CRISPR | МИОПАТИЯ.BY

Янв22022 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Нейросеть научили оценивать точность редактирования генома

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ

Биоинформатики разработали нейросеть, которая может предугадать, насколько эффективным будет редактирование генома при выборе определенного РНК-шаблона для работы с системой CRISPR/Cas9. Описание разработки опубликовал научный журнал Nucleic Acids Research, кратко об этом пишет пресс-служба Российского научного фонда. Геномный редактор CRISPR/Cas9 был открыт в начале 2010 годов. С тех пор он пережил несколько модернизаций, которые позволяют ученым использовать его для редактирования генома почти со стопроцентной точностью. Ученые под руководством профессора Сколковского института науки и технологий Константина Северинова разработали нейросеть, которая позволяет оценивать успешность применения CRISPR/Cas9 еще до проведения первых опытов по редактированию структуры того или иного участ...

Ноя292021 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Три года «ГМО-детям». Что изменил скандальный опыт китайского генетика

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ

На Втором саммите по редактированию генома человека 28 ноября 2018 года китайский генетик Хэ Цзянькуй представил доклад о своем эксперименте по редактированию генома. Его команде удалось изменить геном двух девочек-близняшек (известных под псевдонимами Лулу и Нана) на стадии зародыша. С помощью "молекулярных ножниц" CRISPR/Cas9 в их гены внесли делецию — несколько участков были удалены. Опыт Хэ вошел в историю генетики как один из самых скандальных и противоречивых: многие критиковали его научную целесообразность и этическую допустимость, находили в нем ошибки и угрозы для развития науки. Но были и те, кто винил в случившемся саму атмосферу в научном мире — с ее гонкой за прорывами, где ставки запредельно высоки. Высокие цели Заявленной целью команды Хэ было воспроизвести мутацию CCR...

Сен172021 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Разработана мини-система редактирования генома

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ

Исследователи из США создали миниатюрную многофункциональную систему редактирования генома. CasMINI вполовину меньше других вариантов CRISPR, что значительно облегчает ее доставку в клетку. Посвященная разработке статья ученых опубликована в журнале Molecular Cell. Создание систем CRISPR/Cas открыло дорогу для новых способов лечения многих заболеваний. Однако их разработке мешает размер системы CRISPR: они зачастую слишком велики для того, чтобы проникнуть в клетку. Основой для мини-системы, которая решила бы проблему, ученые из Стэнфордского университета выбрали белок Cas12f (известный также как Cas14) — по сравнению с Cas9 или Cas12a он почти вполовину меньше: в нем от 400 до 700 аминокислот. Однако он развился у архей — и не был приспособлен для работы в клетках млекопитающих. Исс...

Июл112021 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Персональная таблетка. Генная терапия дает шанс на спасение десятков тысяч жизней.

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ

Генная терапия дает шанс на спасение десятков тысяч жизней — причем в наиболее сложных и редких случаях: при болезни Дюшенна, некоторых видах эпилепсии и кардиомиопатии. В мире активно развивается направление генной терапии. Разрабатываемые препараты в основном делятся на две группы — противораковые и направленные на терапию орфанных (редких) заболеваний. Обе эти группы препаратов имеют разную судьбу. Если в случае противораковых средств социальная значимость и востребованность, а значит, и потенциальный рынок не вызывают вопросов и главной проблемой является генетическая мишень, то для орфанных заболеваний все ровно наоборот. Около 30% пациентов с орфанными заболеваниями не доживают до 5-летнего возраста, и потому разработка и лицензирование лекарственных препаратов для них должны п...

Июл42021 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Маска с системой CRISPR/Cas поможет диагностировать ковид

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ

Американские ученые разработали маску, которая может диагностировать у своего хозяина ковид. Исследователи встроили в нее тест-систему, основанную на технологии CRISPR/Cas. Пользователь может сам начать тестирование нажатием кнопки, а результат будет готов в течение 90 минут. Статью об изобретении опубликовали в Nature Biotechnology. Система CRISPR/Cas с момента ее открытия нашла очень много применений. С помощью нее исправляют мутации в генах у мышей и борются с вирусами, а недавно впервые испытали у людей внутривенно: у шести человек провели генетическое редактирование печени и уменьшили патологическое накопление белка транстиретина. Еще одно перспективное применение системы CRISPR/Cas — диагностика вирусных заболеваний. Ученые из Массачусетского технологического института использовал...