Сарепта подтверждает приверженость развитию етеплирсена и другим препаратам для пропуска экзона

researcher-vials-helix_700x450_0

Камбридж, штат Массачусетс.  Сарепта, разработчик етеплирсена и других препаратов для пропуска экзона, предназначенных для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), предоставила заверения в области развития етеплирсена и некоторые детали о планах на будущее в сообществе пациентов с МДД  2 декабря  2014 г.

Данная трансляция доступна на веб-сайте компании. Презентацию провели  президент и главный исполнительный директор компании,  Крис Гарабедян,  и Эд Кей, старший вице-президент компании и главный санитарный врач; он подчеркнул, что   «непоколебимая цель добиться  одобрения етеплирсена.»

После официальной трансляции Гарабедян и Кей ответили на вопросы членов нескольких  организаций пациентов с МДД, в том числе АМД, которую представлял Грейс Павалт,  старший вице-президент и научный руководитель программы. Собеседниками выступали члены семей пациентов с МДД, которые выразили  озабоченность по поводу запроса в октябре в ассоциацию по контролю за  продуктами и лекарствами США (FDA)  в связи с задержкой представления  разрешения  на   применении нового препарата (NDA) для етеплирсена  до середины 2015 вместо  2014. Они также выразили обеспокоенность по поводу приверженности Сарепта к разработке дополнительных  соединений для пропуска экзона для лечения МДД.

Сарепта  говорит, что будет прислушиваться к запросам FDA ,  и по-прежнему привержена развитию етеплирсена  и дополнительных препаратов.

 Основные моменты веб-трансляции.

  • Сарепта будет работать с FDA, чтобы определить целесообразность ускоренного утверждения етеплирсена, при проведении подтверждающих исследований, необходимых для стандартного утверждения.
  • Сарепта также проводит фазу 2 исследования етеплирсена  у мальчиков, потерявших способность ходить в возрасте 7-21 и планирует открыть фазу 2 исследования препарат у мальчиков 4-6 лет.
  • Рассмотрение одобрения етеплирсена   будет отложено примерно на шесть месяцев, начиная с 2014.
  • Сарепта понимает желание FDA, иметь как можно больше дополнительной информации, насколько это возможно, и хочет удовлетворить запросы агентства, насколько  это возможно.
  • Сарепта не будет в состоянии удовлетворить запросы для расширения доступа (иногда называемого «в благотворительных целях») для  етеплирсена, потому что компании необходимо будет сосредоточить все ресурсы на получении разрешения для лекарственного средства; количество лекарственного средства, которое они могут сделать, необходимо для   клинических испытаний, которые приведут к представлению на утверждение.
  • Сарепта не только развивает етеплирсен, как и планировалось, но  также разрабатывает препараты для пропуска других экзонов гена дистрофина. Соединения, ориентированные на экзоны 45 и 53 находятся в стадии клинических испытаний, и дополнительные соединения находятся в доклинической разработки.
  • Сарепта надеется на окончательное  утверждене нескольких  препаратов для пропуска экзона при МДД  как класса. Компания поощряет получение новых данных, которые поддерживают методы, которые она использует для изучения  дистрофина – белка, который отсутствует при  МДД — в образцах биопсии мышц.
ЧИТАЙТЕ ТАК ЖЕ:  Фармацевтический геноцид: как санкции в прямом смысле убивают людей с тяжелыми заболеваниями

Етеплирсен  и другие  препараты для пропуска экзона для МДД предназначены для повышения функциональных уровней дистрофина в мышечных волокнах.

  • «Мы по-прежнему слышим  актуальность», сказал Гарабедян в своем заключительном слове. «Мы заверяем вас, что она лежит в основе всей нашей деятельности здесь. В любой момент, что Эд Kей или я вижу смягчение этой срочности, у нас есть много причин, чтобы напомнить, что каждый день, неделя и месяц решения вопросов в получении этого препарата важны для пациентов «.

http://quest.mda.org

Источник МойМио

Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *