Новосибирские учёные из Института химической биологии и фундаментальной медицины СО РАН синтезировали фрагменты ДНК. Это поможет снизить количество требуемых доз лекарства для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА).
СМА является редким генетическим заболеванием, которое характеризуется развитием прогрессирующей мышечной слабости. Со временем разрушается скелет и появляется дыхательная недостаточность.
В России в 2023 году родились 55 детей со СМА. При этом в мире существует только два препарата для лечения болезни. Один из них отечественный. Его вводят в спинной мозг пациента каждые три месяца. Одна такая доза стоит более 100 тысяч долларов. Цена зарубежного лекарства составляет более 1,3 миллиона долларов.
Учёные из Новосибирска смогли найти способ, чтобы снизить количество требуемых для пациента доз. Они синтезировали 18 терапевтических нуклеотидов, которые показали свою стабильность. Теперь необходимо наладить сотрудничество с крупными фармацевтическими компаниями для реализации инновации, пишет ТАСС.
В будущем такое лекарство смогут применять для лечения мышечных дистрофий Дюшенна и Беккера, возрастной мышечной дегенерации, острой печёночной порфирии, синдрома семейной хиломикронемии, наследственной амилоидной полинейропатии и других заболеваний.
Источник gorsite.ru