Shadow

Метка: AVEXIS

Европейским врачам разрешили генную терапию для больных СМА. Это непомерно дорого, но может спасти жизни

Европейским врачам разрешили генную терапию для больных СМА. Это непомерно дорого, но может спасти жизни

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Европейские врачи дали добро на использование препарата «Золгенсма» для тех, кто страдает спинальной мышечной атрофией. Правда, доступно такое лечение будет немногим — одна инъекция стоит 2,5 миллиарда долларов. Пока речь идет только об условном одобрении от Европейского агентства лекарственных средств. Это значит, что препарат может применяться в случае неотложной потребности, и при этом компания-производитель (в данном случае — «Авексис», дочерняя компания крупной фармацевтической компании Nоvаrtis) берет на себя обязательство в ближайшее время предоставить дополнительные данные для рассмотрения комиссией. Пока «Золгенсму» разрешено применять только при лечении детей. В США клинические испытания препарата были успешно проведены еще в прошлом году, так что теперь для европейских род...
В Европе одобрили препарат «Золгенсма» для лечения СМА. Это самое дорогое лекарство в мире

В Европе одобрили препарат «Золгенсма» для лечения СМА. Это самое дорогое лекарство в мире

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Европейская комиссия одобрила препарат Zolgensma («Золгенсма») для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), разработчиком которого является компания AveXis (входит в группу компаний Novartis). Об этом сообщается на сайте производителя. «Золгенсма» — это препарат инновационной генной терапии, который вводится в организм больного СМА однократно. Инъекция стоит больше 2,1 млн долларов (около 152 млн рублей по текущему курсу ЦБ), это самое дорогое лекарство в мире. В Европе лекарство будет доступно детям с генетически подтвержденным диагнозом СМА 1-го типа или для пациентов с генетически подтвержденным диагнозом СМА, у которых не больше трех копий гена SMN2. Показания к применению в Европе распространяются на детей весом до 21 кг. Согласно Педиатрическому нейромышечному клиническ...
«Орфанные лекарства отличает высокая стоимость разработки»: производители препаратов от СМА рассказали о ценообразовании

«Орфанные лекарства отличает высокая стоимость разработки»: производители препаратов от СМА рассказали о ценообразовании

АКТУАЛЬНО, ЗАКОН И ПРАВО, ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Спинальную мышечную атрофию не зря называют самой дорогой болезнью в мире. Существующие лекарства, которые помогают остановить развитие смертельного заболевания, стоят от 40 млн рублей за курс, некоторые из них требуется принимать пожизненно. RT узнал у производителей препаратов для лечения СМА, из чего складывается их стоимость, на каких условиях лекарства можно получить бесплатно и когда они станут более доступными для пациентов в России. Спинальная мышечная атрофия (СМА) — наследственное заболевание, при котором постепенно атрофируются все мышцы, в том числе ответственные за дыхание. Наиболее опасен первый тип СМА, который проявляется ещё в младенческом возрасте: около половины таких пациентов не доживают и до двух лет. Это наиболее распространённая генетическая причина детской смертно...
Денег нет, но детей лечат. Как небогатая Польша смогла поставить борьбу с СМА на поток

Денег нет, но детей лечат. Как небогатая Польша смогла поставить борьбу с СМА на поток

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Польша — не самая благополучная страна Европы. К тому же в здравоохранении там, по мнению моих польских друзей-коллег, «полный бардак — не меньше, чем у вас» (ну то есть у нас, в России). Тем не менее у медицинских чиновников этой страны хватило совести и решимости (конечно, не без давления общественности) пойти навстречу сотням больных СМА в Польше и десяткам польских СМА-семей, пытающихся найти спасение от этой страшной болезни за границей. И вот уже год люди, страдающие от СМА, получают от государства бесплатно дорогущее лекарство спинраза (spinraza — зарегистрированное торговое название лекарства с международным названием nusinersen). По информации онлайн-портала польского Фонда СМА, практический этап в обеспечении поляков спинразой начался 17 декабря 2018 года, когда министр здраво...
Самое дорогое лекарство в мире. Как лечат детей со СМА и почему Россия хуже Румынии

Самое дорогое лекарство в мире. Как лечат детей со СМА и почему Россия хуже Румынии

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
В России 20 (двадцать) детей, больных СМА, в возрасте до 2 лет. Вылечить каждого из них можно одним уколом стоимостью в 2,1 миллиона долларов. Всего больных СМА в России на данный момент 913 человек. Мы попросили нашего обозревателя разобраться в истории болезни, где от мучительной смерти детей спасает не государство, а благотворители. Для того чтобы человек двигался и дышал, у него должны быть мотонейроны. Мотонейроны — это крупные нервные клетки, которые контролируют активность мускулов, посылая им сигналы центральной нервной системы. А чтобы мотонейроны работали, в организме должен вырабываться специальный белок, отвечающий за их жизнь. Он так и называется — survival motor neuron (SMN). Производство SMN в человеке закодировано в двух генах, которые тоже так и называются — SMN1 и S...
Лекарство за $2 млн. Почему препараты генной терапии такие дорогие?

Лекарство за $2 млн. Почему препараты генной терапии такие дорогие?

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Разработка передовых лекарств — долгий и ресурсозатратный процесс. Он растягивается на десятилетия и требует миллиардов долларов на НИОКР. На выходе же может получиться препарат, который будет стоить больше $2 млн. Сумма, неподъемная для большинства населения планеты. Сегодня мы расскажем о препаратах генной терапии, которые выходят на рынок развитых стран и являются самыми дорогими лекарствами современности. Младенец Лауры Вейсгарбер спустя месяц после рождения стал чересчур нервным, он перестал развиваться и становился все слабее и слабее. Врачи поставили маленькому Доновану диагноз «спинальная мышечная атрофия» (СМА) — редкое заболевание, вызванное дефективным геном. Эта наследственная болезнь поражает двигательные нейроны спинного мозга и ведет к прогрессирующей мышечной атрофии. Од...
В США выходит на рынок геннотерапевтический препарат Zolgensma от спинальной мышечной атрофии

В США выходит на рынок геннотерапевтический препарат Zolgensma от спинальной мышечной атрофии

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
AveXis объявляет об инновационных программах доступа к генной терапии Zolgensma для американских плательщиков и их семей. Однократное лечение с помощью Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) предназначено для замены хронической терапии на протяжении всей жизни у всех пациентов с СМА у детей. Годовая стоимость Zolgensma составляет 425 000 долларов США в год в течение 5 лет: на 50% меньше, чем несколько установленных ценовых ориентиров, основанных на стоимости, включая 10-летнюю текущую стоимость лечения хронической СМА. Или 2125000 долларов США за одну иньекцию. AveXis тесно сотрудничает с плательщиками для создания 5-летних соглашений, основанных на результатах, и новых вариантов оплаты по времени; Программа Time is Neurons для поддержки пост-диагностики быстрого лечения СМА...
В США одобрили самое дорогое лекарство в мире: первую генную терапию СМА для детей

В США одобрили самое дорогое лекарство в мире: первую генную терапию СМА для детей

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Американский регулятор одобрил лекарство Zolgensma ("Золдженсма"), первое в мире генотерапевтическое средство для детей до двух лет со спинальной мышечной атрофией (СМА). Лекарство исправляет поврежденный ген SMN1, вызывающий болезнь, и демонстрирует впечатляющие результаты, говорится в заявлении регулятора. Пресса называет Zolgensma самым дорогим лекарством в мире: единственная инфузия препарата обойдется в $2,1 млн, сообщил в пресс-релизе производитель лекарства, компания AveXis из группы швейцарского фармакологического гиганта Novartis. The most expensive medicine ever, at $2.125 million, treats a disease that weakens a infant's muscles so dramatically that they become unable to move, and eventually unable to swallow or breathe. https://t.co/Hyt6DsSaAb — AP Health & Science (...
Novartis предлагает скидки на дорогостоящий препарат против смертельного поражения мышц

Novartis предлагает скидки на дорогостоящий препарат против смертельного поражения мышц

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Компания Novartis AG («Новартис АГ») ведет переговоры с медицинскими страховыми компаниями США о скидке к цене геннотерапевтического препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА); однако  при этом фармпроизводитель выдвигает определенные условия, сообщает агентство Reuters. По информации Дэйва Леннона, руководителя подразделения AveXis («АвеКсис») компании Novartis, швейцарский фармпроизводитель хочет, чтобы страховщики обязались обеспечивать препаратом пациентов, у которых была диагностирована СМА – заболевание редкое и часто смертельное. Novartis также добивается поддержки медицинских страховщиков в проведении широкомасштабного скрининга для выявления новорожденных со СМА и обеспечении оперативного назначения препарата, чтобы можно было начать лечение в течение дв...
ZOLGENSMA (AVXS-101): текущая информация и ответы на вопросы о статусе препарата в настоящее время

ZOLGENSMA (AVXS-101): текущая информация и ответы на вопросы о статусе препарата в настоящее время

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов в США (FDA) объявило, что рассмотрит заявку на лицензирование ZOLGENSMA (AVXS-101) о применении у пациентов СМА 1-го типа в течение 6 месяцев, вместо обычных десяти. Окончательное решение следует ожидать к маю 2019 года. В связи с этим компания AveXis сделала нижеследующее заявление для сообщества СМА в США (оно может быть полезным и для СМА-сообществ других стран, поскольку содержит ответы на наиболее часто задаваемые вопросы о судьбе препарата и возможностях доступа к нему): «Уважаемое сообщество СМА, данные, полученные в результате первой фазы нашего основного исследования, проведенного на пациентах СМА 1-го типа, сформировали основу для заявки в FDA(Управление по санитарному надзору за качеством пищ...
Zolgensma (AVXS-101) в рамках приоритетного анализа FDA в качестве возможной генной терапии для SMA типа 1

Zolgensma (AVXS-101) в рамках приоритетного анализа FDA в качестве возможной генной терапии для SMA типа 1

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Администрация по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) предоставила приоритетный обзор заявке на биологическую лицензию Novartis (BLA) с просьбой о том, чтобы Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xxxx), ранее называвшийся  AVXS-101,  был одобрен в качестве генной терапии для спинальной мышечной атрофии (СМА) типа 1 . В поданной заявке сообщается о внутривенном (IV) введение Zolgensma детям до 9 месяцев. Решение FDA ожидается в мае, и если оно будет благоприятным, для пациентов с SMA станет доступна первая заместительная генная терапия. «Этот важный шаг FDA приближает нас к доставке Zolgensma пациентам с SMA типа 1» , - сказал Дэвид Леннон президент AveXis в пресс-релизе компании Novartis, которая разработала терапию. Аналогичные заявки на разрешения применения препарата Zolge...
Novartis вложит $8,7 млрд в генную терапию

Novartis вложит $8,7 млрд в генную терапию

ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Швейцарский фармпроизводитель Novartis покупает биотехнологическую компанию AveXis, которая занимается генной терапией спинальной мышечной атрофии. Общая сумма сделки – $8,7 млрд. Cоветы директоров обеих компаний согласовали условия договора, по которому за каждую акцию AveXis швейцарская фармкомпания заплатит $218. По данным издания Reuters, это на 72% больше, чем средняя стоимость акции за последние 30 дней. Сделка будет закрыта в середине 2018 года. Покупку AveXis планируется оплатить как за счет имеющихся денежных средств, так и с помощью краткосрочных займов. Глава Novartis Васант Нарасимхан больше всего рассчитывает на основной препарат AveXis, AVXS-101, который применяют при спинальной мышечной атрофии (СМА). «У нас уже есть разработки генной терапии в офтальмологии и ...