Shadow

Генетик рассказал, как подбирают препарат от СМА

Все со спинальной мышечной атрофией (СМА) обеспечиваются препаратами, зарегистрированными на территории России, решение о назначении того или иного препарата принимает медицинский консилиум, исходя из интересов пациента вне зависимости от источника финансирования лечения, заявил РИА Новости директор Медико-генетического научного центра имени Бочкова, главный внештатный специалист по медицинской генетике Минздрава РФ Сергей Куцев.

При спинальной мышечной атрофии постепенно утрачиваются моторные функции, ребенок может перестать двигаться и даже дышать. В России зарегистрировано три препарата для лечения болезни – «Нусинерсен» («Спинраза»), «Рисдиплам» и «Золгенсма». Одна инъекция «Спинразы» стоит 125 тысяч долларов. Препарат «Золгенсма» самый дорогой в мире, стоимость одной инъекции оценивается от 2,1 до 2,5 миллиона долларов. Обеспечение лечения в РФ осуществляется за счет средств фонда поддержки детей с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями «Круг добра».

Ранее в материале РИА Новости сообщалось о мошенниках, пытающихся нажиться на чужой беде и получить деньги, которые собирали для лечения детей со спинальной мышечной атрофией.

По словам Куцева, несмотря на то, что все обеспечены современным дорогостоящим патогенетическим лечением с применением того или иного препарата, в последнее время участились случаи обращения в медицинские организации с требованиями о смене терапии и переводе пациентов с препаратов «Нусинерсен» или «Рисдиплам» на препарат «Золгенсма».

«Часто это происходит даже в тех случаях, когда прогрессирование заболевания приостановлено и отмечается положительная динамика в развитии ребенка, а также отсутствуют нежелательные явления на фоне лечения. Это связано с тем, что у немедицинского сообщества существует распространенное мнение о большей эффективности геннозаместительной терапии по сравнению с другими препаратами», — рассказал Куцев.

ЧИТАЙТЕ ТАК ЖЕ:  В России разработали аналог «Золгенсмы» для лечения СМА

Он отметил, что достаточная доказательная база по применению препарата «Золгенсма» сформирована с участием детей в возрасте до 9 месяцев жизни, данные об эффективности препарата ограничены шестилетней длительностью наблюдения, наибольшая эффективность терапии имеет место на ранней стадии болезни – до развития симптомов или при первых симптомах заболевания. Научно обоснованные данные об эффективности и безопасности применения препарата «Золгенсма» у детей более старшего возраста с длительным течением заболевания отсутствуют, уточнил Куцев.

Решение о назначении или коррекции терапии для каждого конкретного пациента принимается исключительно на основании оценки соотношения риска и пользы с учетом всестороннего анализа состояния ребенка. При этом медицинский всегда исходит из абсолютного приоритета интересов пациента – вне зависимости от источника финансирования дорогостоящего лечения, добавил специалист.

Источник https://ria.ru


Связанные записи


Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *