Камбридж, штат Массачусетс. Сарепта, разработчик етеплирсена и других препаратов для пропуска экзона, предназначенных для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), предоставила заверения в области развития етеплирсена и некоторые детали о планах на будущее в сообществе пациентов с МДД 2 декабря 2014 г.
Данная трансляция доступна на веб-сайте компании. Презентацию провели президент и главный исполнительный директор компании, Крис Гарабедян, и Эд Кей, старший вице-президент компании и главный санитарный врач; он подчеркнул, что «непоколебимая цель добиться одобрения етеплирсена.»
После официальной трансляции Гарабедян и Кей ответили на вопросы членов нескольких организаций пациентов с МДД, в том числе АМД, которую представлял Грейс Павалт, старший вице-президент и научный руководитель программы. Собеседниками выступали члены семей пациентов с МДД, которые выразили озабоченность по поводу запроса в октябре в ассоциацию по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) в связи с задержкой представления разрешения на применении нового препарата (NDA) для етеплирсена до середины 2015 вместо 2014. Они также выразили обеспокоенность по поводу приверженности Сарепта к разработке дополнительных соединений для пропуска экзона для лечения МДД.
Сарепта говорит, что будет прислушиваться к запросам FDA , и по-прежнему привержена развитию етеплирсена и дополнительных препаратов.
Основные моменты веб-трансляции.
- Сарепта будет работать с FDA, чтобы определить целесообразность ускоренного утверждения етеплирсена, при проведении подтверждающих исследований, необходимых для стандартного утверждения.
- Сарепта также проводит фазу 2 исследования етеплирсена у мальчиков, потерявших способность ходить в возрасте 7-21 и планирует открыть фазу 2 исследования препарат у мальчиков 4-6 лет.
- Рассмотрение одобрения етеплирсена будет отложено примерно на шесть месяцев, начиная с 2014.
- Сарепта понимает желание FDA, иметь как можно больше дополнительной информации, насколько это возможно, и хочет удовлетворить запросы агентства, насколько это возможно.
- Сарепта не будет в состоянии удовлетворить запросы для расширения доступа (иногда называемого «в благотворительных целях») для етеплирсена, потому что компании необходимо будет сосредоточить все ресурсы на получении разрешения для лекарственного средства; количество лекарственного средства, которое они могут сделать, необходимо для клинических испытаний, которые приведут к представлению на утверждение.
- Сарепта не только развивает етеплирсен, как и планировалось, но также разрабатывает препараты для пропуска других экзонов гена дистрофина. Соединения, ориентированные на экзоны 45 и 53 находятся в стадии клинических испытаний, и дополнительные соединения находятся в доклинической разработки.
- Сарепта надеется на окончательное утверждене нескольких препаратов для пропуска экзона при МДД как класса. Компания поощряет получение новых данных, которые поддерживают методы, которые она использует для изучения дистрофина – белка, который отсутствует при МДД — в образцах биопсии мышц.
Етеплирсен и другие препараты для пропуска экзона для МДД предназначены для повышения функциональных уровней дистрофина в мышечных волокнах.
- «Мы по-прежнему слышим актуальность», сказал Гарабедян в своем заключительном слове. «Мы заверяем вас, что она лежит в основе всей нашей деятельности здесь. В любой момент, что Эд Kей или я вижу смягчение этой срочности, у нас есть много причин, чтобы напомнить, что каждый день, неделя и месяц решения вопросов в получении этого препарата важны для пациентов «.
Источник МойМио