
FDA предварительно одобрило таргетный препарат компании Sarepta для лечения МДД
FDA одобрило по ускоренной процедуре Vyondys 53 – второй препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) от компании Sarepta Therapeutics Inc («Сарепта Терапьютикс Инк.»), сообщает агентство Reuters.
Как сообщается на сайте FDA, препарат предназначен для лечения пациентов с подтвержденной мутацией гена дистрофина, отвечающего за пропуск экзона 53. По оценкам, данная мутация наблюдается примерно у 8% с МДД, которая сама по себе является редким заболеванием. Оно встречается примерно у одного из 3,5-5 тыс. человек, преимущественно мужчин.
В свою очередь, портал FirstWordPharma цитирует Билли Данна, и.о. директора Отдела невронаук Центра экспертизы и исследований лекарственных средств FDA, который назвал Vyondys 53 «первым таргетным препаратом для лечения именно данного под...