Sarepta Therapeutics является разработчиком етеплирсена и других соединений, которые нацелены на конкретные разделы («экзоны») в гене дистрофина у больных МДД. Целью этих соединений является «пропуск экзона,» процесс, который позволяет клеткам переосмысливать генетические инструкции, в результате чего синтезируется сокращенный, но функциональный белок дистрофин. Етеплирсен нацелен на секцию гена дистрофина, известную как экзон 51.Данный препарат находится в стадии фазы 2b расширенных клинических испытаний у мальчиков с МДД, которые имеют мутации вблизи этой части гена. Sarepta Therapeutics также разрабатывает SRP-4053, ориентированный на экзон 53 гена дистрофина, и SRP-4045, ориентированный на экзон 45.
АМД была вовлечена в развитие технологии пропуска экзона в качестве стратегии лечения МДД с 1990 и помогла поддержать клинические испытания етеплирсена.
Вот некоторые ключевые моменты обновлений 7 августа.
Что касается нормативного прогресса, Sarepta Therapeutics сообщила следующее. Данный препарат находится на пути к подаче нового заявления федеральное агенство по контролю за продуктами питания и лекарствами (FDA) в США к концу 2014 года ( пока не известно, утвердит ли FDA етеплирсен по «ускоренной» программе или нет. Ускоренное утверждение будет означать, что пациенты смогли бы иметь доступ к препарату до завершения подтверждающего исследования. Обычный путь утверждения потребует завершения подтверждающего исследования до разрешения пациентам использовать препарат.) Компания планирует провести свое первое совещание с европейским агенством позже в 2014 году, чтобы обсудить возможность создания специального типа утверждения етеплирсена в Европейском Союзе. (Это позволит пациентам получить доступ к препарату до завершения подтверждающего исследования.)
Компания подала заявление в FDA для получения разрешения на проведение клинического исследования SRP-4045. Она планирует подать заявку в FDA для получения разрешения на проведение клинического исследования SRP-4053 позже в 2014 году. Компания готовится встретиться с FDA, чтобы обсудить план исследований SRP-4045 и SRP-4053 в США, как ожидается, в четвертом квартале 2014 года и возможного начала исследований в начале 2015 года. Компания подала заявку на исследования SRP-4053 в Европейское агентство по лекарствам и надеется начать клинические испытания этого препарата в Европейском Союзе в ближайшие месяцы.
Что касается клинических испытаний Sarepta Therapeutics сказала следующее: компания продолжает почти три года (144 недель) своей фазы 2b клинических испытаний етеплирсена у 12 мальчиков с МДД, в результатах шестиминутного теста (расстояние, которое человек может пройти за шесть минут) показали среднее снижение, которое было медленнее, чем можно было бы ожидать от известного естественной истории МДД. Исследования функции легких в этом испытании показали стабилизацию функции дыхательных мышц, и препарат продолжает оставаться безопасным и хорошо переносится.
Планируется подтверждающее испытание етеплирсена у 60-80 мальчиков с МДД в возрасте 7-16, которые имеют мутации в районе экзон 51 ген дистрофин, и отвечают другим критериям исследования. Окончательный дизайн исследования («Протокол») был рассмотрен FDA в начале июня. Ожидается участие около 40 центров в США. Исследование етеплирсена у мальчиков и молодых мужчин с МДД с ограниченными возможностями ходьбы ожидается примерно с ноября 2014 года. Оно оценит участников на основе функции легких и других мер и будет включать в себя в США около 20 пациентов до возраста 21. План исследования у 20 американских пациентов с МДД 4-6 лет находится на пути для представления FDA. Исследование SRP-4053 у мальчиков с МДД, 6-15 лет, умеющим ходить минимальное расстояние, и имеющим мутации вблизи экзона 53, планируется начать в сентябре 2014 года у около 24 участников в Великобритании, Франции и Италии .
Источник МойМио