспалительную активность и улучшенный профиль безопасности по сравнению с глюкокортикостероидом Prednisolone.

Vamorolone показал противовоспалительную активность и улучшенный профиль безопасности по сравнению с глюкокортикостероидом Prednisolone.

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
«Исследование фазы IIa при мышечной дистрофии Дюшенна показывает, что Vamorolone является первым в своем классе диссоциативным стероидным противовоспалительным препаратом», — говорится в журнале Pharmacological Research. Лечение МДД противовоспалительными глюкокортикоидными препаратами Prednisolone и Emflaza (дефлазакорт) задерживают прогрессирование заболевания, но также связано с серьезными побочными эффектами, такими как повышенная хрупкость костей, замедленное половое созревание, изменения настроения и нарушения обмена веществ. Из-за опасений по поводу этих побочных эффектов около половины американских и европейских пациентов не получают этот стандарт лечения. Vamorolone компании ReveraGen BioPharma представляет собой стероидный препарат, очень похожий по своей химиче...
Повторный анализ клинических испытаний показывает потенциал Емфлазы для сохранения двигательной функции у мальчиков с МДД

Повторный анализ клинических испытаний показывает потенциал Емфлазы для сохранения двигательной функции у мальчиков с МДД

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Лечение Емфлазой (дефлазокортом) лучше для сохранения двигательной функции у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), чем стандартная терапия кортикостероидами, согласно повторному анализу данных двух клинических испытаний. Новые результаты следуют за повторной оценкой объединенных данных, полученных в группе плацебо в исследованиях Фазы 2b (NCT00592553) и Фазы 3 (NCT01826487). Цель повторного анализа данных заключалась в оценке влияния кортикостероидов на прогрессирование заболевания МДД, поскольку все участники исследования лечились кортикостероидами. Результаты объединенного анализа данных планируется представить на Ежегодном собрании Американской академии неврологии (ААН) 21-27 апреля 2018 года в Лос-Анджелесе. Они будут показаны на плакате под названием «Мета-анализ дефлаз...
Глюкокортикостероиды оказывают долгосрочные преимущества пациентам с мышечной дистрофией Дюшенна

Глюкокортикостероиды оказывают долгосрочные преимущества пациентам с мышечной дистрофией Дюшенна

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Глюкокортикостероиды, класс препаратов стероидных гормонов, часто назначаемых пациентам с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), оказывают долгосрочные преимущества, включая более длительное сохранение мышечной силы и функции, и снижение риска смерти. Эти результаты подтверждают стандартную практику назначения лекарств во многих клиниках, говорят авторы исследования, опубликованного онлайн 22 ноября 2017 года в The Lancet . МДД характеризуется потерей мышечной функции и прогрессирующей мышечной слабостью, которая начинается с нижних конечностей и постепенно прогрессируя и поражая все мышцы. Пациентам, с этим разрушительным нервно-мышечным заболеванием, в определенный момент по мере прогрессирования заболевания  назначается глюкокортикостероидная терапия. Исследования, проводимые с конца 198...
Миодистрофия Дюшенна: как вернуть исчезающие мышцы?

Миодистрофия Дюшенна: как вернуть исчезающие мышцы?

АКТУАЛЬНО, БИБЛИОТЕКА, ИССЛЕДОВАНИЯ, КАРДИОЛОГИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ, СЕМЬЯ И ДЕТИ, ФИЗИОЛОГИЯ
7 сентября — международный день распространения информации о миодистрофии Дюшенна. Это одна из самых часто встречающихся наследственных генетических патологий — диагностируется она у одного из 3000 новорожденных мальчиков. Пока что способов полного излечения от болезни не существует, но новые разработки дают шанс изменить ситуацию. Какой может быть терапия будущего, расскажет MedAboutMe. Что такое мышечная дистрофия Дюшенна? Мышечная дистрофия Дюшенна — наследственная генетическая патология, одна из тех, которые поражают только мальчиков. Болезнь передается от матерей, но сами женщины от нее не страдают, а являются здоровыми носителями пораженного гена. Ген может передаваться по женской линии многие поколения и никак не проявляться, поэтому рождение ребенка с дистрофией Дюшенна д...
Два мальчика против государства: суд не на жизнь, а на смерть

Два мальчика против государства: суд не на жизнь, а на смерть

АКТУАЛЬНО, ЗАКОН И ПРАВО, ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Заболевание обрекает их на смерть в возрасте примерно 20 лет. Лекарство, способное продлить жизнь, уже применяется в Европе. Но надежды российских родителей тонут в судебной трясине «Первое, что мы заметили, он не мог прыгать» Наверное, истории всех мальчиков с миодистрофией Дюшенна чем-то похожи. Заболевание становится заметным в 3-5 лет, в 10-12 лет эти дети теряют способность ходить, к 20 годам большинство из них умирает. Мышечная дистрофия Дюшенна — редкое генетическое заболевание, которое встречается с частотой 3 на 10 тысяч новорожденных мальчиков. По данным Благотворительного фонда «МойМио», в России живет около 4000 таких детей, и все они получают лишь симптоматическое лечение). Мансур Хасанзанов родился в 2004 году в Ульяновске. «Первое, что мы заметили, он не мог прыгать,...
Еженедельная доза стероидов позволяет мышцам восстановиться

Еженедельная доза стероидов позволяет мышцам восстановиться

ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Новое исследование показало, что еженедельная доза стероидов может помочь в скорейшем выздоровлении при мышечных травмах и в восстановлении мышц, поврежденных мышечной дистрофией. Результаты исследования, проведенного на мышах, показали, что введение еженедельных доз преднизона стимулирует молекулу под названием KLF15, которая связана с улучшением мышечной деятельности. Она способствует производству аннексинов — белков, которые стимулируют заживление мышц. Исследователи предупредили, что одна из основных проблем использования стероидов, таких как преднизон, заключается в том, что они вызывают истощение мышц и слабость при длительном применении. В ходе исследования здоровые мыши с травмой мышц получали стероиды непосредственно перед получением травмы и в течение двух недель пос...
Питание при лечении гормонами – глюкокортикостероидами

Питание при лечении гормонами – глюкокортикостероидами

БИБЛИОТЕКА, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Практически все протекающие в нашем организме физиологические процессы закономерно взаимосвязаны. Вот поэтому продолжительный прием таких серьезных лекарств, как гормоны – глюкокортикостероиды, неизбежно сказывается на работе многих систем и органов. Влияние может быть и позитивным, и отрицательным. Соблюдение некоторых незамысловатых правил по коррекции питания может помочь снизить выраженность и даже частоту нежелательных эффектов от проводимого гормонального лечения. Влияние глюкокортикостероидов Гормоны, называемые глюкокортикостероидами (кортикостероидами, глюкокортикоидами), и в норме образуются в нашем организме клетками надпочечников. Их системное влияние на самые разные процессы столь многогранно, что хитроумными учеными были созданы натуральные и синтетические лекарства (тр...
Почему не все врачи знают эту болезнь? Невролог – о миодистрофии Дюшенна

Почему не все врачи знают эту болезнь? Невролог – о миодистрофии Дюшенна

АКТУАЛЬНО, ИНТЕРВЬЮ, ИССЛЕДОВАНИЯ, КАРДИОЛОГИЯ, МЕДИА, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ, ПЕРСОНАЛИИ, СЕМЬЯ И ДЕТИ, ФИЗИОЛОГИЯ, ФОТОМАТЕРИАЛЫ
О таком редком и тяжелом генетическом заболевании, как прогрессирующая мышечная дистрофия Дюшенна, практически не говорят в России. Не только родители, но и многие врачи сталкиваются с ним впервые и плохо понимают, что делать с больными детьми. Между тем в настоящее время проводятся десятки международных исследований, направленных на поиски лечения. О том, как и почему возникает это заболевание, с какими трудностями можно столкнуться при диагностике и существует ли лекарство от страшного недуга, в интервью m24.ru рассказал и.о. руководителя Детского нервно-мышечного центра НИКИ педиатрии кандидат медицинских наук Дмитрий Влодавец. – Расскажите о заболевании, как оно проявляется и на что родителям стоит обратить внимание, чтобы вовремя его обнаружить? – По последним данным, с м...
Emflaza: В США одобрен препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна

Emflaza: В США одобрен препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна

ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
FDA одобрило препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) американской биофармацевтической компании Marathon Pharmaceuticals, сообщает Reuters. Emflaza (deflazacort) относится к классу кортикостероидов. Этот препарат – первый одобренный FDA стероид для лечения МДД. Еще один стероид - Prednisone часто назначается для лечения данного заболевания, однако у него нет официального одобрения FDA. Emflaza также имеет меньше побочных эффектов, чем Prednisone. Уже в течение многих лет дефлазакорт доступен за пределами США. До одобрения препарата пациенты могли импортировать его из других стран, при этом цена на него была невысокой. Теперь пациентам нельзя будет импортировать лекарственное средство. Сообщается, что стоимость годового курса терапии Emflaza составит 89 тыс. долл., од...