Цель: описать эффекты дефлазакорта и преднизолона на мышечные ферменты в течение 1 года при лечении мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД).
Справочная информация: МДД является Х-хромосомным заболеванием, которое затрагивает приблизительно 1 из 5000 новорожденных мальчиков. Кортикостероиды (Дефлазакорт и преднизолон) продлевают ходьбу, улучшают функцию легких, задержать начало кардиомиопатии и снизить заболеваемость сколиозом.
Методы: рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование оценки эффективности двух доз дефлазакорта (0,9 и 1,2 мг / кг / сут) по сравнению с преднизолоном (0,75 мг / кг / сут) и плацебо для лечение мальчиков с МДД. Первый сегмент — сравнение дефлазакорта, преднизолона и плацебо в течение 12 недель. Второй сегмент -сравнивали две дозы дефлазакорта и преднизолона от 12 до 52 недель лечения. Креатинкиназа (СК), лактатдегидрогеназа (ЛДГ) и аспартатаминотрансфераза (АСТ) были измерены в исходном состоянии и на 6, 24 и 52 неделе лечения (в ед / л).
Результаты: В общей сложности 196 участников из 9 центров были рандомизированы в 4-е группы лечения. Базовый уровень КК, ЛДГ и АСТ сравнивали между группами. На 6-й неделе, АСТ, CK и ЛДГ значительно снизилась с 0,9 и 1,2 мг / кг / день лечения дефлазакортом и преднизоном по сравнению с плацебо (АСТ: -30, -51, -49, +14 соответственно; CK: -3529, — 2895, -3748, +840 соответственно; ЛДГ: -226, -207, -196, +92 соответственно; р <0,05).
Выводы: Дефлазакорт и преднизолон улучшают биомаркеры мышц по сравнению с плацебо у пациентов с МДД.
Источник МойМио