АСЕ-083 является локально действующим белком, который функционирует в качестве лиганда-ловушки для миостатина и других негативных регуляторов мышечной массы.
ACE-083 был оценен у C57BL / 10ScSn-Dmdmdx / J (MDX) мышиной модели мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), чтобы определить, может ли его применение быть жизнеспособным терапевтическим подходом при миогенных расстройствах мышц, как воздействие на мышечную массу и силу у мышей дикого типа.
Четырехнедельные мыши получали либо 100 мкг ACE-083 или средство доставки дважды в неделю путем инъекции в правую часть передней большеберцовой (TA) мышцы. После 4-х недель лечения мышей анестезировали и мышцы ТА готовили к физиологическому исследованию путем фиксации дистального сухожилия рычагом системы.
Платиновые игольчатые электроды были вставлены под коленом, чтобы стимулировать малоберцовый нерв. У C57BL / 10J мышей, которым вводили АСЕ-083, было увеличение мышечной массы TA 116%. Физиологическое тестирование мышцы TA установило, что у мышей, BL / 10, лечение АСЕ-083 увеличило пик тетанической силы на 44% по сравнению с мышцей, не получавшей препарат.
У получавших ACE-083 мышей MDX произошло увеличение пика тетанической силы на 33% по сравнению с контрольными мышами. Эти результаты показывают, что ACE-083 может эффективно увеличить мышечную массу и силу после локального введения в целевые мышцы у нормальных, так и больных мышей.ACE-083 увеличил мышечную массу (78%) и пик тетаническое силы (33%) у MDX мышей.
Эти данные показывают, что лечение АСЕ-083 может иметь терапевтические преимущества для пациентов с фокусными миопатиями и поддерживать клиническую оценку препарата при миогенных заболеваниях, таких как миодистрофия
Источник МойМио