Лейден, Голландия, 13 января 2014 года (GLOBE NEWSWIRE) — Prosensa Holding N.V. (NASDAQ: RNA), голландская биофармацевтическая компания, уделяющая большое внимание терапевтическим методам лечения, направленным на модулирование РНК, создаваемым для борьбы с редкими заболеваниям с высокой степенью неудовлетворенности потребностей медицины, будет предоставлять новейшую информацию, касающуюся Дрисаперсена, как для финансовых кругов, так и для сообществ пациентов.
Как сообщалось ранее, компания будет предоставлять полную, новейшую информацию о деятельности корпорации. Информация также будет включать дополнительные анализы ряда данных по Дрисаперсену. Эти сведения можно будет получить на 32-ой ежегодной конференции по здравоохранению J. P. Morgan (32nd Annual J.P. Morgan HealthcareConference), которая состоится в четверг, 16 января в 10:00 утра по тихоокеанскому времени. Кроме того, компания будет представлять отдельные обновления для сообщества пациентов во вторник, 21 января в 8:00 утра по восточноевропейскому времени. Прямая трансляция этих презентаций может быть доступа через посещение раздела «Инвесторы и Медиа» (Investors & Media) корпоративного сайта Prosensa. Для этого нужно перейти по ссылке: http://ir.prosensa.eu/events.cfm. Данные будут перенесены в архив на 90 дней.
О Дрисаперсене и программе клинических исследований
Дрисаперсен (ранее называемый GSK2402968/PRO051) представляет собой антисмысловой олигонуклеотид, вызывающий пропуск экзона 51. Лекарственный препарат на данный момент находится на конечной стадии разработки для МДД. Дрисаперсен обладает статусом орфанного препарата в ЕС, США, Японии и Австралии. В июне 2013 года препарату было предоставлено наименование «Прорыва в области терапевтических методов лечения» от Администрации США по пищевым продуктам и лекарственным веществам (US Food and Drug Administration).
Общая программа по клинической регистрации Дрисаперсена включает в себя три двойных слепых плацебо-контролируемых исследования (DMD114117, DMD114876 и DMD114044), а также два долгосрочных, открытых, расширенных исследования (DMD114673 и DMD114349).
О МДД
Мышечная дистрофия Дюшена (МДД) является серьезным, изнурительным детским нервно-мышечным заболеванием, которое затрагивает 1 из 3.500 рождающихся мальчиков. Это редкое заболевание вызвано мутациями в гене дистрофина, что приводит к отсутствию или дефекту белка дистрофина. Пациенты страдают от прогрессирующей потери мышечной функции, что часто приводит к тому, что в возрасте до 12 лет они вынуждены пользоваться инвалидной коляской. Данное заболевание также оказывает влияние на мышцы, отвечающие за работу органов дыхания и сердца. Немногие пациенты доживают до возраста 30 лет.
О пропуске экзона
Ген дистрофина является самым большим геном в теле, он состоит из 79 экзонов. Экзоны – это небольшие последовательности генетического кода, которые приводят к выработке секций белка. При МДД, когда определенные экзоны мутировали/были удалены, РНК не может прочитать генетический код, преодолев ошибку. В результате предотвращается считывание оставшихся экзонов, что приводит к возникновению нефункционирующего белка дистрофина, а также к возникновению серьезных симптомов МДД.
Методы терапевтического лечения, основанные на работе с РНК, в частности с антисмысловыми олигонуклеотидами, на данный момент находятся на стадии разработок для МДД. В настоящее время для МДД ведется разработка стимулирования пропуска экзона. В этой технологии используются синтетические антисмысловые олигонуклеотиды, предназначенные для пропуска экзона рядом с делецией, и, таким образом, осуществляется коррекция рамки считывания, что позволяет осуществлять выработку нового белка дистрофина. До 13% мальчикам с МДД, у которых наблюдается мутация/ делеция гена дистрофина, может оказать пользу пропуск экзона 51.
О Prosensa Holding N.V.
Prosensa (NASDAQ: RNA) является голландской биотехнологической компанией, занимающейся открытием и разработками терапевтических методов лечения, направленных на модулирование РНК. Эти методы предназначены для лечения генетических заболеваний. Основное внимание уделяется редким нервно-мышечным и нейродегенеративным заболеваниям с высокой степенью неудовлетворенности потребностей медицины. К таким заболеваниям относится мышечная дистрофия Дюшена, миотоническая дистрофия и болезнь Хантингтона.
Источник: МойМио