Shadow

Кардиотерапия CAP-1002 для миодистрофии Дюшенна

, разрабатываемая Capricor Therapeutics, безопасно и эффективно лечит кардиологические патологии связанные с миодистрофией Дюшенна (далее — МДД). Об этом говорит клиническое исследование, предварительные результаты которого сформированы на основе проведенного 28 апреля вебинара совместно с Каприкор, некоммерческими организациями «Коалиция Дюшенн» и Родительским проектом мышечных дистрофий.

МДД, которая возникает у одного на 3500 новорожденных, вызвана генетическими мутациями,  ухудшающими нормальное функционирование мышечных тканей, включая сердечную мышцу.

CAP-1002 — это кардиотерапия с использованием стволовых клеток, разрабатываемая, как для сердечных заболеваний. Представляет собой применение клеток тканей здорового сердца донора, которые затем выращиваются в лаборатории. Позднее, эти клетки напрямую вводят в сердце пациента посредством инфузии (вливания) с регулярным использованием сердечных катетеризационных методов.

Исследование CAP-1002

В исследовании Phase 1/2 HOPE (NCT02485938) в настоящее время участвуют 25 пациентов (возрастом в 12 лет и старше — экспериментальная группа) с сердечными заболеваниями связанными с МДД, в сравнении с «общепринятой терапией» (от англ. «usual care», термин используется для описания фактической клинической помощи без какого-либо оценочного суждения — прим. В данном случае имеется ввиду контрольная группа). Пациентам назначили в качестве лечения прием  CAP-1002 в три главные коронарные артерии для обеспечения обширной доставки через миокард, или ткани сердечной . Врачи  будут наблюдать пациентов в течение одного года и выполнять оценку состоянию сердца с помощью магнитно-резонансной томографии (МРТ).

ЧИТАЙТЕ ТАК ЖЕ:  «Энтузиазм поутих у первого же препятствия». Эксперимент: легко ли передвигаться по городу на инвалидной коляске

Результаты лечения

Результаты первых шести месяцев наблюдения показали, что у пациентов, получавших CAP-1002, наблюдалось значительное улучшение сердечной функции и силы в руках.

В “Надежде”, мы наблюдаем потенциальные эффекты как для сердца так и для скелетных мышц,  которые кажутся весьма убедительными в исследовательском испытании,” — сказал главный научный сотрудник Dr. John Jefferies. “Эти результаты несомненно подтверждают необходимость проведения подтверждающего испытания для МДД, чтобы в дальнейшем оценить потенциал CAP-1002. Мы в ожидании эффективного препарата, который станет доступным для людей с этим прогрессирующим и летальным заболеванием, лечение которого существующими средствами неудовлетворительно.

Лечение оказалось хорошо переносимым и безопасным и ни у кого из пациентов не прекращалось.

Эти первоначальные положительные клинические результаты построены на огромной массе доклинических данных, которые иллюстрируют возможности  CAP-1002 к явному улучшению состояния тех, кого МДД заставляет страдать, поскольку они показывают, что клетки, полученные из кардиосферы, оказывают благотворное воздействие на сердечную и скелетную мышцы.

Компания запросила у ведомства Food & Drug Administration (далее — FDA) организовать встречу чтобы обсудить возможные стратегии регистрации CAP-1002. В конце этого года планируется начать клиническое испытание внутривенного введения CAP-1002.

Мы считаем, что промежуточные результаты “Надежды” могут позволить нам использовать одну из ускоренных программ FDA для серьезных заболеваний,” сказал Marbán, добавив, что Capricorn будет стремится к какой то из одной сертификации: либо Прогрессивной Терапии либо Восстановительной Медицины для CAP-1002 или же к обоим.

ЧИТАЙТЕ ТАК ЖЕ:  Препарат «Спинраза» до сих пор не дошел до детей со СМА. За месяц умерли семь человек, ожидавшие терапии

Источник I-MIO.org

ТАНЦЫ НА КОЛЯСКАХ | БЕЛАРУСЬ


Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *