В Польше в 2019 году, лечение больных СМА, препаратом «SPINRAZA» станет доступно для всех типов

17 декабря 2018 года, польский министр здравоохранения Константы Радзивилл объявил, что лечение первым в мире препаратом Spinraza компании Биоген, будет доступно через национальную систему здравоохранения в Польше.

Спинраза – первое в мире средство для лечения больных спинальной мышечной атрофией (СМА), редкого генетического заболевания, влияющего на мышечную силу и способность двигаться.

Препарат Спинраза выпущен в дозировке 12 мг на 5 мл для интратекального введения (непосредственно в спинномозговую жидкость) и одобрен для всех возрастов и типов СМА без каких-либо ограничений.

Начиная с января 2019 года, лечение станет доступным для людей с мышечной атрофией позвоночника независимо от возраста, тяжести заболевания, количества копий гена SMN2 или других произвольных критериев. Все граждане Польши, с заболеванием, спинально мышечная атрофия (SMA), смогут получить данный препарат, бесплатно. Это событие — прорыв польской системы здравоохранение, поскольку сумма spinraza достигает 800 000 евро на человека в год. А лечение данным препаратом, пожизненное.

В Польше от 600 до 800 человек живут с SMA. Изначально лекарство могли получать, только SMA первого типа, остальные типы, не имели возможности бесплатного получения препарата в своей стране, поэтому многим приходилось переезжать, в те страны, где spinraza была доступна для всех типов и возрастов.

Долгая борьба польского сообщества SMA принесла свои плоды, многочисленные петиции, письма в министерство здравоохранения, и вот польское правительство пошло навстречу гражданам своей страны, это решение спасет жизни сотням больным SMA.

ЧИТАЙТЕ ТАК ЖЕ:  Минздрав: лечить детей со СМА полностью за счет средств бюджета не получится

Источник http://studentportal.pl


ПО ТЕМЕ:


Министр: все 700 польских пациентов со спинальной мышечной атрофией получат нусинерсен

В Польше в январе этого года принято решение о включении единственного лекарственного средства (нусинерсен) для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), генетического нервно-мышечного расстройства, в перечень препаратов, стоимость которых возмещается. В стране насчитывается около 700 пациентов с этим заболеванием (вызывающим гибель нейронов спинного мозга, ответственных за работу мышц, в результате чего они ослабевают и перестают функционировать). В эти дни препарат нусинерсена SPINRAZA® поступает для нужд пациентов в различные специализированные центры страны.

«Этот препарат особенный, — объяснил причины возмещения стоимости Лукаш Шумовски (Łukasz Szumowski), министр здравоохранения. — Во-первых, такого лекарства нет, во-вторых, речь не идет о частичной эффективности или о продлении жизни, что тоже крайне важно, — подчеркнул он. — Это исключительная ситуация в медицине, когда вы можете полностью остановить или даже вылечить болезнь. Есть дети, которые получили этот препарат в бессимптомный период и не имеют никаких симптомов вообще. Альтернативой для них была медленная смерть на аппарате искусственной вентиляции легких. В нашем распоряжении редко бывает такой инструмент, как это лекарство», — пояснил министр здравоохранения причины включения препарата в перечень возмещаемых.

Глава Минздрава не хотел раскрывать, сколько будет стоить лечение СМА новым препаратом. «Переговоры длились долго, первоначальная предложенная цена была гигантской, которую нельзя внести в бюджет Национального фонда здравоохранения. Я встретился с руководством компании, был достигнут хороший уровень согласия. Мы создали механизмы распределения рисков, которые являются конфиденциальными, и мы применили их таким образом, чтобы это стало возможным», — отметил Л. Шумовски. Министр здравоохранения заверил, что нусинерсен, как и другие лекарства, прошел все процедуры для включения в перечень.

ЧИТАЙТЕ ТАК ЖЕ:  FDA впервые одобрила терапию на основе редактирования генов CRISPR

Согласно результатам клинического исследования при интратекальном введении нусинерсена у некоторых пациентов с ранним (в младенчестве) началом СМА (1-й тип) не только останавливалось прогрессирование заболевания, но и появлялись некоторые новые моторные навыки: 22% смогли полностью контролировать положение головы, 10% — переворачиваться в положении лежа, 8% — садиться, 1% — вставать.

Рыночная стоимость 1 дозы препарата, который показан для лечения СМА как у детей, так и у взрослых, — около 90 тыс. евро по представленным ранее данным ассоциации пациентов. При этом 4 нагрузочные дозы обойдутся в 360 тыс. евро, а продолжение терапии в течение каждого последующего года — 270 тыс. евро.

Л. Шумовски подчеркнул, что все польские пациенты смогут получать этот препарат, как дети, так и взрослые, без каких-либо исключений.

Источник https://www.apteka.ua/article/490240

Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *