Крупномасштабное международное клиническое испытание фаза 3 экспериментального препарата Ataluren открылось в первом центре Цинциннати, штат Огайо.
Клиническое испытание набирает примерно 220 мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) или мышечной дистрофией Беккера (МДБ) которые вызваны нонсенс-мутациями — также известными как преждевременный стоп-кодон в гене дистрофина. Этот тип мутации заставляет клетки остановливливать синтез белка до завершения процесса, в результате чего формируется короткий нефункциональный белок. Нонсенс-мутации, как полагают, имеют от 10 до 15 % мальчиков с МДД И МДБ .
Ataluren — потенциальное лекарство, которое способно преодолеть последствия нонсенс-мутации и позволит сформировать функциональный дистрофин — мышечный белок,полностью отсутствующий в МДД и недостаточный в МДБ.
Вводимый перорально препарат разрабатывается PTC Therapeutics , South Plainfield, Нью-Джерси, биотехнологической компанией, которую MDA наградил $ 1,5 млн. грантом в 2005 году.
В 2010 году PTC представила анализ результатов клинических испытаний фазы 2b Ataluren показывающие, что конкретный режим дозировки препарата принимающийся в течение 48 недель , замедлил снижение способности ходить в 6 –минутном тесте ходьбы.
Испытание, чтобы проверить эффект Ataluren в ходьбе
Новая 48-недельная фаза 3 клиничекских испытаний Ataluren планирует зарегистрировать 220 участников в несколький центрах с целью определения влияния Ataluren на способность ходить при МДД или МДБ , которые вызваны нонсенс-мутациями.
В настоящее время открыт единственный участок в больнице Цинциннати Медицинском детском центре, но PTC планирует открыть центры клинических испытаний по всему миру .
Одна группа пациентов будет принимать Ataluren три раза в день — 10 мг\ кг массы тела утром и в полдень и 20 мг\кг в вечернее время. Другая группа пациентов будет принимать плацебо три раза в день. Ни участники процесса, ни исследователь не будут знать, кто и какое вещество принимает , пока клинические испытания не завершаться.
Оценки будут проводиться каждые восемь недель.
Основным критерием оценки является 6-минутный тест ходьбы — расстояние, которое можно пройти за шесть минут.
Вторичные результаты включают оценки физических функций, оценка деятельности в повседневной жизни и симптомов заболевания, измерение качества жизни , испытания на безопасность, уровень Ataluren-а в крови , и оценки того, насколько хорошо участники выполнили лечение.
Результаты ожидаются после июня 2015 года.
Для участия в клиническом испытании
Желающие принять участие в фазе 3 испытания должны:
— быть мужчиной;
-от 7 до 16 лет;
— иметь четкую клиническую картину дефицита дистрофина (DMD или BMD), с появлением симптомов с 6 лет;
-иметь документированную нонсенс-мутацию в гене дистрофина;
-быть в состоянии ходить по крайней мере 150 метров (492 футов) без посторонней помощи за шесть минут, но эта норма может быть уменьшена для более взрослого возраста ;
-быть на стабильной дозе кортикостероидов (преднизон, преднизолон или дефлазакорт ) в течение по крайней мере шести месяцев до начала исследования, а также
— другие критерии.
Участники не должны:
-принимать определенные антибиотики (аминогликозиды типа) в течение трех месяцев после начала исследования;
— начать принимать кортикостероиды в течение шести месяцев после начала исследования;
-изменять свой режим кортикостероидов в течение трех месяцев после начала исследования;
-начать или изменить лечение застойной сердечной недостаточности в течение трех месяцев после начала исследования;
-принимать определенные антикоагулянты («разжижения крови»);
-пройти предварительную обработку Ataluren;
-принимать другие иммунодепрессанты, кроме кортикостероидов;
— ожидать пройти серьезную хирургическую процедуру в течение одного года лечения период исследования;
— в дневное время искусственную вентиляцию легшких;
-иметь неконтролируемые симптомы и признаки застойной сердечной недостаточности, или
-иметь любые предшествующие или текущие заболевания, которые, по мнению исследователей, может отрицательно повлиять на безопасность участника, сделает маловероятным то, что участник сможет завершить испытание, или какие-либо события смогут повлиять на оценку результатов исследования.
Для участия
Contact Diane Goetz at PTC Therapeutics at (908) 912-9256 or dgoetz@ptcbio.com; or call (866) 282-5873, or send an email to patientinfo@ptcbio.com. For the Cincinnati site, contact Paula Morehart at Cincinnati (Ohio) Children’s Hospital Medical Center, at (513) 636-8967 or Paula.Morehart@cchmc.org.
Конкретная контактная информация для других клинических центров, будут перечислена на ClinicalTrials.gov в разделе Клинические испытания Фаза 3 Ataluren у пациентов с нонсенс-мутацией при мышечной дистрофии Дюшенна по мере ее поступления.
Источник: miopatia.ru