Новости о лекарствах для СМА с “конференции по СМА” из Польши

bg-img-1

Лечение Спинально-Мышечной Атрофии.

Долгожданный обзор на наиболее перспективные разработки лекарств, которые планируют применять для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА).

В первую очередь, речь пойдет об экспериментальном соединении Olesoxime (олесоксим), французских компаний Trophos и La-Roshe. На данный момент, это один из немногих препаратов в качестве потенциального лечения СМА, который показал обнадеживающие результаты во второй фазе клинических испытаний.

Его действие направленно на митохондрии, так называемые «электростанции клеток», что повышает функциональность и выживаемость клеток в условиях стресса. Нейропротекторный эффект Olesoxime поддерживает моторную функцию и улучшает общее состояние здоровья больных СМА, т.е. замедляет прогрессирование заболевания. В случае одобрения в ближайшее время, Olesoxime может стать первым коммерчески доступным препаратом, разработанным специально для больных СМА.

Исследование Olesoxime был проведено в семи европейских странах, у пациентов с 2 и 3 типами СMA, в возрасте от 3 до 25 лет. За два года исследования, участники, получавшие плацебо, показали прогрессивную потерю двигательной функции, характерную для SMA 2 и 3 типов. А пациенты, которые получали Olesoxime, смогли сохранить двигательную функцию в течение двухлетнего периода исследования, и типичные осложнения, связанные со СМА встречались значительно реже, чем у пациентов, принимающих плацебо.

Если процесс регистрации препарата пойдет, как запланировано, то Olesoxime будет доступен в продаже в первой половине 2017 года.

Теперь, расскажем о первой в мире генной терапии человека для лечения детей со СМА. Ведущая компания по исследованиям и разработке в генной терапии AveXis, объявила об успешном завершении испытаний, первой в мире генной терапии человека для лечения детей со СМА. Тестирование началось в апреле 2014 года. Пациентам вводилось около 400 триллионов вирусных частиц, содержащих трансген SMN1 (мутация именно в этом гене приводит к развитию СМА). Суть метода: вирусные частицы попадают к клетки организма и заменяют мутантный ген на нормальный. Это поддерживает необходимый уровень SMN белка, который зачищает скелетную мускулатуру от разрушения.

ЧИТАЙТЕ ТАК ЖЕ:  Созданный в Белгороде препарат для лечения дистрофии Миоши прошел доклинические испытания

AVXS-101 обещает лечение СМА с помощью всего одного курса терапии, и является единственным препаратом генной терапии, прошедшим полный процесс клинического этапа испытаний. Компания опубликовала данные, которые демонстрируют, что лечение имело благоприятный профиль безопасности, без каких-либо новых, связанных с лечением, побочных эффектов. Достигнуты обнадеживающие показатели у двух независимых групп пациентов, наблюдается стабильное увеличение двигательной функции по сравнению с исходным уровнем.

Это предполагает, что лечение не только останавливает ухудшение состояния пациентов со СМА, но может потенциально обеспечить преобразующую терапию в долгосрочной перспективе, по крайней мере, в подгруппе пациентов детей со СМА в возрасте от 2-х.

Основные испытания препарата AVXS-101 при введении внутривенно для пациентов СМА 1 типа для США и Европейского Союза запланированы на 2017. Испытания спинальной инъекции препарата AVXS-101 для пациентов СМА 2 типа стартовали в текущем году.

И в конце, информация о самом долгожданном препарате – Нусинерсене, компании Biogen. Он разработан для лечения всех типов детских форм спинальной мышечной атрофии с помощью изменения сплайсинга близкородственного гена SMN2, которое приводит к повышенной продукции полноценного функционального белка SMN, что как бы нивелирует основную причину возникновения симптомов СМА. Нусинерсен принимается периодически, обычно раз в четыре месяца, в виде укола в спинной мозг. В клинических испытаниях участвуют дети с 1 и 2 типом СМА.

Наблюдаются повышение оценочной функциональности мышц участвующих в исследовании детей с СМА. Увеличение силы мышц произошло у большинства детей. Дальнейшие наблюдение за этими детьми показало, что улучшения продолжаются в течение длительного периода после приема последней дозы. Безопасность и переносимость пациентами Нусинерсена продолжает оставаться на высоком уровне.

ЧИТАЙТЕ ТАК ЖЕ:  Новые возможности лекарственного обеспечения детей с миодистрофией Дюшенна

Так как в периодическом анализе исследования Нусинерсен достиг показателя теоретической эффективности, компания Biogen приняла решение о досрочном завершении исследования и подаче заявки на регистрацию для наиболее тяжелой формы спинальной мышечной атрофии, т.е для 1 типа.

Одновременно осенью этого года компания Biogen планирует запустить программу так называемого гуманитарного доступа к препарату (compassionate use) в рамках закона о расширенном доступе (expanded access). Подробности программы:

• Препарат смогут получать все дети с генетически подтвержденной спинальной мышечной атрофией и документально подтвержденной первой клинической формой (т. е. не достигнуты этапы моторного развития).

• Устраняются ранее действующие ограничения на: возраст ребенка, количество копий SMN2, упражнения по аэробике, механическое поддерживание дыхания, сколиоз. Некоторые критерии включения останутся.

• Расширенный доступ будет запущен в центрах и странах, где уже проводились клинические исследования Нусинерсена, кроме Японии, Гонконга, Турции и Израиля. В случае переполнения будут запущены дополнительные центры в тех же странах. Расширенный доступ в странах, где не проводились исследования, будет предметом дальнейших договоренностей.

• Компания Biogen не будет устанавливать ограничения на гражданство или место/страну постоянного проживания пациентов, желающих участвовать в программе, если лечение будет проводиться в соответствии с местным законодательством.

Более подробно о гуманитарном исследовании на сайте https://clinicaltrials.gov/ct2/results?term=Nusinersen&Search=Search

Адаптация статьей Шевко Татьяна Николаевна, врач-педиатр.

Использованные сайты:
Cure SMA
pharmaphorum.com
medgadget.com
http://www.ionispharma.com/pipeline/#ISIS-SMNRx

ЧИТАЙТЕ ТАК ЖЕ:  В Пинске ищут льготников для растаможки квадроциклов. Комментарии налоговой и милиции

Источник СБОО «ГЕНОМ»

Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *