PTC получает средства на поддержку фазы 3 испытания аталурена.

hRtUBm9VF_c

«Это существенное финансирование позволяет PTC продолжать добиваться разрешения регулирующих органов и доступа пациентов к  аталурену», — заявил Майкл Шмертзлер, председатель правления. — «Совет директоров PTC приветствует широкую  поддержку и опыт наших новых инвесторов».

Это  финансирование будет поддерживать  клиническую  разработку аталурена для лечения  мышечной дистрофии Дюшенна и кистозного фиброза. PTC приступает к фазе 3 подтверждающего испытания аталурена у пациентов с нонсенс-мутациями при  мышечной дистрофии Дюшенна (nmDMD) .

PTC также разрабатывает аталурен для коррекции мутаций  при муковисцидозе (nmCF). «Для нас большая честь получить поддержку наших новых и существующих инвесторов», говорит Стюарт В. Пелц,  главный исполнительный директор PTC Therapeutics, Inc «Это финансирование имеет важнейшее значение для расширения наших усилий по разработке и коммерциализации новых  методов лечения, которые могут принести пользу пациентам с нонсенс-мутациями при  мышечной дистрофии Дюшенна и кистозном  фиброзе.

Аталурен является исследуемым препаратом, разработанным в PTC Therapeutics, который  позволяет  клеткам  читать через «черный список» определенных типов мутаций называется нонсенс-мутации. Нонсенс-мутации происходят, когда одна часть  ДНК изменилась таким образом, что клетка прекращает чтение генов для создания белков слишком рано, что приводит к  синтезу неполного белка, который не работает.

Многие генетические заболевания, в том числе миодистрофия Дюшенна, могут быть вызваны нонсенс мутациями. Примерно 13% мужчин и мальчиков с Дюшенна имеют такого рода мутации. Аталурен  представляет собой малую молекулу, которая  может  быть принята через рот   в  виде жидкости. PTC считает, что аталурен  потенциально применим к широкому кругу других генетических нарушений, при  которых нонсенс-мутации являются причиной болезни.

ЧИТАЙТЕ ТАК ЖЕ:  Руководители общественных объединений инвалидов рассказали о том, каким они видят образ современный человека с инвалидностью

Источник: МойМио

Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *