МДД: Экспериментальный препарат Дрисаперсен разочаровывает

МДД: Экспериментальный препарат Дрисаперсен разочаровывает

МДД: Экспериментальный препарат Дрисаперсен разочаровывает

Дрисаперсен, разработанный для лечения мальчиков с мышечной дистрофией Дюшена с мутациями возле экзона 51 гена дистрофина, не продемонстрировал какой-либо пользы на фазе 3 данного исследования.

Крупномасштабная фаза 3 данного исследования экспериментального экзон-пропускающего лекарственного препарата Дрисаперсена в процессе работы над развитием методов лечения мышечной дистрофии Дюшена (МДД) не продемонстрировала каких-либо статистически значимых различий. Различия не были выявлены в ходе проведения тестов на преодоление пешей дистанции или тестов на оценку двигательных функций. Различия также не были обнаружены в данных, полученных от участников, принимавших лекарственный препарат, и тех, по отношению к которым применялось плацебо лечений.

Результаты были озвучены 20 сентября 2013. Был представлен совместный пресс-релиз от разработчиков Дрисаперсена, а именно многонациональной фармацевтической компании GlaxoSmithKline (GSK) и голландской биотехнологической компании Prosensa.

«Сегодняшние новости очень разочаровывают», — сказала Валери Цвик (Valerie Cwik), исполнительный вице-президент, а также главный медицинский и научный сотрудник Ассоциации мышечной дистрофии, «Мы с нетерпением ожидаем получения данных для того, чтобы мы смогли лучше понять, почему лекарственный препарат не прошел данное испытание».

Содержание конференц-звонка от 20 сентября 2013 года, доступного для повторного проигрывания на сайте Prosensa, предоставляет дополнительные сведения. В ходе приблизительно 3-минутного звонка генеральный директор компании Prosensa Ханс Шикан (Hans Schikan), а также Джайлз Кэмпион (Giles Campion), главный медицинский специалист в компании Prosensa, ответили, что сегодняшнее заявление представляет собой «верхнюю строку» результатов (т.е. предварительные результаты). Они заметили, что все результаты фазы 3 данного исследования Дрисаперсена будут представлены на предстоящей медицинской конференции, проведение которой назначено на Октябрь.

ЧИТАЙТЕ ТАК ЖЕ:  Pfizer приостановила испытания экспериментальной генной терапии после внезапной смерти маленького пациента

Конференции в ходе проведения встречи Международного Мышечного Сообщества (World Muscle Society) назначены на 1-5 октября 2013 года. Они состоятся в Асиломар, штат Калифорния. Кроме того, будет проведена встреча Терапевтического сообщества, работа которого посвящена олигонуклеотидам (Oligonucleotide Therapeutics Society), которая состоится 6-8 октября в Неаполе, Италия.

АМД сообщает, что портфель лекарственных препаратов для МДД является достаточно внушительным

Начиная с 1990-х АМД предоставляла поддержку в работе по развитию, направленному на пропуск экзона для МДД. В основном это осуществлялось за счет фундаментальных научных исследований.

«АМД принимает участие в работе над внушительным и всеохватывающим портфелем экспериментальных лекарственных препаратов, имеющих отношение к МДД. К этому числу относятся и экзон-пропускающие лекарственные препараты», — сказала Цвик. «Результаты, продемонстрированные Дрисаперсеном, не влияют на перспективы других лекарственных препаратов для мышечной дистрофии Дюшена, являющихся кандидатами на участие в клинических исследованиях или в программах по начальному развитию. В то время как неудача этого исследования была крайне досадной, мы по-прежнему надеемся на достижение прорыва, который появится на горизонте».

Фаза 3 данного исследования продемонстрировала, что Дрисоперсен проявляет себя не лучше, чем плацебо

Фаза 3 исследования Дрисаперсена была проведена почти в 50 местах (ни одно из которых не находилось в США). В проведении фазы 3 участвовало 196 мальчиков с МДД (125 принимали лекарственный препарат, а 61 – плацебо). Возраст составлял более 5 лет, все из участников могли ходить, у всех были мутации гена дистрофина, чтобы потенциально к ним могло быть применено лечение, заключающееся в том, чтобы «настроить» клетки на пропуск экзона (секции) 51 гена дистрофина.

ЧИТАЙТЕ ТАК ЖЕ:  Создавший генно-модифицированных детей ученый вернулся к работе после тюремного срока

Участникам исследования еженедельно ставились инъекции Дрисаперсена. Уровень дозы составлял 6 миллиграмм на килограмм веса тела. Либо участникам ставилась еженедельная инъекция плацебо на протяжении 48 недель (почти год).

Результаты этого 48-недельного исследования, фазы 3, продемонстрировали следующее:

Дистанция, преодолеваемая за шесть минут ходьбы пешком пациентами, по отношению к которым применялось лечение дрисаперсеном («дистанция, преодолеваемая за шесть минуть ходьбы»), значительно не отличалась от дистанции, которую могли пройти в ходе проведения аналогичного теста пациенты, по отношению к которым применялось плацебо-лечение.

Не было обнаружено каких-либо значительных различий между данными, полученными от Дрисаперсен-группы и плацебо-группы. Эти различия не были обнаружены в ходе проведения текстов на оценку двигательных функций при ходьбе/беге на 10-метров (33-фута) или тестов на четырехступенчатое восхождение.

Не было обнаружено статистически значимых различий между Дрисаперсен-группами и плацебо-группами в ходе проведения North Star Ambulatory Assessment (NSAA — The North Star Ambulatory Assessment –Амбулаторное Обследование «Северная звезда» — совокупность тестов для клинической оценки мышечных функций мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД)), а именно тестов двигательных функций, таких как способность стоять, ходить, подниматься со стула, преодолевать подъем.
Реакции на месте инъекции и белок в моче – оба показателя, расцененные как «побочные эффекты», были более распространены среди участников исследования, по отношению к которым применялось лечение Дрисаперсеном, нежели среди участников плацебо-лечения.

ЧИТАЙТЕ ТАК ЖЕ:  Новая методика StitchR помогает лечить генетические заболевания

Результаты фазы 2 были обнадеживающими

Не такая масштабная фаза 2 клинического исследования Дрисаперсена, проводимая с участием мальчиков с МДД, продемонстрировала более обнадеживающие результаты в ходе проведения оценки пешей дистанции, преодолеваемой в течение шести минут. Выработка белка дистрофина также подавала более оптимистичные надежды.
«Эти результаты демонстрируют, что процесс клинического исследования работает», — сказала Цвик. «Благодаря данному испытанию исследователи получат ценную информацию, которую можно будет использовать для формирования будущих исследований».

Следующие шаги

В своем e-mail, отправленном 20 сентября 2013 года группам пациентов, Рохит Батта (Rohit Batta), главное лицо, отвечающее за медицинские вопросы международного уровня, действующее от имени подразделения компании GSK, работающего с нервно-мышечными заболеваниями, сказал следующее:

GSK будет тесно сотрудничать с сообществом по защите интересов пациентов с целью организации интерактивного семинара, посвященного результатам фазы 3; интерактивный семинар предназначен для того, чтобы предоставить возможность мальчикам и их семьям задать вопросы.

GSK проведет консультацию с экспертами в данной области перед тем, как принять решение, касающееся следующих шагов в работе с Дрисаперсеном.
На данный момент GSK отложит дозирование Дрисаперсена во всех текущих исследованиях, хотя работа по исследованию безопасности и других соответствующих оценки будет продолжаться.

Исследователи, работающие над данным проектом, были уведомлены о результатах фазы 3, и компания GSK рекомендует, чтобы пациенты, в данный момент участвующие в исследовании Дрисаперсена, связались с местной исследовательской группой.

МойМио

Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *