После получения в июле статуса FDA разрешенной терапии, основной разработчик генной терапии компания AveXis выпустила новые перспективные данные по безопасности и эффективности.
AVXS-101 разрабатывается для лечения спинальной мышечной атрофии (SMA) типа 1, тяжелого нервно-мышечного заболевания, характеризующегося потерей двигательных нейронов, приводящее к прогрессирующей мышечной слабости. Заболевание вызвано генетическим дефектом в участке, который кодирует SMN1 SMN белок, необходимый для выживания двигательных нейронов.
AVXS-101 представляет собой генную терапию, которая обещает лечение этого заболевания с помощью всего одного курса терапии, и является единственным препаратом, прошедшим полный процесс клинического этапа испытаний генной терапии при SMA.
Компания выпустила новые данные, которые демонстрируют, что лечение имело благоприятный профиль безопасности, без каких-либо новых связанных с лечением побочных эффектов. Достигнуты обнадеживающие показатели у двух независимых групп пациентов, наблюдается стабильное увеличение двигательной функции по сравнению с исходным уровнем.
Наиболее примечательно, трое из 12 пациентов второй группы СНОР-INTEND исследования достигла 60 баллов – эти значение находятся в диапазоне считающихся нормальными.
Это предполагает, что лечение не только останавливает ухудшение состояния пациентов с СМА, но может потенциально обеспечить преобразующую терапию в долгосрочной перспективе, по крайней мере в подгруппе пациентов детей в возрасте от 2-х лет с разрушительной болезнью.
Данные, опубликованные ранее в этом году показали, что генная терапия уменьшает необходимость поддержки вентиляции легких и позволяет пациентам успешно избегать осложнений респираторных заболеваний, которые часто являются смертельными при SMA-1. Ни одному из пациентов в тестируемых группах не требуется постоянной вентиляции по состоянию на 1 апреля.
Цена акций компании AveXis выросла более чем на 16% в ответ на опубликованные новости, продемонстрировав положительную тенденцию роста среди конкурирующих игроков рынка биотехнологий.
«Эти данные демонстрируют быстрое, устойчивое и заметное улучшение моторной функции измереной CHOP-INTEND», сказал Suku Nagendran, доктор медицинских наук, старший вице-президент и главный санитарный врач AveXis.
«По сравнению с данными, представленными по состоянию на 1 апреля, положительное влияние на средний балл двигательной функции увеличилась с 8,7 до 9,0 пункта и от 19,2 до 23,3 пунктов в обеих тестируемых группах соответственно. Представляется, что обе дозы и базовый уровень двигательной функции являются ключевыми факторами, определяющими степень ответной реакции на лечение. На основании наших данных на сегодняшний день, ранняя диагностика и лечение по всей видимости, иметь решающее значение для достижения оптимальных результатов».
Президент компании и главный исполнительный директор Sean Nolan заявил, что ожидает несколько ключевых событий во второй половине 2016 года, в том числе презентации новых данных исследований воздействия терапии AVXS-101 на SMA 1 типа.
Sean Nolan говорит, что это обеспечит ясность на пути развития программы SMA типа 1, и проложит путь исследования начальной безопасности и дозирования для SMA типа 2. Исследования эффективности терапии AVXS-101 при SMA-2, начаться в текущий период.
Компания намерена начать расширенные клинически испытания AVXS-101 у пациентов с SMA типа 1 в США и Европе уже в первой половине 2017 года.
Chicago-based AveXis является одной из развивающихся компаний новой волны с современными разработками продуктов генной терапии. При подтверждении безопасности и эффективности регресса заболевания, эта технология может стать основным доступным методом лечения SMA 1-2 типа в течение ближайших нескольких лет.
Перевод http://nnd.name
Источник pharmaphorum.com