Prosensa | МИОПАТИЯ.BY

Апр32017 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Почему не все врачи знают эту болезнь? Невролог – о миодистрофии Дюшенна

АКТУАЛЬНО, ИНТЕРВЬЮ, ИССЛЕДОВАНИЯ, КАРДИОЛОГИЯ, МЕДИА, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ, ПЕРСОНАЛИИ, СЕМЬЯ И ДЕТИ, ФИЗИОЛОГИЯ, ФОТОМАТЕРИАЛЫ

О таком редком и тяжелом генетическом заболевании, как прогрессирующая мышечная дистрофия Дюшенна, практически не говорят в России. Не только родители, но и многие врачи сталкиваются с ним впервые и плохо понимают, что делать с больными детьми. Между тем в настоящее время проводятся десятки международных исследований, направленных на поиски лечения. О том, как и почему возникает это заболевание, с какими трудностями можно столкнуться при диагностике и существует ли лекарство от страшного недуга, в интервью m24.ru рассказал и.о. руководителя Детского нервно-мышечного центра НИКИ педиатрии кандидат медицинских наук Дмитрий Влодавец. – Расскажите о заболевании, как оно проявляется и на что родителям стоит обратить внимание, чтобы вовремя его обнаружить? – По последним данным, с м...

Дек232015 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Первое лекарство от миопатии Дюшенна может появиться в США в 2016 году

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ

Управление по продуктам и лекарствам США (FDA) отложило рассмотрение заявки американской биофармацевтической компании BioMarin Pharmaceutical Inc, касающейся первого в мире лекарства от мышечной дистрофии Дюшенна. FDA должно было вынести решение 27 декабря 2015 года, но решило перенести рассмотрение заявки на начало января 2016 года, сообщает Reuters. Это не первое заседание FDA, посвященное препарату Kyndrisa, предназначенному для лечения миопатии Дюшенна. Представленные ранее на рассмотрение комиссии результаты клинических иследований Kyndrisa не убедили группу независимых консультантов FDA в эффективности и безопасности лекарства. На заседании в ноябре 15 из 17 членов экспертного совета FDA сочли, что статистические данные, полученные на последних стадиях клинических исследова...

Ноя72014 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Разработка лекарственных средств для МДД 2014

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ

Разработка лекарственных средств для мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) идет по нескольким направлениям. Вот некоторые обновления на начало ноября 2014 года. PTC движется вперед с Ataluren В августе 2014 года, Ataluren , также известные как Translarna , получил условное одобрение в Европе для амбулаторных пациентов в возрасте 5 лет и старше с МДД, вызванной специфическими генетическими мутациями, известных как недоношенных стоп-кодонов (также известный как нонсенс мутаций ). Ataluren разрабатывается PTC Therapeutics Южной Plainfield, Нью-Джерси, биотехнологической компании, которой MDA дал $ 1,5 млн грант в 2005 году он известен в качестве лекарственного средства "стоп-кодона для чтения через«. В сентябре, PTC объявила о завершили зачисление на его испытания фазы 3 из Ataluren и, что пе...

Окт142014 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Транзиторная протеинурия при терапии олигонуклеатидами в связи с вмешательством в реабсорбцию белка.

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ

Prosensa Therapeutics разрабатывает 2'O-модифицированные фосфоротиоат антисмысловые олигонуклеотиды (АОН), чтобы обеспечить терапию конкретных мутаций при лечении мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Дрисаперен является ведущим соединением для лечения подгруппе пациентов с МДД, поддающихся пропуску экзона 51. Длительная терапия 6 мг / кг подкожно была связана с субклиническим повышением белка в моче. Это повышение не носило тяжелого характера (как правило, менее 1 г / л) и касается в основном низкомолекулярных белков (LMWP). Данные по безопасности показывают, что нет прогрессии при длительном лечении, и что возврат к исходному уровню происходит либо спонтанно или после прерывания лечения. Это легкое и транзиторное повышение у пациентов, получающих дрисаперен, рассматривается для отр...

Июл92014 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Prosensa будет стремиться к ускоренному утверждению Дрисаперсена, предназначенного для лечения МДД

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ

Голландская биофармацевтическая компания Prosensa озвучила планы по поиску способа получения ускоренного утверждения в США для своего экспериментального лекарственного препарата Дрисаперсена, находящегося в процессе разработки. Препарат предназначен для лечения мышечной дистрофии Дюшена (МДД). Компания также будет стремиться к поиску способа получения утверждения препарата в Европе. Позже в этом году Prosensa подаст заявку на регистрацию нового лекарственного препарата (New Drug Application (NDA)) Дрисаперсена в Администрацию США по пищевым продуктам и лекарственным средствам (FDA). Кроме того, компания взяла на себя обязательство по проведению двух подтверждающих исследований, к которым собирается приступить после получения утверждения. Предназначение ускоренного утверждения за...

Июн202014 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Дозированный прием Дрисаперсена запланирован на конец 2014 года

ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ

Голландская биофармацевтическая компания Prosensa, являющаяся разработчиком экспериментального лекарственного препарата Дрисаперсена, предназначенного для лечения мышечной дистрофии Дюшена, сообщает, что они занимаются продвижением данного препарата посредством работы с регулирующими органами в США и Европе. Также компания сообщает о намерении применения данного препарата по отношению к первой группе участников исследования в третьем квартале 2014 года. Компания сообщила об этих планах 22 мая 2014 года в письме, адресованном группам пациентов. В том же сообщении компания Prosensa представила свою новую интернет-страницу, посвященную возобновлению измененного дозированного приема Дрисаперсена. На данной странице будут размещаться новые данные, позволяющие следить за информацией, каса...

Фев172014 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Какими будут следующие действия в отношении Дрисаперсена?

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ

Обновление (21 января 2014): Обе интернет-конференции, а именно состоявшаяся 16 января 2014 года конференция J.P. Morgan, и интернет-конференция 21 января для групп пациентов, доступны на сайте компании Prosensa в разделе «События и Презентации» (Events & Presentations). В интернет-конференции для группы пациентов, в общем, дублируются многие из тем, которые были ранее обобщены в презентации конференции J.P. Morgan. Презентация конференции для пациентов была представлена Джайлзом Кэмпионом (Giles Campion), главным медицинским специалистом компании Prosensa. Кэмпион поблагодарил МДД сообщество за его вклад, за доверие и терпение. Именно эти качества потребовались в свете последних событий, произошедших в области разработок. Также он поблагодарил за выполнение рекомендаций, в ...

Фев72014 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Prosensa предоставит новейшую информацию о деятельности корпорации ключевым заинтересованным сторонам

ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ

Лейден, Голландия, 13 января 2014 года (GLOBE NEWSWIRE) -- Prosensa Holding N.V. (NASDAQ: RNA), голландская биофармацевтическая компания, уделяющая большое внимание терапевтическим методам лечения, направленным на модулирование РНК, создаваемым для борьбы с редкими заболеваниям с высокой степенью неудовлетворенности потребностей медицины, будет предоставлять новейшую информацию, касающуюся Дрисаперсена, как для финансовых кругов, так и для сообществ пациентов. Как сообщалось ранее, компания будет предоставлять полную, новейшую информацию о деятельности корпорации. Информация также будет включать дополнительные анализы ряда данных по Дрисаперсену. Эти сведения можно будет получить на 32-ой ежегодной конференции по здравоохранению J. P. Morgan (32nd Annual J.P. Morgan HealthcareConfe...

Дек152013 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Компания Prosensa для МДД сообщества организует корректировку программы по пропуску экзонов

ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ

18 ноября 2013 года в ходе проведения пресс-релиза и конференц-звонка, содержание которого уже отправлено в архив, голландская биотехнологическая компания Prosensa сообщила сообществу новые данные, касающиеся статуса их программы по разработке экзон-пропускающего лекарственного препарата для мышечной дистрофии Дюшена (МДД). К корректировке программы, работа над которой охватывает третий квартал 2013, приступили через два месяца после того, как компания Prosensa сообщила неутешительные результаты фазы 3 исследования Дрисаперсена, экспериментального лекарственного препарата для МДД, разрабатываемого совместно с GlaxoSmithKline (GSK). Портфолио новых препаратов и препаратов на стадии разработки компании Prosensa Дрисаперсен, изначально известный как PRO051, разработан для изме...

Дек102013 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Prosensa, GSK проводят исследование естественного течения МДД

ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ

Голландская биотехнологическая компания Prosensa и многонациональная фармацевтическая компания GlaxoSmithKline (GSK) находятся в поиске участников с мышечной дистрофией Дюшена (МДД), возраст которых от 3 до 18 лет. Планируется, что эти пациенты примут участие в крупномасштабном исследовании «естественного течения» заболевания (обычное протекание заболевания на протяжении длительного времени). Prosensa является компанией-разработчиком Дрисаперсена (Drisapersen) и других экспериментальных компонентов для лечения МДД, а компания GSK также была вовлечена в работу по разработке Дрисаперсена. 7 ноября 2013 года в ходе проведения пресс-релиза было заявлено: "Целью данного неэкспериментального исследования является оценка характеристик МДД на различных стадиях прогрессирования заболе...

Окт222013 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

МДД: Экспериментальный препарат Дрисаперсен разочаровывает

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ

Дрисаперсен, разработанный для лечения мальчиков с мышечной дистрофией Дюшена с мутациями возле экзона 51 гена дистрофина, не продемонстрировал какой-либо пользы на фазе 3 данного исследования. Крупномасштабная фаза 3 данного исследования экспериментального экзон-пропускающего лекарственного препарата Дрисаперсена в процессе работы над развитием методов лечения мышечной дистрофии Дюшена (МДД) не продемонстрировала каких-либо статистически значимых различий. Различия не были выявлены в ходе проведения тестов на преодоление пешей дистанции или тестов на оценку двигательных функций. Различия также не были обнаружены в данных, полученных от участников, принимавших лекарственный препарат, и тех, по отношению к которым применялось плацебо лечений. Результаты были озвучены 20 сентября 2...

Сен272013 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Компания Prosensa объявила о финансовых результатах и о корпоративном развитии за второй квартал 2013 года

ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ

Лейден, Нидерланды, 28 августа 2013 (GLOBE NEWSWIRE) - Prosensa Holding N.V. (Nasdaq:RNA), голландская биофармацевтическая компания, акцентирующая свою деятельность на терапевтических методах лечения посредством РНК-модуляции по отношению к редким заболеваниям с высокой неудовлетворенной медицинской потребностью, сегодня сообщила о финансовых результатах за квартал, заканчивающийся 30 июня 2013 года. «Второй квартал мы можем охарактеризовать как квартал, ведущий к преобразованиям. Его кульминация приходится на наше успешное IPO (публичное, первичное размещение акций) в конце июня, благодаря чему было собрано $89.7M. 3 июля 2013 года. В этот день мы получили наши IPO поступления от продажи ценных бумаг. Объем наших наличных средств и объем эквивалентов наличных денежных средств ...