Пятница, 12 августа
Shadow

Метка: Дрисаперсен

Сегодня никто не обречен

Сегодня никто не обречен

МЕДИА, НОВОСТИ, ОБМЕН ОПЫТОМ, ПЕРСОНАЛИИ, ФОТОМАТЕРИАЛЫ
7 сентября — международный день распространения информации о болезни Дюшенна. Эта болезнь поражает только мальчиков, но у них все-таки есть шанс вырасти в мужчин Миопатия Дюшенна — это болезнь мальчиков. Ею никогда не болеют девочки, ею редко болеют взрослые. Средняя продолжительность жизни этих больных в России — 22 года. В Европе — 28 лет. Но это статистика, причем неточная. В Европе пациенты часто доживают и до 40. В России такой пациент пока один. Радио Леша — Я очень люблю тебя, папа. — Я тоже тебя, Леш. — Папа, я очень люблю тебя. — Я тебя тоже, Лешенька… — Па-а-а-п, я очень люблю тебя, я очень люблю тебя, п-а-а-п. И мы с Петром Свешниковым, папой Леши, переглядываемся в зеркале дальнего вида и молчим. Петр за рулем, рядом на пассажирском сидении его жена Оля. Я ...
Етеплирсен & Дрисаперсен: Два препарата для лечения миодистрофии на горизонте.

Етеплирсен & Дрисаперсен: Два препарата для лечения миодистрофии на горизонте.

ИССЛЕДОВАНИЯ, КАРДИОЛОГИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ, СЕМЬЯ И ДЕТИ, ФИЗИОЛОГИЯ
В понедельник, 29 июня BioMarin объявила, что FDA приняла заявку на регистрацию нового препарата (NDA) для дрисаперена, а Sarepta объявила, что они закончили свою доработку заявки на регистрацию для етеплирсена. Оба "препарата для пропуска экзона" нацелены на экзон 51, и могут помочь до 13% больных с МДД. Пропуск экзона является стратегией лечения, в котором участки генетического кода "пропускают", что позволяет создавать частично функциональный дистрофин, мышечный белок отсутствующий при МДД. Пропуск экзонов не излечивает МДД, но потенциально может уменьшить сильную слабость мышц и атрофию, что является отличительной чертой этого заболевания. FDA приняла дрисаперен BioMarin для приоритетного рассмотрения, и Sarepta официально запросил приоритетного рассмотрения для етеплирсена. Обе...
BioMarin завершает представление информации для ускоренного одобрения дрисаперсена для лечения мышечной дистрофии Дюшенна.

BioMarin завершает представление информации для ускоренного одобрения дрисаперсена для лечения мышечной дистрофии Дюшенна.

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Заявление сотрудника научной программы АМД  Лауры Хагерти: "Это очень обнадеживающие новости для сообщества МДД, и мы надеемся, что это означает, что лечение на горизонте. Если дрисаперсен  получит одобрение FDA, он станет  первой терапией на рынке в Соединенных Штатах для  лечения причины МДД в подгруппе пациентов. АМД поддержала исследования  пропуска экзона для МДД с 1990, и мы более чем когда-либо привержены поиску  безопасных и эффективных методов лечения и лекарств для детей и взрослых, живущих с нервно-мышечными заболеваниями как можно быстрее ". Об АМД Ассоциация мышечной дистрофии  является ведущим некоммерческим агентством в мире по  сохранению и улучшению жизни людей с заболеваниями  мышц, в том числе мышечной дистрофией, боковым амиотрофическим склерозом (БАС) и другим...
Дрисаперен: обзор клинической программы на сегодняшний день в области мышечной дистрофии Дюшенна (МДД)

Дрисаперен: обзор клинической программы на сегодняшний день в области мышечной дистрофии Дюшенна (МДД)

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Клиническое исследование программы для оценки безопасности и эффективности дрисаперена при МДД состоит из двух фаз: фаза 2 и  фаза 3 плацебо-контролируемая, (общая N = 290) и два расширенных открытых (OLE) испытания (N = 233). Фаза 2 исследования включала  сопоставимые группы населения с относительно мягким фенотипом болезни (средний исходный  6-минутный тест  [6MWD] ~ 400 м). Исследование 114117 (117; N = 53) показало статистически значимое и клинически значимое различие лечения от 35 м (р = 0,014) в 6MWD для дозы 6 мг / кг / нед непрерывного лечения  против плацебо в обеих временных точках. В фазу 3 исследования 114044  (044; N = 186) зачислены пациенты с  более серьезным фенотипом (в среднем BL 6MWD <350 м). Мальчики получили 6 мг / кг / нед непрерывного лечения или плацебо в теч...
Дрисаперен для лечения мышечной дистрофии Дюшенна

Дрисаперен для лечения мышечной дистрофии Дюшенна

НОВОСТИ
Дрисаперен представляет собой 2'-O-метил-фосфоротиоат антисмысловой олигонуклеотид, который вызывает пропуск экзона 51, чтобы исправить мутацию мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Это расширение открытое  5-недельное исследование с увеличением дозы  для оценки безопасности в долгосрочной перспективе и эффективности 6 мг / кг у 12 мальчиков (5-16 лет). Дозирование- один раз в неделю в течение 72 недель, с плановым перерывом (недели 73-80), а затем прерывистым режимом  дозирования (недели 81-188). Медиана  6-минутного теста  (6MWD) отличалась  от первоначального базового и OLE базового (6-15 месяцев) от 394 (402 [73]), до 362 (384 [121])  (п = 10). На неделе 177 средний (диапазон) возраст мальчиков, которые завершили 6MWD  (п = 10) был 12,9 (9.3-15.4) лет. Средний  переход от OLE базового ...
Эффективность и безопасность базовых параметров у пациентов с МДД в исследованиях дрисаперена

Эффективность и безопасность базовых параметров у пациентов с МДД в исследованиях дрисаперена

ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Оценка эффективности и безопасности базовых параметров у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна в трех плацебо-контролируемых исследованиях дрисаперена. Три плацебо-контролируемых исследования дрисаперена (24-48 нед), каждое с первичной конечной точкой- 6-минутный тест (6MWD), показали клинически значимые и статистически значимые эффекты в одной фазе II исследования (DMD114117 [117]), клинически значимые, но не статистически значимые эффекты в другом исследовании II фазы (DMD114876 [876]), и ни клинически значимые, ни статистически значимые эффекты в исследовании III фазы (DMD114044 [044]). Так как миодистрофия Дюшенна встречается редко, исследования имели небольшую выборку (N = 53, 51 и 186, соответственно). Хотя средний возраст для каждого исследования был похож, в фазе 3 исследован...
Разработка лекарственных средств для МДД 2014

Разработка лекарственных средств для МДД 2014

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Разработка лекарственных средств для мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) идет по нескольким направлениям. Вот некоторые обновления на начало ноября 2014 года. PTC движется вперед с Ataluren В августе 2014 года, Ataluren , также известные как Translarna , получил условное одобрение в Европе для амбулаторных пациентов в возрасте 5 лет и старше с МДД, вызванной специфическими генетическими мутациями, известных как недоношенных стоп-кодонов (также известный как нонсенс мутаций ). Ataluren разрабатывается PTC Therapeutics Южной Plainfield, Нью-Джерси, биотехнологической компании, которой MDA дал $ 1,5 млн грант в 2005 году он известен в качестве лекарственного средства "стоп-кодона для чтения через«. В сентябре, PTC объявила о завершили зачисление на его испытания фазы 3 из Ataluren и, что пе...
Транзиторная протеинурия при терапии олигонуклеатидами в связи с вмешательством в реабсорбцию белка.

Транзиторная протеинурия при терапии олигонуклеатидами в связи с вмешательством в реабсорбцию белка.

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Prosensa Therapeutics разрабатывает 2'O-модифицированные фосфоротиоат антисмысловые олигонуклеотиды (АОН), чтобы обеспечить терапию конкретных мутаций при лечении мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Дрисаперен является ведущим соединением для лечения подгруппе пациентов с МДД, поддающихся пропуску экзона 51. Длительная терапия 6 мг / кг подкожно была связана с субклиническим повышением белка в моче. Это повышение не носило тяжелого характера (как правило, менее 1 г / л) и касается в основном низкомолекулярных белков (LMWP). Данные по безопасности показывают, что нет прогрессии при длительном лечении, и что возврат к исходному уровню происходит либо спонтанно или после прерывания лечения. Это легкое и транзиторное повышение у пациентов, получающих дрисаперен, рассматривается для отр...
Prosensa будет стремиться к ускоренному утверждению Дрисаперсена, предназначенного для лечения МДД

Prosensa будет стремиться к ускоренному утверждению Дрисаперсена, предназначенного для лечения МДД

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Голландская биофармацевтическая компания Prosensa озвучила планы по поиску способа получения ускоренного утверждения в США для своего экспериментального лекарственного препарата Дрисаперсена, находящегося в процессе разработки. Препарат предназначен для лечения мышечной дистрофии Дюшена (МДД).  Компания также будет стремиться к поиску способа получения утверждения препарата в Европе. Позже в этом году Prosensa подаст заявку на регистрацию нового лекарственного препарата (New Drug Application (NDA)) Дрисаперсена в  Администрацию США по пищевым продуктам и лекарственным средствам (FDA).  Кроме того, компания взяла на себя обязательство по проведению двух подтверждающих исследований, к которым собирается приступить после получения утверждения.  Предназначение ускоренного утверждения за...
Дозированный прием Дрисаперсена запланирован на конец 2014 года

Дозированный прием Дрисаперсена запланирован на конец 2014 года

ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Голландская биофармацевтическая компания Prosensa, являющаяся разработчиком экспериментального лекарственного препарата Дрисаперсена, предназначенного для лечения мышечной дистрофии Дюшена, сообщает, что они занимаются продвижением данного препарата посредством работы с регулирующими органами в США и Европе. Также компания сообщает о намерении применения данного препарата по отношению к первой группе участников исследования в третьем квартале 2014 года. Компания сообщила об этих планах 22 мая 2014 года в письме, адресованном группам пациентов. В том же сообщении компания Prosensa представила свою новую интернет-страницу, посвященную возобновлению измененного дозированного приема Дрисаперсена. На данной странице будут размещаться новые данные, позволяющие следить за информацией, каса...
Какими будут следующие действия в отношении Дрисаперсена?

Какими будут следующие действия в отношении Дрисаперсена?

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Обновление (21 января 2014): Обе интернет-конференции, а именно состоявшаяся 16 января 2014 года конференция J.P. Morgan, и интернет-конференция 21 января для групп пациентов, доступны на сайте компании Prosensa  в разделе «События и Презентации» (Events & Presentations). В интернет-конференции для группы пациентов, в общем, дублируются многие из тем, которые были ранее обобщены в презентации конференции  J.P. Morgan. Презентация конференции для пациентов была представлена  Джайлзом Кэмпионом (Giles Campion), главным медицинским специалистом компании Prosensa. Кэмпион поблагодарил МДД сообщество за его вклад, за доверие и терпение. Именно эти качества потребовались в свете последних событий, произошедших в области разработок. Также он поблагодарил за выполнение рекомендаций, в ...
Prosensa предоставит новейшую информацию о деятельности корпорации ключевым заинтересованным сторонам

Prosensa предоставит новейшую информацию о деятельности корпорации ключевым заинтересованным сторонам

ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Лейден, Голландия, 13 января 2014 года (GLOBE NEWSWIRE) -- Prosensa Holding N.V. (NASDAQ: RNA), голландская биофармацевтическая компания, уделяющая большое внимание терапевтическим методам лечения, направленным на модулирование РНК, создаваемым для борьбы с редкими заболеваниям с высокой степенью неудовлетворенности потребностей медицины, будет предоставлять новейшую информацию, касающуюся Дрисаперсена, как для финансовых кругов, так и для сообществ пациентов. Как сообщалось ранее, компания будет предоставлять полную, новейшую информацию о деятельности корпорации. Информация также будет включать дополнительные анализы ряда данных по Дрисаперсену. Эти сведения можно будет получить на  32-ой ежегодной конференции по здравоохранению J. P. Morgan (32nd Annual J.P. Morgan HealthcareConfe...