Испытания показали, что Vamorolone безопасным образом улучшает мышечную функцию у детей с МДД

Опубликованы ключевые данные второй фазы испытания (2 b) VISION-DMD. Результаты показали эффективность Vamorolone наряду с главной и второстепенными целями исследования. При этом экспериментальная терапия хорошо переносится, имеет благоприятный профиль безопасности.

Santhera Pharmaceuticals занимается разработкой лечения в сотрудничестве с Reveragen Biofarma. Партнеры, в частности, планируют направить запрос на приоритетное рассмотрение Vamorolone в FDA и получить одобрение в 2022 году.

“Мы взволнованы позитивными результатами исследования VISION-DMD. Они представляют из себя своего рода кульминацию спустя целое десятилетие исследований.“ — Eric Hoffman, PhD, президент и генеральный директор ReveraGen, поделился впечатлениями в пресс-релизе. “Мы очень признательны всем участникам VISION-DMD, в частности семьям, родственникам. Благодарны исследовательскому персоналу за их приверженность программе испытаний и за возможность сбора таких важных данных.”

Vamorolone первый в классе стероид, который имеет такой же противовоспалительный эффект, что и кортикостероиды. При этом, побочные эффекты менее выражены. Применение кортикостероидов в настоящее время остается стандартом лечения детей и подростков с МДД. Существуют случаи приема кортикостероидов взрослыми пациентами с мышечной дистрофией Беккера и поясно-конечностными мышечными дистрофиями (прим — пер.).

Общий срок испытания VISION-DMD составлет 48 недель (почти год). Тестируется безопасность и эффективность Vamorolone (2 и 6 mg/kg) в сравнении с преднизолоном (0.75 мг/кг) и плацебо. Принимают участие 121 мальчик от 4 до 6 лет с МДД и способностью к ходьбе. Vamorolone принимается перорально в виде сиропа.

ЧИТАЙТЕ ТАК ЖЕ:  Чемпионка Беларуси по спортивным танцам на колясках Ирина Минюк во второй раз стала мамой

Результаты приема Vamorolone (мышечная функция)

Результаты охватывают данные на протяжении 24 недель. Отмечено достижение основной цели исследования — значительное сокращение времени вставания (ВВ). Это своего рода показатель мышечной функции. Так, с его помощью измеряется затрачиваемое пациентом время на вставание из положения лежа.

У тех, кто получал 6 мг/кг Vamorolone скорость вставания показала разницу в 0,06 по сравнению с плацебо. Иными словами, это соответствовало клинически значимому улучшению до 4,6 секунды по сравнению с 6,0 секундами до лечения. Тем не менее, пациенты, получавшие плацебо, показали соответствующее ухудшение с 5,4 до 5,5 секунды. То есть, принимавшим плацебо стало требоваться больше времени на вставание.

Кроме того, испытание показало значительное уменьшение затрачиваемого времени на вставание для пациентов, кто принимал и 2 мг/кг в сравнении с плацебо. Положительные результаты коснулись и 6 минутного теста ходьбы. Им измеряется расстояние пройденное за 6 минут, соответственно. И наконец, третий тест — “время преодоления 10 метров бегом/пешком при дозировке 6 мг / кг”.

Нет значимой разницы между ежедневным приемом Vamorolone в дозировке 6 мг/кг и преднизолоном по всем описанным выше результатам.

Безопасность препарата Vamorolone

Что касается безопасности, то 114 из 121 участников завершили фазу лечения продолжительностью 24 недели. Vamorolone в обеих дозировках продемонстрировал благоприятный профиль безопасности и переносимости. Однако серьезных или более тяжелых нежелательных явлений, возникающих в связи с лечением было меньше. Вместе с тем, нежелательных явлений, которые привели бы к прекращению исследования не наблюдалось.

ЧИТАЙТЕ ТАК ЖЕ:  В России — изгои, в Германии — полноправные граждане: жизнь людей с инвалидностью

В общей сложности отмечены 96 случаев тяжелых побочных эффектов при дозировке 2мг/кг. 91 случай при дозировке 6 мг/кг. При этом, 120 таких сообщений поступило от пациентов, которые принимали преднизолон. В заранее запланированном анализе подгруппы Vamorolone в дозировке 6 мг/кг значительно превосходил преднизолон.

Прежде всего, кортикостероиды при продолжительном приеме приводят к торможению роста. Однако в открытых испытаниях спустя 2,5 года приема Vamorolone не привел к торможению роста. К примеру, другие побочные эффекты проявлялись реже в сравнении с кортикостероидами. Vamorolone в дозировке 6 мг/кг в сравнении с преднизолоном подтвердил существенную разницу в скорости роста за 24 недели испытания VISION-DMD.

Задержка роста является важным поводом для переживаний со стороны семей и пациентов, принимающих кортикостероидами. Мы рады видеть превосходство Vamorolone, что подтверждается двойным слепым испытанием,” — сказала Paula Clemens, доктор медицинских наук, сопредседатель по исследованиям Медицинской школы при Питтсбургском университете.

Продолжение испытания VISION-DMD

VISION-DMD продлится еще 24 недели. Все участники продолжат получать Vamorolone на 2 или 6 мг/кг ежедневно. Будет произведена оценка переносимости и эффективности. Согласно заявлениям компаний, итоговые результаты ожидаются к концу этого года.

“Весомость доказательств эффективности и безопасности Vamorolone заключается в широком диапазоне дозировок. Например, это позволяет врачам индивидуально подобрать лечение для пациентов с МДД. А именно, начинать с верхней дозировки Vamorolone с эффективностью эквивалентной ежедневному приему преднизолона. В результате можно снижать дозировку в соответствии с тем, как хорошо будет переносится лечение с учетом поддержания оптимальной эффективности”,- сказал Craig McDonald, доктор медицинских наук, профессор Калифорнийского университета, Дэйвис.

ЧИТАЙТЕ ТАК ЖЕ:  Препарат против миодистрофии Дюшенна не достиг цели в III фазе испытаний

«Я с энтузиазмом отношусь к тому, что такой подход может позволить пациентам избежать побочных эффектов, которые в настоящее время приводят к прекращению лечения стероидами. То есть, они могут продолжать получать лечение более продолжительное время.” — добавил McDonald.

Перспективы одобрения препарата Vamorolone

Согласно данным 48 недельного испытания, компания планирует получить одобрение Vamorolone в Европе к середине 2022 года. В случае успеха, Santera намеревается коммерциализировать лечение в США и Европе. К тому же будут рассмотрены варианты сотрудничества по всему миру. В итоге, мы можем надеяться, что препарат будет доступен и в России (прим. — пер.).

“Сегодняшние новости являются важным событием для пациентов. Более того, это важно и для Santhera, продвигающего Vamorolone в качестве основного метода лечения МДД», — сказал Dario Eklund, генеральный директор Santhera.

«Эффект лечения Vamorolone заключается в возможности отсрочки прогрессирования заболевания примерно на два года. А именно, в его способности менять течение болезни”.

“Мы готовимся к работе с регуляторами, чтобы Vamorolone был у пациентов с МДД, сначала в США и затем в Европе” — добавил он.

Источник https://i-mio.org

Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *