Новый препарат, разработанный под руководством профессора медицинской генетики Тосифуми Йокоты из Университета Альберты, может быть полезен…
Метка: пропуск экзона
![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2019/12/vyondy53.jpg)
FDA предварительно одобрило таргетный препарат компании Sarepta для лечения МДД
FDA одобрило по ускоренной процедуре Vyondys 53 – второй препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД)…
Продолжить чтение![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2016/10/Depositphotos_12291388_original_thumb.jpg)
«Миоредактирование» — новый подход к применению CRISPR/Cas9 в терапии миодистрофии Дюшенна.
Миодистрофия Дюшенна (МДД) – прогрессирующее мышечное дегенеративное заболевание, одно из самых распространенных смертельных генетических заболеваний (распространенность…
Продолжить чтение![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2016/09/slide_43.jpg)
FDA одобрило первый препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна
В США одобрено первое лекарство для лечения миодистрофии Дюшенна. Это заболевание поражает мальчиков. Первые симптомы появляются…
Продолжить чтение![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2016/09/IT17_drug_091916_adobe.jpeg)
В США одобрен первый препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна
Управление по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами США (Food and Drug Administration — FDA) одобрило первый инъекционный препарат…
![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2015/10/shutterstock_233768515_result.jpg)
Метод редактирования РНК эффективен при лечении тяжелой формы мышечной дистрофии
Предварительные результаты использования методики редактирования РНК, называемой «пропуском экзона», полученные учеными из Northwestern Medicine (США) и Университета…
Продолжить чтение![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2015/06/1ceb9k7-dna_2736979k3.jpg)
Первое изучене NS-065 / NCNP-01, антисмысловых морфолино олигонуклеатидов для пропуска экзона 53 при мышечной дистрофии Дюшенна
В настоящее время проходит фаза 2/3 клинического испытания пропуска экзона 51 при мышечной дистрофии Дюшенна (МДД),…
Продолжить чтение![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2015/05/1biotechlab23.jpg)
BioMarin завершает представление информации для ускоренного одобрения дрисаперсена для лечения мышечной дистрофии Дюшенна.
Заявление сотрудника научной программы АМД Лауры Хагерти: «Это очень обнадеживающие новости для сообщества МДД, и мы…
![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2014/10/shutterstock_104108189-1024x682.jpg)
Системное введение PRO051 при мышечной дистрофии Дюшенна.
Местное внутримышечное введение антисмыслового олигонуклеотида PRO051 у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна с соответствующими мутациями,как сообщалось…
Продолжить чтение![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2014/09/researcher-vials-helix_700x450_0.jpg)
Сарепта подтверждает приверженость развитию етеплирсена и другим препаратам для пропуска экзона
Камбридж, штат Массачусетс. Сарепта, разработчик етеплирсена и других препаратов для пропуска экзона, предназначенных для лечения мышечной…
Продолжить чтение![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2014/11/2014042915023766.jpg)
Дрисаперен для лечения мышечной дистрофии Дюшенна
Дрисаперен представляет собой 2′-O-метил-фосфоротиоат антисмысловой олигонуклеотид, который вызывает пропуск экзона 51, чтобы исправить мутацию мышечной дистрофии…
Продолжить чтение![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2014/11/myyobt53eoq.jpg)
Разработка лекарственных средств для МДД 2014
Разработка лекарственных средств для мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) идет по нескольким направлениям. Вот некоторые обновления на…
Продолжить чтение![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2014/10/labtest_700x450_0.jpg)
Фаза 3 исследования етеплирсена
Мальчики с мышечной дистрофией Дюшенна в возрасте от 7 до 16 лет в настоящее время привлекается…
Продолжить чтение![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2014/09/1405112589_unikalnyj-jeksperiment-v-ssha-uchenye-sobralis-priostanovit-zhizn-ljudej.jpg)
Sarepta Therapeutics опубликовала новые данные по своим исследованиям.
Sarepta Therapeutics является разработчиком етеплирсена и других соединений, которые нацелены на конкретные разделы («экзоны») в гене…
Продолжить чтение![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2014/06/28_coma_g_w.jpg)
Sarepta будет стремиться к ускоренному утверждению Этеплирсена (Eteplirsen) и к проведению дополнительных исследований
Sarepta Therapeutics, разработчик экспериментального лекарственного препарата Этеплирсена, предназначенного для мышечной дистрофии Дюшена (МДД), сообщает, что они…
Продолжить чтение![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2014/02/exzon-1.jpg)
Пропуск экзона
Перевод презентации одного из докладов, представленных на Конференции по формированию связей. Доклад посвящен развитию метода пропуска…
![Компания Prosensa для МДД сообщества организует корректировку программы по пропуску экзонов](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2013/12/arrow_orange_right_700.jpg)
Компания Prosensa для МДД сообщества организует корректировку программы по пропуску экзонов
18 ноября 2013 года в ходе проведения пресс-релиза и конференц-звонка, содержание которого уже отправлено в архив,…
Продолжить чтениеПропуск Экзонов В Вопросах И Ответах
Вначале коротко напомню суть методики пропуска экзонов 1. Гены — единицы наследственной информации. В них зашифрованы…
Продолжить чтение