FDA предоставила проект рекомендаций по разработке препаратов для мышечной дистрофии Дюшенна

1food_drug_administration3

Справочная информация: 9 июня Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) выпустило проект, содержащий руководство, для помощи компаниям, работающим в области разработки препаратов для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) и связанных с ней заболеваний, включая мышечную дистрофию Беккера, МДД связанную кардиомиопатию и симптоматическое носительство гена МДД у женщин.

Руководство FDA освещает ряд важных аспектов развития препаратов для лечения МДД, таких, как ранняя фаза клинической разработки, лечение на разных стадиях заболевания, эффективность препарата и соображения безопасности, клинические процедуры испытаний, ускоренное одобрение. После 60-дневного срока FDA рассмотрит и выпустит окончательную версию.

Заявление старшего вице-президента АМД и директора научной программы Грейс Павлат:»Это очень интересно для наших семей с МДД. При наличии руководства FDA компании, разрабатывающие методы лечения МДД, теперь имеют легкий доступ к перспективам развития препаратов. Это может потенциально позволить компаниям начать более быстрые и эффективные программы развития препаратов для лечения миодистрофии Дюшенна.

Мы с нетерпением ждем рассмотрения руководства компаниями и обратной связи. Мы приветствуем совместные усилия наших друзей Родительского проекта по борьбе с мышечной дистрофией и благодарим все наши семьи за участие в оказании помощи в создании руководящих принципов, которые будут способствовать процессу разработки лекарств для МДД.

Ассоциация мышечой дистрофии (MDA) полна решимости найти безопасные и эффективные методы лечения и исцеления детей и взрослых, живущих с опасными для жизни нервно- мышечными заболеваниями так быстро, как это возможно. Сегодня разрабатываются новые методы лечения, которые были немыслимы еще несколько лет назад, и разработка большего количества потенциальных методов лечения ожидается в течение ближайших пяти лет, чем в последние пять десятилетий. Поскольку эти процедуры войдут в фазу нормативного отзыва, АМД продолжает работать рука об руку с семьями, специалистами здравоохранения, учеными и представителями управления по контролю за пищевыми продуктами и медикаментами, чтобы убедиться, что они имеют необходимую информацию и поддержку, чтобы эффективно принимать решенияи переместить эти процедуры из лабораторий в гостиные наших семей.»

ЧИТАЙТЕ ТАК ЖЕ:  Созданный в Белгороде препарат для лечения дистрофии Миоши прошел доклинические испытания

http://www.mda.org/media/press-releases/fda-issues-draft-gu

Источник МойМио

Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *