Влияние дефлазакорта и преднизолона по сравнению с плацебо на функции легких у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна, которые потеряли способность к передвижению.
Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) является наиболее распространенным типом мышечной дистрофии. По мере прогрессирования болезни слабость дыхательных мышц приводит к рестриктивным заболевания легких, легочным осложнениям, повышенной заболеваемости и смертности.
Мы провели рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование, которое оценивало эффективность двух доз Дефлазакорта(0,9 мг / кг / день и 1,2 мг / кг / сутки) по сравнению с преднизолоном (0,75 мг / кг / сут) и плацебо для лечения мальчиков с МДД. Первый сегмент по сравнению дефлазакорта, преднизолона и плацебо длился в течение 12 недель. Второй сегмент сравнивал две дозы дефлазакорта и преднизолон от 12 до 52 недель.
Мы провели анализ подгрупп воздействия дефлазакорта и преднизолона на легочную функцию (ФЖЕЛ, СОАС) у пациентов, которые не имели способности к передвижению на исходном уровне методом ретроспективного анализа. В общей сложности 196 участников из 9 центров были рандомизированы в 4-е группы лечения; 45 пациентов не ходили на исходном уровне.
Через 12 недель, обе дозы дефлазакорта продемонстрировали улучшение по сравнению с плацебо: FVC и MVV (р = 0,065 0,9 мг / кг / день, FVC, р = 0,023 для% предсказали FVC и р = 0,02 для 1,2 мг / кг / день на MVV ), тогда как преднизолон показал большее численное снижение по сравнению с плацебо обоих показателей. Более 52 недель лечения дефлазакортом 0,9 мг / кг / день показало улучшение на 0,128 л FVC и улучшение на 11,1 л MVV по сравнению с преднизолоном (NS), в то время как дефлазакорт 1,2 мг / кг / сут продемонстрировал улучшение на 13,6 л MVV по сравнению с преднизолоном (р = 0,065).
Большее количество пациентов на дефлазакорте показали улучшение по сравнению с исходными данными легочной функции по сравнению с преднизолоном. Это первое проспективное, рандомизированное, слепое исследование, чтобы продемонстрировать преимущества дефлазакорта и преднизолона для легочной функции у мальчиков с МДД, потерявщих способность ходить. Хотя некоторые данные говорят в пользу дефлазакорта над преднизолоном, необходимы хорошие клинические исследования, чтобы лучше оценить эти различия.
Источник МойМио