
Генная терапия помогла собакам с мышечной дистрофией. На очереди люди?
Исследователи применили технологию редактирования генома, чтобы устранить симптомы заболевания у собак с мышечной дистрофией Дюшенна (это генетическая болезнь, связанная с дефектом в Х-хромосоме). Специалисты говорят, что сегодня это заболевание встречается у одного из пяти тысяч новорождённых мальчиков.
Этот недуг обусловлен генетическими мутациями, которые мешают производству дистрофина, белка, необходимого для здоровых мышц. Изучая это состояние, международная команда исследователей разработала новый тип генного трансфера (переноса генов) с целью восстановления экспрессии дистрофина у больных собак.
Они вводили животным "микродистрофин" (microdystrophin) – сжатую версию гена, кодирующего деятельность дистрофина. Этот ген, к слову, является одним из самых длинных в человеческом орг...