Молодая женщина 26 лет, парализованная после аварии на мотоцикле, стала первым пациентом, которому была успешно проведена экспериментальная операция по трансплантации нейральных стволовых клеток в область повреждения позвоночника с целью оценки эффективности и безопасности данного вида лечения.
Процедура, проведенная 30 сентября при поддержке Сэнфордского Клинического Центра Стволовых Клеток (Sanford Stem Cell Clinical Center, США) при Системе Здравоохранения Калифорнийского Университета в Сан-Диего (UC San Diego Health System, США) и совместно с биотехнологической компанией Neuralstem Inc. (штат Мэриленд, США), стала первой из четырех процедур, проведение которых планируется в рамках I фазы клинических испытаний. Ученые надеются, что трансплантированные нейральные стволовые клетки превратятся в нейроны, которые заполнят дефект, образованный во время травмы, заместят поврежденные или потерянные нервные контакты и восстановят хотя бы некоторую часть моторной или сенсорной функции у пациента.
По словам доктора Джозефа Чиаччи (Joseph Ciacci), главного исполнителя исследования, нейрохирурга из Системы Здравоохранения UCSD, пациентка, чья личность держится в тайне в связи с защитой персональной информации, была выписана из больницы и сейчас находится дома, где она проходит реабилитацию после лечения. После терапии у нее не возникло никаких осложнений или значимых побочных эффектов.
Клиническое испытание по оценке безопасности и эффективности применения стволовых клеток у пациентов с повреждениями позвоночника является одной из трех инициатив Калифорнийского Университета в Сан-Диего (UCSD, США), проводимых при поддержке Сэнфордского Клинического Центра Стволовых Клеток. Эти исследования должны помочь совершить значимый прорыв в области трансляции результатов лабораторных исследований в клиническую практику и провести первые клинические испытания терапии стволовыми клетками на человеке.
В прошлом месяце ученые из Онкологического Центра Мурс при UCSD (UC San Diego Moores Cancer Center, США) и Сэнфордского Клинического Центра Стволовых Клеток начали I фазу нового клинического испытания, направленного на оценку безопасности применения моноклональных антител, таргетно воздействующих на раковые стволовые клетки, у пациентов с хроническим лимфолейкозом, самым распространенным типом рака крови.
В конце октября в UCSD начнется I фаза еще одного клинического испытания, во время которой первый пациент пройдет беспрецедентный курс терапии стволовыми клетками, разработанный для лечения пациентов с сахарным диабетом I типа.
По словам Лоуренса Гольдштейна (Lawrence Goldstein), директора Программы Стволовых Клеток UCSD и Сэнфордского Клинического Центра Стволовых Клеток, сейчас теоретические представления о терапии стволовыми клетками будут проверены на практике. «Это – три очень амбициозных и инновационных клинических испытания. Каждое лечение разрабатывалось независимо и направлено на различные заболевания и состояния. Испытание символизирует начало этапа зрелости науки о стволовых клетках, когда мы подошли к моменту тестирования применения медицинской технологии на человеке», – говорит Гольдштейн.
По словам Гольдштейна, пока у ученых не появится уверенность, число пациентов, участвующих в первых клинических испытаниях, будет небольшим. Первоначально специалисты будут вводить маленькие концентрации стволовых клеток, чтобы оценить безопасность терапии, но они надеются, что экспериментальное лечение поможет выздоровлению больных. По мнению ученого, по мере развития клинических испытаний в исследование будет включено большее число пациентов.
В то время как клинические испытания, основанные на применении стволовых клеток, начинают проводиться по всей стране, Калифорнийский Университет в Сан-Диего продолжает позиционировать себя как центр исследования стволовых клеток и главную движущую силу при трансляции результатов фундаментальных исследований в клиническую практику, как в настоящий момент, так и в будущем.
Нейральные стволовые клетки и повреждения позвоночника
Первая фаза клинического испытания Neuralstem будет продолжаться пять лет и в ней примут участие четыре пациента. Эта фаза испытания разработана для оценки безопасности и эффективности подхода, который может, как надеются ученые, однажды стать методом лечения парализованных пациентов с повреждениями позвоночника.
При проведении доклинических испытаний Чиаччи и доктор Мартин Марсала (Martin Marsala), профессор кафедры анестезиологии из Медицинской Школы UCSD (UC San Diego School of Medicine, США) и Сэнфордского Консорциума Регенеративной Медицины (Sanford Consortium for Regenerative Medicine, США), а также их коллеги имплантировали нейральные стволовые клетки крысам с повреждениями позвоночника. Введенные стволовые клетки способствовали выраженному росту нервной ткани и образовали контакты с сохраняющимися нервными клетками рядом с областью повреждения, что привело к значительному улучшению моторной функции животных с возникновением минимальных побочных эффектов.
Теперь ученые хотят установить, можно ли получить аналогичные результаты лечения у человека с повреждением позвоночника. Ученые также оценят возможную терапевтическую пользу лечения, например, уменьшение степени паралича, улучшение моторной и сенсорной функций, функционирования кишечника и мочевого пузыря, а также порог болевой чувствительности у пациентов.
Экспериментальный препарат VC-01 и сахарный диабет I типа
У пациентов, страдающих сахарным диабетом I типа, поджелудочная железа не синтезирует или не производит в достаточных количествах инсулин – гормон, необходимый для проникновения глюкозы в клетку с целью синтеза энергии. Обычно сахарный диабет I типа диагностируют в детском или юношеском возрасте, но он также может возникнуть у взрослых. Традиционный метод лечения этого типа сахарного диабета включает ежедневные инъекции инсулина, жесткое соблюдение диеты и здорового образа жизни. В настоящее время не существует способов полностью вылечить это заболевание.
Ученые из UCSD совместно с биотехнологической компанией ViaCyte, Inc. (Сан-Диего, США), специализирующейся на регенеративной медицине, впервые начали I-II фазу клинического испытания терапии, основанной на стволовых клетках, у пациентов с сахарным диабетом I типа. Руководителем исследования является доктор Роберт Генри (Robert Henry), профессор медицины отделения эндокринологии, метаболизма и сахарного диабета в UCSD (Division of Endocrinology and Metabolism at UC San Diego, США). Лечение первого пациента запланировано на конец октября 2014 г., предполагается, что следующий пациент пройдет процедуру в середине ноября.
В двухлетнем клиническом испытании примут участие приблизительно 40 человек. Первым из 4-6 центров, в которых будет проводиться тестирование, станет Калифорнийский Университет в Сан-Диего. Клиническое испытание оценит безопасность, переносимость и эффективность различных доз лечения препаратом VC-01. Терапия включает имплантацию специально инкапсулированных клеток, полученных из эмбриональных стволовых клеток, под кожу пациентов. Специалисты надеются, что трансплантированные клетки безопасно пройдут стадию окончательного созревания в бета-клетки поджелудочной железы и другие клетки, способные синтезировать постоянное количество необходимого организму инсулина и других соединений.
Финансирование разработки и тестирования экспериментального препарата VC-01 проводится Калифорнийским Институтом Регенеративной Медицины (California Institute for Regenerative Medicine, CIRM, США), Сэнфордским Клиническим Центром Стволовых Клеток (Sanford Stem Cell Clinical Center, США) и фондом JDRF, ранее известным как Juvenile Diabetes Research Foundation. Клиническое тестирование и координация испытания будет проводиться Клиническим и Трансляционным Исследовательским Институтом при UCSD (UC San Diego Clinical and Translational Research Institute, США).
Цирмтузумаб и лейкемия
Ученые из Онкологического Центра Мурс при UCSD и Сэнфордского Клинического Центра Стволовых Клеток начали I фазу клинических испытаний по оценке безопасности и эффективности применения новых моноклональных антител у пациентов с хроническим лимфолейкозом, самым распространенным типом рака крови среди взрослых.
Лекарственный препарат цирмтузумаб таргетно воздействует на молекулу ROR1, которая в норме используется только эмбриональными стволовыми клетками во время ранней стадии развития. Это молекула необходима раковым клеткам для метастазирования – роста и распространения опухоли.
Поскольку молекула ROR1 не используется здоровыми взрослыми клетками, ученые считают, что она является уникальным маркером раковых клеток в общем и раковых стволовых клеток в частности, и предполагают, что она представляет собой прекрасную мишень для инновационной таргетной противораковой терапии.
Лекарственный препарат цирмтузумаб был разработан в лаборатории доктора Томаса Киппса (Thomas Kipps) при Онкологическом Центре Мурс.
В новом исследовании примут участие пациенты с рецидивом хронического лимфолейкоза или рефрактерной формой заболевания. Ежедневно в течение 14 дней им будет проводиться внутривенное введение экспериментального препарата в Онкологическом Центре Мурса. Затем будут проведены регулярные осмотры, и пациенты должны будут посещать клинику с целью оценки эффективности терапии и устранения побочных эффектов лечения. Планируется, что курс начального лечения составит два месяца.