Shadow

Итальфармако откладывает испытание фазы 3 гивиностата при МДД из-за COVID-19

Из-за глобальной пандемии приостановила регистрацию мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) в фазу 3 испытаний своего гивиностата, как сообщила компания на недавнем вебинаре, организованном Родительским проектом по борьбе с миодистрофией Дюшенна.

Хотя нынешних участников проходит в соответствии с графиком, ожидается, что это задержит завершение испытания и результаты, требующие одобрения регулирующего органа.

« [гивиностата] все еще продолжаются, поскольку мы не остановились ни в одном исследовании», – сказал Паоло Беттика, доктор медицинских наук, главный врач Италфармако. «Тем не менее, как регистрация, так и часть скрининга и рандомизации, в настоящее время приостановлена из-за ограничений на поездки и посещения исследовательских центров, а также потому, что большинство наших центров на данный момент не позволяют проводить исследования у детей».

, представленный в виде жидкой суспензии, работает, блокируя активность гистондеацетилаз (HDAC) – ферментов, которые контролируют активность генов. Исследования показали, что HDAC чрезмерно активны при МДД и связанных с этим состояниях, которые могут способствовать дегенерации мышц.

Потенциал Гивиностата в отношении МДД подтверждается данными исследования 2 фазы (NCT01761292), в котором мальчики с МДД (в возрасте 7–11 лет) получали гивиностат или в течение года вместе со стабильной дозой кортикостероидов. Результаты показали, что значительно увеличивала количество мышц, что оценивалось при биопсии мышц, уменьшало гибель тканей и уменьшала фиброз (рубцевание). Лечение гивиностатом также тормозило ухудшение функции легких и задерживало средний возраст, в котором мальчики теряли способность ходить.

ЧИТАЙТЕ ТАК ЖЕ:  «Есть лекарство, болезнь и ребенок. Всё!». Врач Василий Штабницкий — о том, почему государство даже не знает, сколько в стране больных СМА

В текущем исследовании фазы 3 (NCT02851797) лечение гивиностатом изучается у мальчиков в возрасте 6–17 лет, которые могут ходить, находятся на стабильном лечении кортикостероидами в течение по крайней мере шести месяцев и могут подняться на четыре ступени за время до восьми секунд, среди других критериев.

Основная цель исследования – определить способность гивиностата замедлять прогрессирование заболевания, измеряемое по изменению времени подъема по четырем ступеням после 18 месяцев лечения. Другие функциональные тесты, а также проводится МРТ мышц. В исследовании гивиностат (10 мг / мл 2 раза в день) сравнивается с плацебо.

Анализ бесполезности для исследования был проведен в феврале прошлого года. Этот тип оценки устанавливает, насколько математически возможно, чтобы испытание достигло своей цели – если нет, то обычно прекращают испытание, чтобы сэкономить ресурсы и минимизировать бремя участников. Фаза 3 испытания гивиностата прошла этот анализ.

В то же время был проведен анализ для переоценки количества участников, необходимых для исследования. В первоначальном дизайне планировалось зарегистрировать 213 участников, но новые оценки позволяют сократить количество участников до 169 мальчиков. Примечательно, что 160 мальчиков уже были зачислены, когда набор был прекращен.

Изначально регистрацию в исследование планировалось завершить в июне этого года и получить окончательные результаты в марте 2022 года.

«Я считаю, что из-за COVID [-19] и из-за того, где мы находимся, оно будет продлено, но, надеюсь, это не займет больше пары месяцев», – сказал Беттика. «У нас может быть некоторая задержка, но, надеюсь, что она будет очень маленькая».

ЧИТАЙТЕ ТАК ЖЕ:  «Не отменён, а поставлен на паузу»: участник эксперимента по пересадке головы Валерий Спиридонов — о судьбе проекта

Исследование проводится в нескольких центрах в Северной Америке, Израиле и Европе.

В дополнение к отсроченному зачислению вносятся изменения в процедуру обучения для защиты нынешних участников. В целом, эти шаги предназначены для того, чтобы свести к минимуму необходимость для участников посещать центры. Некоторые процедуры, которые обычно проводятся в больницах, такие как взятие крови, выполняются медсестрами на дому. Также была введена система для отправки гивиностата непосредственно в дома участников, если это необходимо.

Подобные процедуры были приняты в продолжающемся исследовании фазы 2 (NCT03238235) одногодичного лечения гивиностатом у мужчин с мышечной дистрофией Беккера. Это исследование, начатое в Италии и Нидерландах, завершило регистрацию участников в феврале. Анализ безопасности будет проводиться вместе с измерениями мышечной и моторной функции.

Все лица с МДД, которые принимали участие в клинических испытаниях гивиностата, могут присоединиться к долгосрочному испытанию фазы 2/3 (NCT03373968), в котором будут дополнительно оценены безопасность, переносимость и эффективность терапии. Это исследование будет проводиться в Северной Америке и Европе.

Люди с хроническими нервно-мышечными нарушениями и другими хроническими заболеваниями, такими как , могут подвергаться большему риску развития более тяжелых симптомов, если они заражаются COVID-19. Но, по словам Беттики, такой риск не увеличивается при приеме гивиностата.

Источник http://www.mymio.org/news/?id=1241

ТАНЦЫ НА КОЛЯСКАХ | БЕЛАРУСЬ


Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *