«Это существенное финансирование позволяет PTC продолжать добиваться разрешения регулирующих органов и доступа пациентов к аталурену», — заявил Майкл Шмертзлер, председатель правления. — «Совет директоров PTC приветствует широкую поддержку и опыт наших новых инвесторов».
Это финансирование будет поддерживать клиническую разработку аталурена для лечения мышечной дистрофии Дюшенна и кистозного фиброза. PTC приступает к фазе 3 подтверждающего испытания аталурена у пациентов с нонсенс-мутациями при мышечной дистрофии Дюшенна (nmDMD) .
PTC также разрабатывает аталурен для коррекции мутаций при муковисцидозе (nmCF). «Для нас большая честь получить поддержку наших новых и существующих инвесторов», говорит Стюарт В. Пелц, главный исполнительный директор PTC Therapeutics, Inc «Это финансирование имеет важнейшее значение для расширения наших усилий по разработке и коммерциализации новых методов лечения, которые могут принести пользу пациентам с нонсенс-мутациями при мышечной дистрофии Дюшенна и кистозном фиброзе.
Аталурен является исследуемым препаратом, разработанным в PTC Therapeutics, который позволяет клеткам читать через «черный список» определенных типов мутаций называется нонсенс-мутации. Нонсенс-мутации происходят, когда одна часть ДНК изменилась таким образом, что клетка прекращает чтение генов для создания белков слишком рано, что приводит к синтезу неполного белка, который не работает.
Многие генетические заболевания, в том числе миодистрофия Дюшенна, могут быть вызваны нонсенс мутациями. Примерно 13% мужчин и мальчиков с Дюшенна имеют такого рода мутации. Аталурен представляет собой малую молекулу, которая может быть принята через рот в виде жидкости. PTC считает, что аталурен потенциально применим к широкому кругу других генетических нарушений, при которых нонсенс-мутации являются причиной болезни.
Источник: МойМио